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PTC124临床试验与口服激素长期治疗

发表者:戴毅 人已访问

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值此新春佳节之际,先向大家致以新春的问候,祝愿所有人在鸡年平安健康、辛福美满。

shutterstock_545875165.jpg北京协和医院神经科戴毅

2017年1月9日,PTC公司正式接到通知,Translarna(PTC124)通过了欧盟的年度审核,可以继续在欧洲28国有条件上市。但作为条件,欧洲药品管理局(EMA)明确提出,PTC公司必须尽快完成一个新的随机双盲、安慰剂对照、国际多中心临床试验,以进一步证实PTC124对于无义突变DMD患者的治疗效果和安全性。新临床试验的周期为36个月,前18个月为双盲、安慰剂对照试验期,后18个月为公开延长治疗期,所有受试者均接受PTC124治疗。试验入组受试者人数被要求达到III期临床试验规模,与PTC公司2015年公布结果的ACT DMD临床试验类似。此前的ACT DMD试验在18个国家进行,共入组228名患者。正是基于这样的背景,PTC公司开始积极准备这一新临床试验,目前正在招标专业临床研究公司(CRO)。新的临床试验确实有可能把中国纳入其中,但整个研究方案尚未最终定型。这也是之前大家听到一些风声的原因。对于这一进程,我们一直在积极配合,密切追踪。如果一切顺利,新临床试验准备在2018年开始,2021年公布结果。

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此外,近期美国辛辛那提儿童医院神经肌肉病中心Brenda L. Wong教授所领导的团队在权威儿科期刊(the Journal of Pediatrics)上发表了口服激素治疗长期随诊追踪的文章。通过回顾性研究,共分析了97名年龄在10岁至16岁之间的DMD患者,口服激素治疗的平均年限是8.5年。这些患者中,10至12岁组,76%的患者可独立行走。13至16岁组,仍有50%能够独立完成30英尺(约10米)步行试验。所有患者肺功能都保持在正常范围。10至12岁组有13%的患者出现心功能下降,13至16岁组出现心功能下降的患者比例增至21%。只有6%的患者(全部为16岁患者)出现明显脊柱侧弯。副作用方面,86%的患者可基本保持正常体重(开始口服激素治疗后,均需做饮食方案调整。约三分之一的患者加用二甲双胍帮助控制体重),70%的患者出现“满月脸”改变,72%的患者身高发育减缓,76%的患者出现无症状脊柱压缩性改变,30%的患者出现长骨骨折。这一研究进一步证实了长期(10年左右)口服激素治疗的有效性和副作用的可控性。接受治疗的患者,身体状况、生活质量明显高于不做干预、病程自然进展的患者。结合我们自己诊治患儿的情况,也已经有口服激素治疗时间超过8年的病人,以口服激素为核心的综合治疗日趋成熟,并不断与时俱进,一定能为患者带来更好的明天。

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发表于:2017-01-28 22:03

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