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学术前沿

AveXis宣布AAV9-CB-SMN静脉注射全身基因治

发表者:戴毅 人已读


今天,AveXis公司发布消息,针对1型脊肌萎缩症(SMA1)的AAV9-CB-SMN静脉注射全身治疗已完成3例。首例患者入组完成治疗是在今年5月13日,迄今已近5个月,未发现任何与治疗相关的不良反应。尽管治疗效果还有待进一步评估,但正如AveXis公司所说,这意味着一个全新时代的开始。北京协和医院神经科戴毅


尤其值得关注的是,这一临床试验的受试对象是仅仅出生数月的婴儿。以往这是临床试验的绝对禁区,但由于SMA1疾病的特殊性(本病为严重的致命性疾病,患儿在2岁内死亡,且目前无任何有效治疗方法)。面对这样的事实,FDA表现出极大的灵活性和具体情况具体分析的精神,同意临床试验开展。(从今年开始,FDA对于基因治疗,特别是AAV为载体的基因治疗,态度非常积极。美国已经意识到要迅速占领这一未来治疗的方向)


这一临床试验必将意义深远,因为如果在最为脆弱和容易造成长期影响的婴儿,给予AAV治疗都未见特殊不良反应,将充分证明AAV基因治疗的安全性,无疑能够奠定AAV基因治疗安全性的基石。今后大量以AAV为载体的基因治疗将迅速进入临床试验和临床应用阶段。


如果不出意外,基因治疗在不远的将来就将进入爆炸式增长阶段,为众多患者带来新的治疗选择。


http://www.pr.com/press-release/585596

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952


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发表于:2014-10-08 23:47

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