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无义突变治疗药物Translarna已在欧盟正式上市

发表者:戴毅 人已访问

2014年8月,Translarna(PTC124)获得欧盟的有条件上市批准。从去年年底开始,在德国,Translarna已经正式商业应用于无义突变所致的DMD患者(5岁以上可行走的患者)。截止2015年4月30日,已有82名符合条件的无义突变所致DMD患者接受了Translarna治疗,其中大部分患者的用药获得了PTC公司的资助(早期入组项目),自付费用大为降低。少部分患者为自费购买,但未公布具体价格,只获知2015年第一季度,PTC公司销售Translarna的总收入为507万美元,有人估计Translarna每个病人每年的治疗费用约在20万至40万美元。北京协和医院神经科戴毅


就在20多天前(2015年5月21日),德国联邦联合委员会(Germany's Federal Joint Committee, G-BA)授予Translarna“有效药物”评级,从而为其进入德国医保目录扫清了障碍。PTC公司随即将开始与医疗保险公司的价格谈判。一旦进入报销目录,Translarna的销量和销售额都将大幅增加。


摆在PTC公司面前还有一件大事。TranslarnaIII期国际多中心临床试验的结果预计将于今年年底公布,药物治疗效果的好坏直接影响Translarna接下来的命运。如果结果显示有效,则将以此为敲门砖,申请更多国家和地区(主要是美国和其他参加临床试验的国家)的药品上市。如果结果不佳,则连欧盟的有条件上市资格也保不住。


作为中国的DMD患者,当前这一阶段还只能耐心等待。如果III期临床试验效果良好,对于有足够经济实力的无义突变患者,我们可以想办法通过一些曲线途径获得这一上市药物的治疗。另一方面,我们也会积极申请Translarna在中国完成相关临床试验,从而进入中国。


正如我们一直强调的,希望正一步一步向我们走来。大家都准备好了吗?


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发表于:2015-06-13 22:16

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