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学术前沿

艾地苯醌延缓DMD患者呼吸功能下降III期临床试验成功

发表者:戴毅 人已读

瑞士Santhera制药公司宣布,艾地苯醌(商品名Catena(R)/Raxone(R))III期临床试验(DELOS study)达到预期目标。试验共入组65名未口服激素治疗的10至18岁DMD患者,随机分为药物治疗组和安慰剂对照组。经过52周观察,艾地苯醌治疗组PEF%(峰值呼气流速占正常预测值百分比)由53.1%降至50.1%,下降约3.1%。而安慰剂对照组PEF%则由54.3%降至45.3%,下降9.0%。两组间比较,差值为5.96%,p=0.04。在次要终点上,艾地苯醌治疗组FEV1%(1秒用力呼气流量占正常预测值百分比)在1年观察期下降了2.4%,安慰剂对照组FEV1%下降了10.7%。两组间比较,艾地苯醌治疗使FEV1%下降减少了78%,p=0.03。基于临床试验达到上述预期目标,Santhera公司得出结论,艾地苯醌治疗可延缓DMD患者呼吸功能下降。北京协和医院神经科戴毅


以上是最新公布的初步结果,正式结果将在随后的学术期刊上发表。这一结果给我们哪些启示,又带给我们怎样的思考呢?


1、细心的读者会问,与多数DMD临床试验不同,这个临床试验为什么会选择不进行激素治疗的患者做受试对象呢?最主要的原因,是在Catena(R)/Raxone(R)II期临床试验(DELPHI study)中发现,由于激素的全面治疗作用,在坚持口服激素治疗的患者中,艾地苯醌治疗组和安慰剂对照组间差异较小,难以肯定艾地苯醌的治疗效果。而在未同时口服激素治疗的患者中,艾地苯醌延缓呼吸功能下降的效果更为明显。因此为了得到更有说服力的数据,在III期临床试验中选择了未服用激素的DMD患者群。


2、在治疗效果观察指标上,本临床试验并未选择通用的运动功能评估,而是仅选择了反映呼吸功能的测量值。这是因为艾地苯醌不可能像激素那样全面改变病程进展,而只能起到辅助治疗作用,在一定程度上延缓心肺功能下降。也只有选择这些指标,才能得出有意义的结果。


3、有些患者可能对艾地苯醌并不熟悉。其实,艾地苯醌就是辅酶Q10的人造同系物,与我们常用的辅酶Q10是通过相同的作用机制发挥治疗作用。辅酶Q10是人体内天然的分子,而艾地苯醌则是人工合成的产物。有人认为其作用要强于辅酶Q10数十甚至数百倍。


4、在临床试验中,艾地苯醌用药量是很大的。在II期临床试验中是每天450mg,III期临床试验更是加量至每天900mg。因为要取得辅助治疗效果,必需大剂量连续服用。好在艾地苯醌的安全性良好(很多化妆品中都含有),即使大剂量应用,也没有明显的不良反应。


这一临床试验,进一步证实了艾地苯醌(辅酶Q10)的辅助治疗作用。在安全性有保证的情况下,需要坚持大剂量连续用药,辅酶Q10和艾地苯醌都要求至少每日400mg以上。辅酶Q10和艾地苯醌口服吸收率都很低,甚至仅仅1%。如何提高药物的口服吸收率,达到减量增效目的。最简单的方法是将药物与饭同服,这样可以有效提高药物利用率。



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发表于:2014-06-26 23:59

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