前景可期丨干细胞为多系统萎缩治疗提供了方向

多系统萎缩（MSA）是一种散发的，罕见的神经系统变性疾病，以神经元丢失、神经胶质细胞增生及其胞浆内出现以α-突触核蛋白为主要成分的嗜酸性包涵体（GCI）等病理学特征，并伴有橄榄、脑桥、小脑萎缩或黑质纹状体变性。

该病主要累及锥体外系、锥体系、小脑和自主神经系统等，MSA的自主神经功能障碍最常累及泌尿生殖系统，几乎所有男性患者均存在勃起功能障碍，近半数患者可为首发症状，其他可表现为排尿障碍如尿频、尿急、尿痛、尿潴留等。MSA也常累及心血管系统，主要表现为体位性低血压、餐后低血压、夜间高血压等。

MSA病情进展较快，目前无特效治疗方法，只能对症治疗，如抗帕金森病药物、升压药、控制排尿药物等。患者多数预后不良，80%的患者在5年内瘫痪，平均生存时间是6年。

多系统萎缩1969年由Graham和Oppenheimer首先提出，MSA好发于50岁左右的成年，男性居多，50岁以上人群患病率为3/10万人。以缓慢起病为主，逐渐进展，早期误诊率较高，医学尚无特效药物治疗，国内外研究人员在不懈探索MSA发病机制的同时，也将目光投向了干细胞治疗。

近年来研究表明，间充质干细胞（MSCs）具有免疫调节作用与分泌细胞因子功能，可产生许多营养因子，如脑源性神经营养因子、胶质源性神经营养因子、神经生长因子、血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子，上述因子能改善多系统萎缩患者的自主神经功能障碍、小脑共济失调、锥体外系症状等。

MSCs具有强大的自我更新能力和多向分化潜能，在适宜的条件分化为神经元和星形胶质细胞，并能诱导神经干细胞分化为神经元。MSCs所介导的神经保护和神经再生的作用在许多临床试验中得到阐述。

临床案例1：研究人员等用鞘内注射联合静脉注射人脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗25例橄榄脑桥小脑萎缩患者，治疗结束后的1、3个月发现，患者的ICARS（世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表）及UMSARS（统一多系统萎缩评估量表）评分指数均明显降低；Barthel指数升高，说明患者神经功能有所改善。

临床症状方面，52%的患者运动性共济失调、书写困难、吞咽困难和构音障碍得到一定程度改善。干细胞治疗MSA具有良好的临床疗效，试验治疗期间无患者出现严重不良反应！

临床案例2：研究人员对40例多系统萎缩小脑型（MSA-C）患者给予UC-MSCs（1×106个细胞/Kg）鞘内注射治疗，1次/周，4次为1疗程，随访27~55个月。

其中，29例治疗1个疗程，行走、站立不稳，运动迟缓，上肢精细动作障碍，书写困难，构音障碍，眼球运动障碍等临床症状得到改善；另外11例接受2-3个疗程。结果表明，多疗程治疗效果进一步提高，有助于多数患者神经功能的进一步改善，延缓疾病进展。

综上所述：

干细胞为MSA治疗提供了新的思路和方法，临床应用前景广阔；同时如何提高干细胞疗法的疗效也存在一定的挑战，例如每疗程的最佳治疗次数、间歇时间、MSCs数量、治疗途径等问题。

注：文章转载自“干细胞之父”