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学术前沿

利塞膦酸盐用于成骨不全儿童:一项随机化、双盲、安慰剂对照

发表者:潘源城 254人已读

The original titleRisedronate in children with osteogenesis imperfecta: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial厦门大学附属福州第二医院小儿骨科潘源城

出版日期

2013-08-01

作者

Bishop N, Adami S, Ahmed SF, Anton J, Arundel P, Burren CP, Devogelaer JP, Hangartner T, Hosszu E, Lane JM, Lorenc R, Makitie O, Munns CF, Paredes A, Pavlov H, Plotkin H, Raggio CL, Reyes ML, Schoenau E, Semler O, Sillence DO, Steiner RD

研究类型

治疗

循证等级

循证等级I - 随机试验

摘要

147名成骨不全儿童被随机分配接受利塞膦酸盐(一种口服二膦酸盐)或安慰剂治疗,以评价利塞膦酸盐在这一人群中的安全性和疗效。该研究证实,在儿童中,利塞膦酸盐在平均腰椎BMD改善方面更优,具体使用双能X-线吸收仪扫描进行评估,且降低了临床骨折风险。该研究结论认为,利塞膦酸盐对于成骨不全儿童来说是一种安全、有效的治疗方法,并推荐它作为一种适当的治疗选择。

资助

无企业资助

赞助商

骨健康联盟(Warner ChilcottSanofi

利益冲突

咨询顾问

研究目的

成骨不全儿童存在复发性骨折、骨性畸形和骨痛。成人患者接受二膦酸盐治疗,以增加面积骨矿物质密度(BMD),降低骨质疏松骨折发病率,而且理由提出,这些作用对患病儿童也有相似的影响,尽管该主题相关研究结果尚不清楚且不一致。成骨不全的口服治疗提供了方便、费用低等优势,并减少了个体应激,而其它静脉内治疗则比较麻烦,并且可能对儿童造成创伤,但是研究结果依然不确定。因此需要开展这项研究,以评估利塞膦酸盐(一种口服第三代二膦酸盐)在成骨不全儿童中的安全性和疗效。

主要研究问题

在成骨不全患童中使用利塞膦酸盐是否安全有效?

人数

147名成骨不全儿童,年龄介于4-15岁之间。

干预

利塞膦酸盐组:患者根据其基线时体重接受一剂利塞膦酸盐片剂。体重10-30 kg患者接受了2.5 mg,体重更重者则接受5 mg剂量。1年结束时,称患者体重,每天为患者使用开放标签利塞膦酸盐(剂量依据1年时体重)。每次就诊时数药片数,评估依从性。1年随机化治疗后,患者接受了2年的开放标签利塞膦酸盐治疗(n= 97;第1年时10人失访;第23年时又有5人失访;平均年龄= 8.9岁)。

对照

安慰剂组:患者服用一种外观相同的安慰剂片剂,用药方式与利塞膦酸盐相同。1年随机化治疗后,患者接受了2年开放标签利塞膦酸盐治疗(n= 50;第1年时1人失访;第23年时又有6人失访;平均年龄= 8.6岁)。

结果

主要结果:于第6122436个月使用双能X-线吸收仪扫描测定了腰椎和全身BMD。在筛查时和以后每年进行了侧位胸腰椎X线检查,以评估脊椎骨折。由两名读片者之一根据Genant评分法评估了所有X线检查结果(0= 正常,1= 轻度,2= 中等,3= 严重)。次要结果:作为严重事件报告的临床骨折

方法

RCT:多中心:双盲,第2年和3年为开放标签阶段

时间

在筛查时、基线、第36121518243036个月对患者进行了评估。该研究分为2个阶段:1年对照试验和后续2年开放标签阶段。

重要发现

-2组患者人口统计学和疾病特征相似(p> 0.05),基线时两个治疗组的腰椎面积BMD Z评分相似,利塞膦酸盐组平均全身面积BMD Z评分为-1.42,安慰剂组为-1.82。两组依从性相似。 -试验期间,两组第612个月腰椎和全身面积BMD Z评分相对基线均有所改善,但是利塞膦酸盐组平均腰椎面积BMD增加百分比(16.3%)大于安慰剂组(7.6%)(p< 0.0001)。1年后开放标签阶段,两组均表现出改善趋势。 -干预治疗组94名可分析患者中有29人(30.85%)报告非脊椎临床骨折,相比之下安慰剂组49人中有24人(48.98%)(p= 0.0446)。干预治疗组94人中有18人(20.2%)报告长骨骨折,想比之下安慰剂组49人中有17人(34.69%)。 -开放标签阶段,利塞膦酸盐组87名患者中有46人(52.87%)报告脊椎或非脊椎临床骨折,相比之下安慰剂组49人中有32人(65%)。 -分析试验期间首次临床骨折时间显示,利塞膦酸盐使骨折风险下降了47%p= 0.0337),12个月后复发性临床骨折的风险下降了42%p=0.0416)。 -在第3612个月时观察到利塞膦酸盐组尿NTx/肌酐下降,平均下降百分比具有显著意义,在第36个月观察到血清骨特异性碱性磷酸酶浓度显著下降。在第612个月,两种标志物的差异具有显著性。 -除骨折外,两组不良事件特征相似。

最应该记住的

口服利塞膦酸盐治疗可降低成骨不全患儿中骨折风险。该药普遍耐受良好,而且还能降低首次和复发临床骨折风险。

研究对病人的影响

这项研究推荐将利塞膦酸盐作为成骨不全儿童的治疗选择,但是尚需建议患者在治疗前期限制可能导致受伤的活动。尚需开展进一步研究,采用更大的人群样本、在更长时间内验证这些发现,以评价迟发并发症(即二膦酸盐相关骨折)。

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发表于:2016-02-03 15:18

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