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学术前沿

沙漠中的绿洲------正在进行的DMD临床试验

发表者:吴士文 人已读

沙漠中的绿洲------正在进行的DMD临床试验

很多家长非常关心DMD的临床试验,常常问到:“我的孩子能用治疗无义突变的药物吗?”,“我的孩子能参加53号外显子跳跃的临床试验吗?”,“我的孩子是DMD基因重复突变,是不是就没有药物治疗了?”…武警总医院神经内科吴士文

其实,除了大家常常提到的治疗无义突变的药物PTC-124,51号外显子跳跃治疗,53号外显子跳跃治疗外,还有很多其他的治疗DMD的方法和药物在进行临床试验。

现对目前国际上正在进行的部分治疗DMD药物的临床试验情况进行汇总,详见下表。

药物名称

药物作用

阶段

进行情况

临床试验编号

ACE-031

增加肌肉质量

II

终止

NCT01099761

Ataluren(PTC124)

停止突变通读

IIb

完成

NCT00592553

AVI-4658

51号外显子跳跃

I/II

完成

NCT00159250

Carvedilol

提高心功能

IV

招募

NCT00606775

Coenzyme Q10

(辅酶Q10)

改善肌肉力量

II

完成

NCT00033189

Creatine vs glutamine(肌酸和谷氨酰胺)

改善肌肉力量

II/III

完成

NCT00016653

Eplerenone for Subclinical Cardiomyopathy in DMD (依普拉酮用于DMD患者的亚临床心肌病)

预防心肌损伤

不详

进行中(招募已结束)

NCT01521546

Eteplirsen

51号外显子跳跃药物用于晚期DMD患者的安全性研究

II

正在进行中(美国的临床试验中心的招募已结束)

NCT02286947

Eteplirsen

51号外显子跳跃药物用于早期DMD患者的安全性研究

II

正在招募(美国的临床实验中心)

NCT02420379

Eteplirsen

51号外显子跳跃治疗DMD的开放性研究

III

正在招募(美国的临床实验中心)

NCT02255552

Flavocoxid

改善肌肉功能和力量

I

正在招募

NCT01335295

Gentamicin(庆大霉素)

停止突变通读

I

完成

NCT00451074

GSK2402968

51号外显子跳跃

III

正在招募

NCT01254019

Idebenone(艾地苯醌)

改善心肺功能

III

正在招募

NCT01027884

IGF1(胰岛素样生长因子)

提高肌肉的能力

I/II

正在招募

NCT01207908

L-glutamine(左旋谷酰胺)

提高肌肉质量

II

完成

NCT00296621

Lisinopril vs Coenzyme Q10(赖诺普利和辅酶Q10)

改善心功能

II

招募结束

NCT01126697

Mini-dystrophin

测试基因治疗的安全性

I

不详

NCT00428935

Oxatomide

提高肌肉力量

II

完成

NCT00033813

Pentoxifylline

改善肌肉功能

I/II

完成

NCT00102453

PRO044

44号外显子跳跃

I/II

招募结束

NCT01037309

Ramipril vs carvedilol(雷米普利和卡维地洛)

改善心功能

IV

正在招募

NCT00819845

Revatio (Sildenafil)(西地那非)

改善心功能

II

正在招募

NCT01168908

SRP-4053

53号外显子跳跃药物的两部分研究

I/II

正在招募(欧洲的临床试验中心)

NCT02310906

Tadalafil vs Sildenafil(他达拉非和西地那非)

改善肌肉的血流量

不详

正在招募

NCT01359670

因为大多数临床试验是由美国和欧洲等国家发起的,因此临床试验中心一般都位于邻近他们的一些国家,所以虽然我们知道有如此多的临床试验在进行当中,但是想让我们的孩子去国外的这些临床试验中心参加相关的临床试验,存在很大的困难。

将此表列出的目的,是想让爱孩子的家长们知道,除了外显子跳跃和无义突变治疗DMD的临床试验外,国际上还有很多治疗DMD的临床试验在进行,如上表所示,有一些是预防心肌损伤的,有一些是改善肌肉力量的,还有改善心肺功能的,等等。总之,有很多研究者和医务人员都在为DMD孩子的治疗而努力着。所以,请家长们给研究者一些时间。而在这个时间里,你们的任务是接受目前的治疗办法(尤其坚持康复锻炼),好好陪伴孩子,让他们快乐开心的度过每一天。也许,在孩子的世界里,在当下生活的每一天中,父母的陪伴和呵护,是对他们最好的治疗和安慰。

虽然中国在治疗DMD的临床试验方面较美国、欧洲等国家相对落后,但是我们一直在努力。我们希望在国内开展中国自己的临床试验,增加DMD孩子参加临床试验的机会。可喜的是,这个目标可能很快就会实现。

由中国武警总医院、宣武医院等多家医院联合开展的“远隔缺血治疗DMD多中心临床试验”即将开展,敬请关注!(详细请及时关注微信等多渠道的通知)

但是,很多家长其实还不是很了解临床试验,或许有一些盲从,因此,我们之后会为家长们陆续介绍究竟什么是临床试验。

 

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发表于:2015-08-31 18:38

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