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学术前沿

远端型肌肉病伴随镶边空泡或GNE肌病的新治疗

发表者:袁云 人已访问

在刚刚结束的西安AOMC会议上,日本的NISHINO教授提出进行骨髓移植的治疗设想,GNE肌病非常罕见,这种病以前称为远端型肌病伴随镶边空泡,2012年改名为GNE肌病,因为此病也有近端肌肉无力的表现。北京大学第一医院神经内科袁云

由于很难有药厂能够出资进行该病的药物研究和生产,一个比较可行的方法是骨髓移植,一次解决问题,已经发现骨髓细胞可以分泌GNE酶。骨髓移植不同于干细胞治疗,目前国内的干细胞治疗一般存活不超过1周,无法解决问题。

骨髓移植的高费用和高风险,估计也不实用,需要更简便的方法去治疗此病。

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发表于:2013-06-11 22:51

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