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学术前沿

新兴基因治疗定价的特殊性和新挑战

发表者:戴毅 人已读

基因治疗正在大步向我们走来,一批基因治疗临床试验正在开展,而治疗脂蛋白酯酶缺陷症的基因治疗制剂Glybera已在欧洲获准上市,但售价高达111万欧元,创造了药品定价的最高纪录。即使在以政府医保和保险公司为支付基础的欧美,这样的价格也被认为是“天价”,难以接受。北京协和医院神经科戴毅

但基因治疗确实有其特殊性,就Glybera而言,通过111万欧元的治疗,基本可以达到治愈的作用,也就是说,是一锤子买卖,与现行大多数药物,需要长期维持不同。

举个例子,1型糖尿病,现行胰岛素替代治疗需要终生使用,虽然每年只需一两万元,但用药时间长达数十年。而通过基因治疗,患者可能通过一次治疗,获得自身分泌胰岛素的能力,还免去了每日胰岛素注射的痛苦和感染风险,那么价格是不是应该高于终生胰岛素替代治疗的总价呢?另一方面,糖尿病是常见疾病,全球患者上亿,巨大的受众人群自然能够摊薄成本。而罕见病的患者人数要少很多,基因治疗作为新兴治疗,前期研发成本很高。I期、II期、III期临床试验的先期投入又一点不能少,所以单个病人的治疗费用必然随着水涨船高。

但现实中,这么高的价格还是令人生畏的。在基因治疗已经半只脚踏入临床领域的现时,如何合理的定价是讨论热点。国际权威期刊Nature Biotechnology时隔半年,连发两篇评论文章(Brennan TA, Wilson JM. The special case of gene therapy pricing. Nat Biotechnol. 2014 Sep;32(9):874-6. doi: 10.1038/nbt.3003.  Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy. Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33(3):217-8. doi: 10.1038/nbt0315-217.),讨论基因治疗的定价机制。目前有三种模式,第一,直接一次性收费,但费用过高。第二,将治疗费用分期付款,类似消费贷款模式。第三,也是目前被认为较为合理的模式,称为"pay for performance"。基于基因治疗一劳永逸的特点,治疗发挥了多久的作用,就每年为这个治疗效果买单。这样一方面分摊了治疗费用,也能在实实在在的治疗效果面前,让患者及家属愿意付费。在西方世界,信用是人的立身之本,接受治疗的患者及其保险公司,能够做到每年为最初的治疗付费。但在发展中国家,如果患者接受治疗后不再付费,则是缺少约束的。因此,是否适合中国国情,还要打一个问号。

经验告诉我们,新事物的出现必然会带来一系列变革,我们也必须随之转变。科技革命正在改变我们生活的方方面面,也在改变我们看病治病的方式。你准备好了吗?

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发表于:2015-03-20 21:39

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