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Fabry病确定药物观察入选和排除标准

发表者:袁云 人已访问

5月5号在上海召开了Fabry病酶替代药物观察预备会议,这是一种特效药物。初步确定2013年初开始进行药物治疗观察,所用的药物是已经在其他国家上市的药物,按照国家法规要求,在中国进行三期临床观察,观察后报请国家食品药品监督局,批准后就可以在中国上市,大家就可以买到药物和合法使用。研究观察期为5个月,为每个患者预计花费大约100-120万人民币,观察名额为20人,入选标准和排除标准已经确定,基本在8岁到65岁之间的患者,没有严重的肾脏、脑和心脏损害,不是晚期患者。经过基因、酶活性和病理检查确诊。北京大学第一医院神经内科袁云

我们在筛选患者,有意向的患者可以和我科的张巍教授联系,她将负责该工作在我们医院的实施,全国预计有北京和上海的3个大医院参加该工作。

下一个有特效药物治疗的疾病是糖原累积病2型,也可能很快启动药物观察,预计在2013年底或2014年初开始。

药物临床观察涉及到几千万的投资、国家法律和法规、多个医院的协助、患者的诊断和筛选、毒理药理和疗效判断,非几个人可以完成,是一个大的系统工程,需要大家耐心等待。

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发表于:2012-05-06 09:48

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