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医学科普

儿童肾病综合征的治疗终于可以“去”激素了

发表者:饶佳 人已读

肾病综合征

肾病综合征是儿童常见的肾小球疾病,尽管糖皮质激素(简称激素)可以使90%以上的肾病综合征患儿病情得到缓解,但其中还是会有60%以上的患儿表现为频繁复发。此外,还有10%-20%的肾病综合征儿童还可能表现为激素耐药,这都将导致激素治疗时间明显延长,激素相关不良反应也将严重影响患儿生活质量、加重家庭负担。减少激素的使用、降低疾病的反复也一直是我们的目标,那有没有更好的治疗方案呢?



小辰的故事

近日,复旦大学附属儿科医院肾脏科徐虹教授团队门诊来了这么一位肾病综合征的患儿小辰和他的父亲,在交流的过程中小辰父亲开心地说我家孩子利妥昔单抗治疗效果很好,能快速停用激素,尿蛋白都很稳定、小孩子身心都很快恢复到病前状态、正常上学啦!”。这背后又有什么故事呢?小辰在1年多前被诊断为肾病综合征,当时尽管经过8周的足量激素治疗,但孩子对治疗的反应并不尽人意——尿蛋白仍没有完全转阴,而激素的副作用如肥胖、高眼压却凸显了出来,也没见长个子。虽然后面加用了他克莫司可以使得尿蛋白转阴,但激素和他克莫司仍无法顺利减量,蛋白尿又出现了反跳……如此病情反复以及往返医院,让孩子和家庭都疲惫不堪。在病程8个月的时候,经医生的一系列评估,决定给小辰使用新型生物制剂——利妥昔单抗。之后,小辰的生活和学习变得顺利了起来,在利妥昔单抗治疗4个月内先后顺利地停用了他克莫司和激素,在随访过程中尿蛋白持续阴性,身高也有了明显的追赶,长高了7厘米,孩子和家长的生活都变得阳光了。


新型利器——利妥昔单抗

对于肾病综合征的患儿来说,由B淋巴细胞介导的体液免疫失衡是导致疾病发生发展的重要机制之一,而利妥昔单抗可有效阻断该免疫途径,并且对其他免疫功能无明显影响,也不会产生如环孢素、他克莫司等免疫抑制剂造成的肾脏损害。2010年复旦大学附属儿科医院肾脏科在国内较早开始将利妥昔单抗应用于儿童难治性肾病综合征至今已积累十余年临床使用经验,已先后在国内外学术期刊发表了多篇相关报道(Efficacyof rituximab therapy in children with refractory nephrotic syndrome:a prospective observational study in Shanghai, World Journal ofPediatrics 2014;利妥昔单抗治疗儿童原发性难治性肾病综合征疗效及其影响因素的自身前后对照研究,中国循证儿科杂志2018等),近期还参与了覆盖亚洲、欧洲、北美洲等全球多中心的关于利妥昔单抗多疗程治疗儿童频复发/激素依赖肾病综合征长期疗效和安全性的研究(Journalof the American Society of Nephrology2022),证实了利妥昔单抗在治疗儿童肾病综合征中的有效性和安全性。






利妥昔单抗在儿童肾病综合征治疗中成功的临床实践,不仅改变了患儿的预后,也改变了我们的治疗理念。它可以帮助我们明显减少病情的反复,尽快停用激素,让家长不再谈“激”色变,不必再担忧激素的相关副作用。

我们建议对于经医生评估符合相关用药指征的肾病综合征患儿,可以尽快推荐使用利妥昔单抗,让相关药物的副作用——少点、再少点,让孩子的病情——好的快点、再快点!

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本文仅供健康科普使用,不能做为诊断、治疗的依据,请谨慎参阅

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发表于:2024-01-07