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疾病： 急性淋巴细胞白血病
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江苏首例商业化CAR-T治疗复发急性淋巴细胞白血病患者获得完全缓解江苏首例商业化CAR-T治疗复发急性淋巴细胞白血病患者，回输后14天即达MRD阴性。患者为老年女性，67岁，是目前商业化治疗的最高龄。2023年10月因双下肢散在瘀点伴头痛、发热，查血常规：白细胞计数12.16×109/L，血红蛋白104g/L，血小板计数28×109/L。经骨髓穿刺检查，确诊为“急性B淋巴细胞白血病”。随后立即接受CVP及HD-MTX两个疗程化疗，但2个疗程后出现疾病复发。此时患者骨髓提示：原始淋巴细胞占43%，伴有IKZF1exon8突变，常规化疗已难以控制病情。纳基奥仑赛的安全性和有效性前期已在临床试验中证实，在后续治疗的考量中，因患者年纪较大，且自身存在一些基础疾病，评估患者后续的治疗不适合采用常规的造血干细胞移植治疗。同时考虑到患者常规化疗疗效不佳，且存在高危因素（IKZF1+基因异常），并仔细评估了患者的病情、疾病分期、病情严重程度以及预后等因素后，最终确定纳基奥仑赛是该例患者最优的治疗选择，有望助其达到CR状态，延长生存期。患者于2024年2月14日进行CAR-T回输，回输后14天即达到MRD阴性，3月中旬的复查结果表明，CAR-T细胞扩增非常好，疗效迅速，患者缓解情况良好，达到CR状态，且骨髓流式检测MRD阴性。该例患者在整个治疗过程顺利，仅出现2天低热，且治疗后体温很快恢复正常，细胞因子释放综合征（CRS）程度仅为1级，而且无其他不良反应，整体安全性可控。这份病例被中国江苏网，现代快报，医脉通等媒体先后报道。感谢科室全力支持，护理通力配合和患者家属信任。也相信我们徐医附院血液科CAR-T技术，能让更多的患者疗效和生存获益。
急性淋巴细胞白血病（ALL）的移植适应证与移植时机ALL在成人和儿童患者中有较大的区别。1、成人ALL第一次完全缓解后异基因造血干细胞移植的适应证年龄：＞40岁；诊断时高白细胞：B-ALL：>30×109/L，T-ALL：>100×109/L；高危细胞遗传学：t(9;22)(q34;q11)，t(4;11)(q21;q23)，t(8;14)(q24;q32)，复杂核型，低亚二倍体/近三倍体；预后差的亚型：ETP、BCR-ABL1-like、iAMP21；高危分子遗传学：B-ALL：IKZF1缺失突变；T-ALL：NOTCH1/FBXW7、NRAS/KRAS、PTEN；未能缓解：治疗4周内不缓解的患者；MRD：2个疗程后MRD＞1×10-4，MRD持续阳性或阴性转阳性者。2、儿童ALL异基因造血干细胞移植的适应证80%-90%的儿童青少年ALL可通过化疗达到治愈，仅10%-20%儿童青少年ALL患者需要进行Allo-HSCT。儿童由于化疗耐受能力及组织修复能力都比较强，一般都采取MACAllo-HSCT，移植相关死亡率较低，可有效治愈白血病。具有高危细胞遗传学以及对化疗敏感性差者在达到第一次完全缓解后就应该进行移植；复发的T-ALL尤其是小于6个月的早期复发者，应该尽量达到第二次完全缓解后再进行移植；对于难治/复发的疾病通常不建议挽救性Allo-HSCT。可以先通过CAR-T、抗体、靶向药物等使疾病达到完全缓解后再进行移植。3、ALL移植的时机总之，ALL患者应在诱导治疗达完全缓解（CR）后强化4个疗程再进行移植；难治/复发B-ALL采用CAR-T（CD19、CD22）或抗体（CD3/CD19双抗、CD22抗体药物偶联物）等治疗达到CR后移植；难治/复发T-ALL采用CAR-T（CD7、CD5）或抗体（CD38单抗）等达到CR后移植。
复发难治急性淋巴细胞白血病-NCCN医脉通--NCCN公布了2022年第1版ALL临床实践指南复发难治急性淋巴细胞白血病-NCCN医脉通--NCCN公布了2022年第1版ALL临床实践指南NCCN指南：复发难治性急性淋巴细胞白血病的治疗?医脉通?医脉通血液科?2023-04-0819:04?发表于辽宁