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学术前沿

长期口服激素治疗延缓DMD相关心肌病再添新证

发表者:戴毅 人已读

在最新一期的国际权威心脏病学期刊《美国心脏协会期刊》(JAHA)上发表了一篇关于利用磁共振检查长期随访DMD相关心肌病的研究(Tandon A, Villa CR, Hor KN2, et al. Myocardial fibrosis burden predicts left ventricular ejection fraction and is associated with age and steroid treatment duration in duchenne muscular dystrophy. J Am Heart Assoc. 2015 Mar 26;4(4). pii: e001338. doi: 10.1161/JAHA.114.001338.),同时还配发了评论员文章。北京协和医院神经科戴毅

研究表明,对于DMD患者,心肌病变是从特定年龄开始的。这一开始时间与基因缺陷类型有关,存在明显个体差异。因此为及早发现,需要定期监测心脏功能。在7-8岁前,一般不会出现心肌病变。心肌病变开始前,心功能无明显下降(见下图)。但心肌病变一旦开始,心功能会持续下降,每年左室射血分数绝对值约下降2.2%。在DMD患者中,口服激素治疗时间越长(研究中开始口服激素治疗的平均年龄7岁,中位年龄6.8岁,接受激素治疗平均时长7.6年,中位时长7.2年),心肌病变与心脏功能下降的速度也随之下降。


 

 

在评论员文章中,专家指出,这一研究成果来自回顾性研究,并非严格控制入组条件和治疗方法的临床试验,结论的可靠性有待进一步验证。但这一结果与此前多个临床研究得出的结论一致,即口服激素治疗有助于延缓心肌病。(Silversides CK, Webb GD, Harris VA, et al. Effects of deflazacort on left ventricular function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Cardiol. 2003;91:769–772.  Markham LW, Spicer RL, Khoury PR, et al. Steroid therapy and cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Cardiol. 2005;26:768–771.  Schram G, Fournier A, Leduc H, et al. All-cause mortality and cardiovascular outcomes with prophylactic steroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Am Coll Cardiol. 2013;61:948–954.)除了口服激素治疗,ACEI、β受体阻滞剂、αβ受体联合阻滞剂、ARB、保钾利尿剂等心功能保护药物也已显现出延缓DMD心肌病发展的作用。激素与这些药物联合用药,效果可能更佳。

 

此外,就DMD相关心肌病检测手段而言,心脏磁共振检查(CMR)的评估优于超声心动图(UCG)。(Brunklaus A, Parish E, Muntoni F, et al. The value of cardiac MRI versus Echocardiography in the pre-operative assessment of patients with Duchenne muscular dystrophy. European Journal of Paediatric Neurology, Available online 24 March 2015)不过,在价格、检测难易程度和普及程度等方面,UCG具有明显优势。因此,不同家庭、不同时期可根据具体情况具体选择。


随着DMD诊治水平的提高,DMD患者的生存期不断延长和生活质量不断提高,对DMD相关心肌病的重视程度也超过以往任何时候。做好早期监测,给予最佳治疗,DMD心肌病并非不可改变。



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发表于:2015-04-06 17:03

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