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亨利顿舞蹈病怎么治疗...

亨利顿舞蹈病怎么治疗有效

h***
状态:就诊前
2018-01-03

咨询标题:亨利顿舞蹈病怎么治疗有效

疾病:

亨利頓舞蹈病

患病时长:

大于半年

过敏史:

无(2018-01-03填写)

病情描述:
病人父亲相同病情,现四肢抖吃东西易呛消瘦

希望提供的帮助:
那个医院权威,吃什么药有效

所就诊医院科室:
沈阳一大 神经外科

用药情况:
药物名称:美多巴
服用说明:一日一片

既往病史:
无(2018-01-03填写)

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发表于 2018-01-03
孙葳 大夫
2018-01-03

北京大学第一医院 - 神经内科 - 孙葳  主任医师

没有还有效治疗方法。有些对症治疗的药物。药物治疗(对症治疗) 1)抗谷氨酸类药物:金刚烷胺、瑞马西胺、美金刚(二甲金刚胺)、利鲁唑、拉莫三嗪等。[注:这些药物都不能有效改变患者症状和延缓疾病进程] 2)GABA受体激动剂类药物:丙戊酸钠和氯硝西泮单药或联合可以减轻舞蹈症患者的肌阵挛;左乙拉西坦可以同步抑制神经元放电,减少舞蹈症状。 3)多巴胺治疗:左旋多巴、普拉克索、卡麦角林。(对部分病例有效,与PD治疗类似) 4)抗痴呆的乙酰胆碱脂酶抑制剂:多奈哌齐、卡巴拉汀(利伐斯的明)、加兰他敏等。 5)抗抑郁药物:阿米替林、丙咪嗪、三环抗抑郁药、帕罗西汀、氟西汀、舍曲林、米氮平等。[尽管这些药物对抑郁症有很好效果,对HD患者还需要进一步研究] 6)2017年4月4日,Teva Pharmaceutical Industries宣布,美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品,也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物。 7)IONIS-HTTRx是一种 Gen. 2.0+反义药物,可以显著地减少神经系统中致病的毒性蛋白,已获FDA批准。该药物由英国伦敦大学学院亨廷顿症研究中心主任莎拉??塔布里兹(Sarah Tabrizi)教授领导研发。(注:2015年9月,IONIS-HTTRx首次被用于临床实验。来自英国、德国和加拿大的46位病人参与了这项实验。2017年12月11日,伦敦大学学院的官方网站公布了该实验的最新进展:病人对HTTRx有良好的耐受性,实验证实了其良好的安全性,尤其是病人神经系统中HTT毒性蛋白的浓度显著降低了。 Tabrizi教授评论道,“这是人类第一次使用药物降低了神经系统中有毒的致病蛋白质水平,该药物安全且有良好的耐受性。现在的关键是迅速采取更大的试验规模来检验药物是否能减缓疾病的进展。”详细的成果将在2018年公开发表。Tabrizi教授还透露,明年起会有多个针对亨廷顿症的临床实验)[IONIS为美国制药公司] 8)针对HD的基因疗法,以CRISPR为代表的一些新技术药物研发还处于实验室研究阶段。

“亨利頓舞蹈病”问题由孙葳大夫本人回复

发表于:2018-01-03   

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擅长:

脑血管病,脑血管狭窄、心源性脑栓塞、腔隙性脑梗死、青年卒中患者的诊治,少见原因或不明原因的脑血管病病...

简介:

孙葳,北京大学第一医院神经内科主任医师,医学博士。专业特长为神经内科疾病,尤其是脑血管病,对于脑血管...

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