1.生长激素有哪些剂型？各自特点？

目前生长激素有短效和长效两种，短效分为粉针剂、水针剂。

生长激素原态为液态结构，短效粉剂通过冷冻干燥技术，改变其生长激素原有的空间结构，增加了聚合体，长期使用容易产生抗体，而且多次的抽取会产生如玻璃碎屑等，给人体带来不必要的污染。粉剂价格便宜，注射要求高。复旦大学附属儿科医院内分泌遗传代谢科陆忠

短效水剂保留了生长激素的天然结构，空间结构一致，临床应用更安全。生物制品都是大分子，它跟实验室研究不一样，大分子药品最后用在患者身上，要充分考虑保存问题。为了确保产品品质，大分子药品都要被冷冻干燥，就是把这个产品冻起来。简单说就是买的鲜鱼，可以冻起来回头再吃。但鲜鱼和一个冻了的鱼品质、口感肯定是不一样的；大分子经过冷冻干燥是增加了有效期，但是它的品质同样就要受到一些影响。所以，水剂更好的保持了生长激素的原态，更符合人体内天然生长激素空间结构。水剂价格适中，使用相对方便，普遍受到患儿和家长的欢迎。

全球第一支长效重组人生长激素注射液于2014年在中国上市。与短效相比最大的区别在于注射的便利，一周只需注射一次，患者从每年需要365次注射减少到只有52次，结束了全球60年来需要每天注射一次生长激素的治疗历史，提高了患者用药的依从性，同时注射次数的减少也提高了用药安全性、便利性，大大提升了用药患者的生活品质。但长效生长激素价格昂贵，一般是水剂的3倍左右。

2.生长激素有副作用吗？

生长激素临床应用至今已有30余年，现有数据表明生长激素安全性较好，不良反应总体发生率低。如果严格按照说明和适应症来用药，生长激素是一个非常安全的药物。

目前发生的生长激素治疗的不良反应主要是短期一过性的，主要有：

①可引起一过性高血糖现象，通常随着用药时间延长或停药后恢复正常。

②临床实验中有1%的身材矮小儿童有副作用，常见注射部位局部一过性反应（疼痛、发麻、红肿等）发生率随用药时间延长而降低，罕见影响日常活动。具体请咨询医生建议复查。有些孩子注射激素后，会出现局部疼痛，主要和心理因素有关，是可耐受的。

③如果剧烈运动或运动量突然加大后出现关节疼痛或肌痛，应减少运动量，适量运动即可。随着用药时间延长而降低，具体请咨询医生建议复查。

④可能出现晨起眼睑等部位肿胀，是体液潴留的症状，水钠潴留是使用生长激素后的常见不良反应，出现水肿的部位一般是眼睑、面部、手背、脚背、下肢的水肿等。能耐受的继续使用，一般3-7天症状消失。

⑥颅压升高。患儿注射后颅压升高，出现头痛症状。大多数情况下，颅压会随用药时间延长而相应降低，症状会完全消失。

3.使用生长激素会不会影响孩子自身的智力和性发育？会不会增加肿瘤发生率？

不会影响自身身体发育、智力和性发育：

生长激素是人体内天然存在的，非异性蛋白，且临床使用的剂量为最小有效量，是安全、有效的，不会对孩子自身生长发育有负面影响。

生长激素的生理作用是：促进生长、调节骨代谢、调节物质代谢、增加机体免疫力、促进心肌蛋白合成等作用。

如果生长激素治疗前不伴有甲状腺功能低下等影响智力的因素，生长激素治疗不影响智力发育。生长激素也不参与性发育的调节，性发育由性激素参与调节。

不会增加肿瘤发生率：

国外做过大量的医学研究，医学文献资料提示生长激素治疗后肿瘤发生率十万分之二到三，和正常人群的发病率基本相当，无明显差异，说明生长激素治疗不会导致肿瘤。

国内外大量权威临床资料报道，尚无证据证明生长激素会引起白血病、肿瘤等发生，经过大量的临床研究证实：生长激素具有良好安全性，是国家药监局批准的治疗儿童矮小的唯一有效药品。如果孩子自身没有肿瘤，生长激素不会诱发肿瘤。

4.使用生长激素会不会影响孩子自身分泌生长激素，产生药物依赖？

不会影响自身分泌，因为患者正是因为本身不能分泌生长激素或分泌不足，或不能发挥作用，所以才要外源性给予，而且都是在医生指导下用药的较小的有效剂量，极个别会稍有抑制的，不过停止治疗后数月可恢复至治疗前分泌水平。

矮小的孩子是因为生长激素分泌障碍（包括生长激素分泌数量和活性等因素）、生长激素不敏感等原因，使用生长激素治疗的目的是外源性补充生长激素，治疗只会促进孩子身高的增长，如果停药，孩子将按照原来的生长速度生长，对自身的分泌没有任何影响。

5.使用生长激素会不会加快骨龄和骨骺闭合？

不会。因为生长激素是体内促进骨骼线性生长的激素，没有促进骨骺成熟的作用，如果出现使用生长激素后促进骨骺成熟现象，实际上患儿的生长速率已为用药前的数倍，已经实现有效追赶身高。

6.孩子几岁开始使用生长激素治疗效果最好？

身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”，孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感；另一方面，矮小儿童的治疗费用跟体重成正比，孩子的体重越重用药剂量就越大，治疗费用就越高，3-12岁是治疗窗口期。一个体重15公斤的矮小儿童治疗一年花费2万元左右，一个40公斤的孩子一年则要花费约6万元，而且效果不如前者好。国内矮小儿童接受治疗一般比较晚，既往多数的年龄段在10-13岁，而国外矮小患儿的治疗一般在4-6岁开始。目前随着家长对孩子身高的重视及相关认识水平的提高，在上海，临床上矮小儿童开始治疗的年龄也提前到了学龄前（4-6岁）。