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学术前沿

肌肉病药物研究进展

全网发布:2017-02-24 16:34 发表者:袁云 人已访问

下述内容非教科书或专著的内容,均来自国外的最新研究结果,我将陆续更新,但只供参考。

炎性肌肉病可以发生肌肉或皮下组织钙化,最近发现甲氰米胍加磷酸二钠可以迅速消除钙化。

大量不同疾病的患者采取糖皮质激素治疗,可以导致肌肉萎缩,为预防药物性肌肉萎缩的发生,可以给予支链氨基酸治疗。北京大学第一医院神经内科袁云

先天性肌无力综合征是一大类肌肉病,目前有多种药物可用,包括新斯的明、沙丁胺醇、百忧解、麻黄素,一旦诊断明确,这些药物常常具有神奇效果,最近发现的几个患者对溴比斯的明有效,用药后基本恢复正常。此外婴儿常常出现发作性呼吸困难,也应当考虑这类病。许多病伴随出现神经肌肉接头异常。

包涵体肌炎患者可以采取myostatin这个药物进行治疗,可以增加肌肉的体积,治疗肌肉萎缩和肌肉无力,目前在申请药物观察。

请注意LGMD2B无需进行大量的锻炼,许多患者都是在锻炼后发病,国外研究发现力量锻炼加速该病的发展。

对于DMD的治疗目前最经典的方法是用口服强的松,2012年的研究建议给药时间是在2-4岁之间。对于身体生长缓慢问题,可以用点生长激素,后者对身体无明显副作用。阿司匹林和布洛芬也具有抗炎作用,动物实验对于DMD同样有效,但无人体方面的临床研究。最近报道依普利酮治疗后骨骼肌的水肿消退,呼吸、心脏和四肢肌肉力量好转,该药在这个剂量下无明显副作用。

艾迪苯醌治疗DMD,保护心脏和呼吸功能,但患者都是晚期,需要早起用。

精氨酸治疗DMD可以改善骨骼肌utrophin 的表达,降低CK。

2016和2017年两个研究均提示依普瑞酮治疗DMD减轻水肿,预防心肌病,越早用越好 。

西洛他唑在动物实验证明可以治疗DMD,这是用于治疗脑血管病的药物,对DMD肌肉有很好的保护作用,大人是50-100毫克一日二次,儿童用药还需要摸索,适当降低。

Clin Exp Pharmacol Physiol. 2015 Dec 7.

Beneficial cilostazol therapeutic effects in mdx dystrophic skeletal muscle.

Hermes TA1, Macedo AB1, Fogaça AR1, Moraes LH1, de Faria FM1, Kido LA1, Cagnon VH1, Minatel E1.

精氨酸2.5克一日三次,二甲双胍250毫克一日二次,可以治疗DMD。

Hafner P, Bonati U, Erne B,Improved Muscle Function in Duchenne Muscular Dystrophy through L-Arginine and Metformin: An Investigator-Initiated, Open-Label, Single-Center, Proof-Of-Concept-Study.

.PLoS One. 2016 Jan 22;11(1):e0147634.

氯沙坦治疗DMD的心肌病

A randomized, double-blind trial of lisinopril and losartan for the treatment of cardiomyopathy in duchenne muscular dystrophy.

Allen HD, Flanigan KM, Thrush PT, Dvorchik I, Yin H, Canter C, Connolly AM, Parrish M, McDonald CM, Braunlin E, Colan SD, Day J, Darras B, Mendell JR.

LEIGH病存在脑叶酸缺乏,请补充四氢叶酸或亚叶酸。

肢带型肌营养不良2B可以用力拓西单克隆球蛋白治疗,也就是用免疫抑制剂治疗,但激素无效。

维生素D3可以协助治疗所有的免疫性疾病,最近发现维生素D3可以协助肢带型肌营养不良2B的缺失蛋白出现表达,也可以协助治疗此病。用量为一周一次用16000单位,一个月后无副作用,加倍。

中央轴空病可以采取抗氧化治疗

溴比斯的明对RYR基因突变导致的先天性肌肉病可以治疗

ULLRICH病可以采取环孢霉素A治疗,剂量是每公斤体重3-5毫克/天。推测也可以用于LGMD2B的治疗,因为具有类似的发病机制。Cyclosporine A in Ullrich congenital muscular dystrophy: long-term results. Oxid Med Cell Longev. 2011;2011:139194.

LGMD2I可以用激素治疗,强的松的剂量为每公斤体重每天0.35毫克。Inflammation and response to steroid treatment in limb-girdle muscular dystrophy 2I. Eur J Paediatr Neurol. 2007 Nov;11(6):353-7.

动物实验证明吗多明可以降低肌肉的脂肪化和纤维化,具有治疗DMD的作用,1毫克每日1-2次。

Cordani N, Pisa V, Pozzi L, Sciorati C, Clementi E.Nitric oxide controls fat deposition in dystrophic skeletal muscle by regulating fibro-adipogenic precursor differentiation.Stem Cells. 2013 Oct 29.

合心爽对于LGMD2B 能够改善肌纤维的损害。Kerr JP,Dysferlin stabilizes stress-induced Ca2+ signaling in the transverse tubule membrane. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Dec 17;110(51):20831-6.

维生素D3、烟酰胺、维生素C、七叶皂苷、一水肌酸均可以用

N-acetyl-L-cysteine(N-乙酰半胱氨酸)可以治疗肌原纤维肌病,可以把沉积的蛋白进行分解,这是一种临床上常用的化痰药物。

左旋肉碱保护肌纤维膜,增加稳定性,2012年的一篇研究提示DMD的肌纤维膜脂类分子发生改变,给予左旋肉碱可以改善其功能状态

Exploration of lipid metabolism in relation with plasma membrane properties of Duchenne muscular dystrophy cells: influence of L-carnitine. PLoS One. 2012;7(11):e49346. doi: 10.1371/journal.pone.0049346. Epub 2012 Nov 27.

DMD外显子跳跃治疗还是非常有前途,目前已经开展了10个不同突变部位的研究,还在开展多外显子跳跃,离成功更近了

面肩肱肌营养不良可以采取Denosumab治疗,这是一种治疗骨质疏松的药物,在美国已经上市。 reatment of facioscapulohumeral muscular dystrophy with Denosumab. Am J Case Rep. 2012;13:66-8.

最近研究发现红曲米和辅酶Q10可以治疗他汀肌病,两种药物都属于保健品,很安全

氯沙坦治疗DMD的心肌病

A randomized, double-blind trial of lisinopril and losartan for the treatment of cardiomyopathy in duchenne muscular dystrophy.

Allen HD, Flanigan KM, Thrush PT, Dvorchik I, Yin H, Canter C, Connolly AM, Parrish M, McDonald CM, Braunlin E, Colan SD, Day J, Darras B, Mendell JR.

 硼替佐米可能对先天性肌营养不良1A型具有治疗作用

Bortezomib partially improves laminin α2 chain-deficient muscular dystrophy.

Am J Pathol. 2014 May;184(5):1518-28.

 DNM2-导致的中央核肌肉病可以用溴比斯的明治疗

先天性副肌强直可以采取美西律和乙酰唑胺 (acetazolamide )治疗,极低剂量都有效

网格蛋白病的药物治疗

J Clin Invest. 2014 Mar;124(3):1144-57.

Chemical chaperone ameliorates pathological protein aggregation in plectin-deficient muscle.

骨骼肌钙化用这个方法治疗

J Can Chiropr Assoc. 2014 Dec;58(4):353-60.

Treatment of Myositis Ossificans with acetic acid phonophoresis: a case series.

Bagnulo A1, Gringmuth R2.

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发表于:2012-02-19 05:51

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