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海军军医大学第一附属医院

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疾病： 急性单核细胞白血病
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慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）概述和治疗慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）是一种骨髓增生异常综合征/骨髓增生性重叠肿瘤，其特征是持续的外周血单核细胞增多症和转化为急性粒细胞白血病（AML；3-5年内15-30%）的风险。CMML在CMML-0、1和2中是根据外周血和骨髓原代细胞/母细胞计数进行形态学分类的，根据白细胞计数将其分为发育不良（dCMML,MDS型）和增殖性（pCMML，MPN型）亚型有助于预测和治疗。CMML是一种与衰老相关的肿瘤，发生在克隆性造血的背景下，TET2和SRSF2突变是CMML早期启动事件。随后获得的ASXL1、RUNX1、SF3B1和DNMT3A突变通常会产生dCMML，而ASXL1，JAK2V617F和RAS途径突变会产生pCMML。pCMML患者的病程更具侵袭性，AML转化率更高。异基因干细胞移植仍然是CMML的唯一潜在治疗方法，然而，考虑到CMML出现时的中位年龄（73岁）和合并症，只有少数患者（10%）可以选择异基因干细胞移植。虽然去甲基化药物地西他滨阿扎胞苷被批准用于CMML的治疗，但总有效率为40-50%，真正的完全缓解率<20%。这些药物似乎对具有RAS突变的pCMML亚型特别无效，而TET2突变/ASXL1野生型基因型似乎是反应的最佳预测因子。但这些药物不能改变突变等位基因负荷，也无法逆转疾病进展。非常需要具有个性化/靶向治疗。目前看来卢可替尼，维奈克拉可能是一个值得探索的靶向药物。
慢性粒单核细胞白血病遗传吗？
龙葵治疗急性单核细胞白血病（AML-M5）的机制被初步阐明中药龙葵在临床被用于治疗急性白血病已经有数十年的历史，但作用机制一直不清楚。近期江苏省中医院血液科通过多年的研究，初步阐明了龙葵治疗急性单核细胞白血病（AML-M5）的分子机制，表明龙葵碱在体外和体内通过上调AMPK/FOXO3A通路阻断细胞周期，诱导白血病细胞发生凋亡。这些结果为中药龙葵治疗AML-M5提供了科学的依据。该研究论文发表在FrontiersinOncology杂志。江苏省中医院血液科近年来发现了多种对初发AML-M5及复发AML-M5具有独特治疗作用的中药，目前正在开展进一步的研究验证。