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治疗进行性肌营养不良的最新研究进展

发表者:韩春锡 人已读

治疗进行性肌营养不良的最新研究进展(2011年2月)

  进行性肌营养不良(杜氏型),DMD是x性连锁隐性遗传性疾病。目前没有公认的特效药物。目前各国的大型研究所和制药公司正在开发新药。例如英国的葛兰素史克(GlaxoSmithKline)公司等开发调节缺损基因的制剂,目前已经进入临床试验阶段。不过,可能适应该药物的病人只占DMD患者的1%左右。该药物的临床试验将在18个国家的180名适合该药的DMD患儿身上进行,实施48周治疗后评估疗效和副作用。请各位患者和患者家属多关注以下临床试验结果。基因研究方面属于比较前沿的日本国也参与该项临床研究。希望各位患者家属尽快明确诊断,包括分子诊断,以便确认自己的孩子是否属于该新药物使用对象范围。同时冷静的看待新药消息,尤其是对新药的药理作用和副作用(新药价格昂贵,没有长期使用后的不良反应数据),避免人财两空的结果。欢迎经常关注本网站深圳市儿童医院神经内科韩春锡

参考内容出处:日本読売新聞夕刊 2011年2月5日(土)版

               日本産経新聞 2011年1月30日(日)版

深圳市儿童医院儿科研究所神经肌肉病研究室

韩春锡(医学博士)

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发表于:2011-02-12 11:01

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