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快讯-exon51跳跃治疗获FDA批准

发表者:戴毅 人已访问

我们此前一直在持续关注美国FDA审批DMD外显子51跳跃药物——eteplirsen快速上市申请的进展。经过近5个月的拉锯,美国FDA刚刚宣布批准Sarepta公司eteplirsen上市。至此,美国第一个用于Duchenne型肌营养不良的基因治疗药物,也是美国第一个针对罕见病的基因治疗药物获准上市。北京协和医院神经科戴毅

其实在一再推迟决定的背景下,天平早已向Sarepta公司倾斜,消息灵通的华尔街人士,早已嗅到了eteplirsen获批的味道,Sarepta公司的股价已经翻倍。

这一基因治疗药物的获批,除了本身可用于约13%DMD患者的治疗外,更为重要的是,给DMD和所有罕见病新疗法的研发注入了极大活力。更多的创新型制药公司和跨国药企会以更大热情投入进来,研发速度必将成倍提速。“春天的故事”已经开始。

对于中国患者而言,新的临床试验也离我们越来越近,已有不止一家跨国药企与我们接触,准备推动在中国进行相关临床试验。在基因治疗领域卓有建树的专家也在和我们积极合作。

肖啸教授近期回国,我们在北京见面。

后续的详细分析和报道将陆续给大家带来。

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发表于:2016-09-19 23:46

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