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就诊指南

肌营养不良患者能否用“PTC124”?

发表者:韩春锡 人已读

 

最近,我多次收到患者和患者家属的来信,询问有关“PTC124”治疗进行性肌营养不良的提问,在此发表我自己的意见,供大家参考。

--------------------------------------------------------------------------------深圳市儿童医院神经内科韩春锡

韩博士您好!值此春节即将来临之际,患者刘响及家属深深祝福韩博士春节快乐、身体健康、万事如意!我刚在“进行性肌营养”的QQ群里收到这样一个网址的信息,不知是否可靠,敬请指点:http://tong.dxy.cn/message/ask.htm?infoId=ff80808126433d660126461d5e8d3be7&done=%2Finfo%2FinfoSupplyView.htm%3Fid%3Dff80808126433d660126461d5e8d3be7。这是关于PTC124在天津已上市,如果是真的,对患者来说这就是天大的好消息,但孩子和孩子母亲的基因结果不知何时能有出来,更不知孩子的症状是否适合用“PTC124"的药物治疗,祈盼韩博士能给我们带来更多的好消息。谢谢!

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回答患者的提问:

互联网上确是出现贩卖“治疗DMD\BMD的药物”的信息。但是,我建议卖药、用药要慎重为好,我个人暂时不推荐目前试用。理由是:

(1).  根据介绍,所谓的新药“PTC124”不是治疗所有的进行性肌营养不良。根据相关药物的介绍,这个药物只能对“无义突变”引起的疾病才有效。

(2).我国还没有临床观察研究结果,用药后可能出现的不良反应,都是未知数。不妨再等一等,看一看。

(3). 应该注意,试用的前提是患者发生“无义突变”。这个药物对其他基因改变无效。

(4). 网上贩卖的药品的质量如何?没有保证。

(5).  是不是通过国家药品质量监督局的许可?

   (6).  价格是否合理等等一大堆的问题。

有关“PTC124”可能的药理机制,请参考“小儿神经肌肉病论坛”中的PTC124能治疗千病? 章节。

 

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发表于:2010-02-09 20:47

患者评价
  • 呢*** 2014-10-29 20:40:51

    韩博士您好,我孩子是DMD点突变,是正常的TCA突变为TAA,是无义突变。不知道PTC124这个药现在能吃吗?在哪可以买的到?谢谢!

  • 2010-03-23 11:38:21

    我没有权利以单位的名义买这些药物。

  • 2010-02-24 23:02:17

    最好韩博士能够以儿童医院的名义,买一盒药看看,有没有国家批号,及说明都要好好看看。以便给患者最好的建议。

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