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第七届TREAT-NMD年会纪实

发表者:戴毅 人已读

11月3日至4日在荷兰的大学城莱顿(Leiden)召开TREAT-NMD第七届年会。来自世界五大洲,30多个国家的专家学者和患者组织参加了会议,我作为中国患者登记负责人有幸参会。


北京协和医院神经科戴毅

在本次会议上,讨论了多个患者登记系统目前的发展情况及面临的问题,共同商讨解决方案。同时展望了TREAT-NMD下一步的发展。


通过会议专题介绍及与参会者的交流,进一步确认Transluren(Ataluren, PTC124)已在欧洲有条件获批上市,很快将用于病人。但同时限定条件,仅能在少数专科医院的少数授权医师那里处方,且患者开始用药后需定期随访,观察病情变化和副作用。目前药品价格尚未最终确定,但肯定将是一种昂贵的药物(新药历来如此)。对于欧洲患者而言,由于基本都由国家买单,所以对价格并不敏感。但对于其他国家的患者,如果想要用药,至少面临两个问题。1、到哪里去找能够处方的医生获得药物?2、即使能获得药物,是否能够买得起?还要提醒一句,PTC124适用范围是无义突变DMD患者,仅占全部患者的10%至13%。而且从前期试验看,其治疗效果是比较微弱的,不及口服激素治疗效果明显。


会议期间还与香港同行陈凯珊医生做了深入交流。香港由于人口基数小,因此患者总数不多。陈医生负责的全港DMD患者约有20人,但所有患者的治疗费用都由政府负担,包括药物和设备,包括价格昂贵、需定期维护的电动轮椅、无创或有创呼吸机等,并有专门的康复师负责康复锻炼。应该说,治疗水平已完全达到世界先进水准,在很多方面值得我们学习。而大陆方面则在患者数量,群体研究和基因诊断方面拥有优势。香港与大陆可以在多个方面有效合作,取长补短。比如,香港的药物审批制度与大陆不同,遵从的是与欧美同步,不独立审批的原则。无论欧洲批准或是美国批准的药物,只要有香港患者需要,就可以申请进药。所以PTC124一旦在欧洲上市,经过不长时间,香港就会有药。我们协商好,如果大陆患者有需要,可以通过双方合作,帮助患者从香港获得药物。当然药品价格还是由医药公司定价,具体的价格会有多昂贵,是否有患者家庭能承受得起,都尚未可知。


在会议上,还碰到一名黎巴嫩参会者。他是黎巴嫩唯一的参会代表。他既不是医生,也不是研究人员,而是一名患儿的父亲。他的孩子已经13岁,目前已丧失行走能力。但当初诊断后,没有医生告诉他规律口服激素能够延缓疾病发展。当他了解到这一情况时,孩子已丧失行走能力。但他并未就此沉沦消沉,而是想到要用自己的行动使这一悲剧不要在其他患儿身上重演。于是自发成立了黎巴嫩患者组织。我问他,你们的患者组织有多少人?他说,只有我一个。我问他,那你们国家有多少DMD患者?他说,除了我儿子,我也不知道还有多少。但我要把DMD的正确治疗原则和今后治疗的希望带回去。这是一位纯朴而伟大的父亲,一个让人敬佩的人。


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发表于:2014-11-07 05:14

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