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芦可替尼 联合TCP方案 治疗骨髓纤维化患者 真实世界研究

发表者:肖超 人已读

芦可替尼联合TCP方案治疗骨髓纤维化患者的真实世界研究上海市第六人民医院血液内科肖超

 

上海交通大学附属第六人民医院 血液科 肖超

*通讯作者:常春康

 

摘要

目的:为了减轻芦可替尼骨髓纤维化MF患者的血液学毒副反应,我们开展了一项小剂量芦可替尼联合TCP方案的探索性治疗,并呈现该研究方案的真实数据

方法:于201921日2020年3月31日对就诊于上海市第六人民医院血液科19例MF患者,给予小剂量芦可替尼联合TCP方案治疗(芦可替尼 5mg Bid;沙利度胺50mg QN骨化三醇25mg Bid泼尼松10mg QD)。治疗过程中每月复查血常规和肝肾功能,每3个月复查肝脾超声和MF症状评估表(MPN-SAF-TSS)。

结果:共19例患者纳入研究,男/女=10/9,中位年龄63(31-82)岁,<60岁和60-74岁患者各7例(36.84%),≥75岁5例(26.32%)1例高白细胞(WBC≥25×109/L),5例贫血(HB<100g/L),3例血小板减少(PLT<100×109/L)PMF患者13例(68.42%),post-ET MF和post-PV MF患者各3例(15.79%)。DIPSS预后分组:中危-1组9例(47.37%),中危-2组10例(52.63%)。MIPSS70积分:中危13例(68.42%),高危6例(31.58%)。染色体核型:极高危核型1例5.26%,有利核型16例(84.21%),不良核型2例(10.53%)。二代基因检测:JAK2V617F突变阳性14例(73.68%),CARL突变阳性2例(10.53%),JAK2、CALR、MPL三阴性3例(15.79%),5例(26.32%)患者有1个高危突变,1例(5.26%)患者有2个高危突变治疗前MPN-SAF-TSS评分33分(11-60);15例(78.95%)患者B超证实有脾肿大。中位治疗时间6(3-13)月。19例患者经治疗后高白细胞、贫血、血小板减少患者各减少1例。19例患者治疗后最低MPN-SAF-TSS评分17(8-35)分,评分下降幅度13(3-45)分;有4例(21.05%)患者症状评分降低≥50%(最大75%)。15例脾肿大患者治疗后13例(86.67%)有不同程度的脾脏缩小,缩小比例38.67%(4.36%-53.26%),缩小比例≥35%的有8例(42.11%)。接受该治疗方案的19例患者目前均未停药,有1例在用药1月时出现血红蛋白和血小板计数下降(治疗2月后恢复正常),另1例用药2月时贫血加重(治疗3月后血红蛋白回升),其余17例患者均未见血液学不良反应;未出现Ⅲ/Ⅳ级非血液学不良反应Ⅰ/Ⅱ级非血液学不良反应包括便秘1例、腹胀2例,经胃肠道调节治疗后好转。没有患者因不良反应中断治疗或者用药剂量调整。

结论:小剂量芦可替尼联合TCP方案的治疗方案对于MF患者安全有效,不仅能减少常规剂量芦可替尼引发的贫血和血小板减少的发生率,而且对于老年MF患者,甚至是>75岁的超高龄患者,也可以作为一种治疗选择。然而,该方案也存在脾脏缩小不敏感的病例,有待于调整芦可替尼剂量。

【关键词】 骨髓纤维化芦可替尼TCP方案,真实数据,小剂量


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本文仅供健康科普使用,不能做为诊断、治疗的依据,请谨慎参阅

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发表于:2021-02-19 20:45

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