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治疗进行性肌营养不良的最新研究进展

发表者:韩春锡 人已读

治疗进行性肌营养不良的最新研究进展(2011年2月)

  进行性肌营养不良(杜氏型),DMD是x性连锁隐性遗传性疾病。目前没有公认的特效药物。目前各国的大型研究所和制药公司正在开发新药。例如英国的葛兰素史克(GlaxoSmithKline)公司等开发调节缺损基因的制剂,目前已经进入临床试验阶段。不过,可能适应该药物的病人只占DMD患者的1%左右。该药物的临床试验将在18个国家的180名适合该药的DMD患儿身上进行,实施48周治疗后评估疗效和副作用。请各位患者和患者家属多关注以下临床试验结果。基因研究方面属于比较前沿的日本国也参与该项临床研究。希望各位患者家属尽快明确诊断,包括分子诊断,以便确认自己的孩子是否属于该新药物使用对象范围。同时冷静的看待新药消息,尤其是对新药的药理作用和副作用(新药价格昂贵,没有长期使用后的不良反应数据),避免人财两空的结果。欢迎经常关注本网站深圳市儿童医院神经内科韩春锡

参考内容出处:日本読売新聞夕刊 2011年2月5日(土)版

               日本産経新聞 2011年1月30日(日)版

深圳市儿童医院儿科研究所神经肌肉病研究室

韩春锡(医学博士)

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发表于:2011-02-12 11:01

患者评价
  • z*** 2017-12-06 07:34:02

    我是患者家属,希望能尽快研制成功,QQ号18******69

  • 游*** 2017-10-29 21:11:05

    我孩子也是这种病希望有治疗手段

  • 游*** 2017-08-12 09:51:35

    我儿子得了这个病,已经做了基因检测确诊,外显因子缺失,希望尽快研制出有效药物,解决一家人的痛苦,我的QQ号,137792630

  • 游*** 2017-06-11 06:37:20

    我希望早点上市,我是患者家属,我QQ2214215374

  • 游*** 2017-02-23 14:55:34

    希望新药早上市

  • 游*** 2016-12-09 16:37:20

    希望早日成功,给患者家属点希望

  • 游*** 2015-09-10 21:29:33

    肌营养不良的治疗有新的进展了吗

  • 游*** 2014-12-06 15:14:16

    这个药目前效果好吗?

  • s*** 2013-01-21 10:39:58

    新药研究的怎么样了?希望早日成功。期待着。

  • h*** 2013-01-09 10:12:45

    韩博士给我的印象是像老师那样燃烧自己,照亮我们这些进行性肌营养不良的患儿。作为一个医生不惜牺牲自己的宝贵时间自费参加研讨会,做科研。你就像天使般给我们希望。。衷心的谢谢你

  • 游*** 2012-11-26 10:57:48

    让我们家重新看到了看希望,本周三想找您给儿子看肌营养不良这个病。

  • j*** 2012-04-28 16:38:36

    我们真心希望世界医学界早日研究出治疗DMD的药,期待着。。。。。。

  • 游*** 2011-02-19 21:01:34

    韩教授的消息给了我们莫大的鼓舞,让我们这些肌营养不良患儿的父母看到了希望,谢谢韩教授!

  • c*** 2011-02-19 14:26:55

    回答:基因诊断。

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