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医学科普

AAV转染与外显子跳跃,到底谁离我们最近?

发表者:吴士文 人已读

与Takeda教授谈DMD的基因治疗

 

 关于DMD的基因治疗一直是DMD患者以及我们这些肌肉病大夫所关注的焦点。

2012年12月10日,DMD关爱协会邀请美国北卡大学的做AAV转染治疗DMD的肖啸教授在武警总医院与我们进行了一次学术交流和研医患互动活动。今年6月17日,再次邀请了美国密苏里洲立大学段东升教授在武警总医院进行学术交流,他今年在AAV治疗DMD上取得了巨大进展。在接下来2013DMD大会上还将邀请了荷兰的A.M. Aartsma-Rus,外显子跳跃治疗的专家来交流讲课。大家都在对AAV治疗及外显子跳跃治疗DMD充满信心与期待。但是到底谁离我们最近呢?对于这个问题我请教了日本NCNP转化医学部武田武田伸一(Shin’ichi Takeda)教授,Takeda教授是国际是DMD基因治疗的权威。他对于外显子跳跃及AAV转染同时都有研究。武警总医院神经内科吴士文

Takeda教授说,目前来看,外显子跳跃的针对性太强,每一个外显子跳跃治疗药物只能针对少部份病人有效,不同缺失突变可能需要不同的药物,而每一个药物都需要做大量的工作,从动物实验到人类试验。AAV治疗DMD可以对所有的DMD使用,对于突变本身没有要求,因些应用应该更为广泛。但是从目前来看,对于AAV治疗的免疫排斥问题,是肯定存在的。如果需要减少这种排斥反应,应该使用免抑制剂,毫无疑问,有研究证实免疫抑制剂对于DMD是有风险的,免疫力下降后,大增加了感染的机会,这种感染对于DMD儿童来说有时可以说是致命的。如肺部感染,排痰来畅。所以说AAV应用于DMD的临床还需要有许多路要走,是不是AAV就无路可走呢?不是!AAV肯定是一个很有希望的药物,我们需要去筛选那些引起免疫反应更小的AAV种类,寻找一个更好的减少免疫排异的药物,只是与外显跳跃治疗相比路还比较长。外显子跳跃,从目前来看,最起码是安全的。他们做了51跳跃,52跳跃,53跳跃,45-55跳跃。目前正在开展53跳跃一期临床试验。希望明年能看到初步结果。也希望能在中国开展多中心合作研究。

以上只是武田教授的个人观点。其实我个人来说也是赞成的。可能目前最有可能开展的还是外显子跳跃。但是我们更期待着AAV治疗的的早日启动。

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发表于:2013-08-11 13:16

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