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欧洲药品管理局对“马赛替尼”发表消极意见 (原创)

发表者:樊东升 人已读

AB Science最近宣布,欧洲药品管理局人类用药品委员会(CHMP)对用于治疗ALS的马赛替尼有条件上市许可发表了消极意见。

马赛替尼(masitinib)是由AB Science开发用于治疗ALS的酪氨酸激酶抑制剂。口服治疗靶向免疫系统的细胞(肥大细胞和巨噬细胞),它通过阻断被认为在炎症和慢性炎症状态中起作用的蛋白质(酪氨酸激酶)的活化起作用。北京大学第三医院神经内科樊东升

CHMP负面意见的理由基于以下三个因素:

1. 数据的可靠性不足以支持注册(基于对该研究的两个主要临床调查中心进行的检查)。

2. 没有证实“正常”进展患者(研究中85%患者)与“快速”进展患者(15%患者)服用马赛替尼之间明显区别的临床意义。

3. 对于过早终止研究患者的ALSFRS-R评分的主要分析存在偏倚(ALSFRS-R是对患者行走,言语,手部控制和呼吸等能力的评估)。

AB Science下一步将通过复审程序提供更多数据以解决这些问题。而CHMP则将在2018年7月发表第二个意见。

欧洲药品管理局于2016年10月接受了马赛替尼的有条件上市许可申请,用于治疗ALS。当时授权允许使用是为了早期病人能获得更快治疗需要,因为治疗迫切性,而减低通常所需的综合数据较少的风险要求。

当时该申请的接受是基于2/3期临床试验(NCT02588677)的结果,其中马赛替尼满足其改善ALS患者功能的主要目标以及来自其他临床前研究的数据。

该研究纳入了394名ALS患者,随机接受4.5mg / kg /天的马赛替尼和力如肽,3mg / kg /天的马赛替尼和力如肽,或安慰剂和力如肽治疗达48周。结果显示,与力如肽联合使用4.5 mg / kg的日剂量显著改善了患者的生活质量和生存率。该研究发表在  Journal of Neuroinflammation期刊上。

美国食品和药物管理局在2015年授予了马赛替尼孤儿药的地位,2016年欧洲药品管理局紧随其后也给予孤儿药指定。

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发表于:2018-05-26 21:57

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