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学术前沿

AveXis宣布AAV9-CB-SMN静脉注射全身基因治 (原创)

发表者:戴毅 人已读


今天,AveXis公司发布消息,针对1型脊肌萎缩症(SMA1)的AAV9-CB-SMN静脉注射全身治疗已完成3例。首例患者入组完成治疗是在今年5月13日,迄今已近5个月,未发现任何与治疗相关的不良反应。尽管治疗效果还有待进一步评估,但正如AveXis公司所说,这意味着一个全新时代的开始。北京协和医院神经科戴毅


尤其值得关注的是,这一临床试验的受试对象是仅仅出生数月的婴儿。以往这是临床试验的绝对禁区,但由于SMA1疾病的特殊性(本病为严重的致命性疾病,患儿在2岁内死亡,且目前无任何有效治疗方法)。面对这样的事实,FDA表现出极大的灵活性和具体情况具体分析的精神,同意临床试验开展。(从今年开始,FDA对于基因治疗,特别是AAV为载体的基因治疗,态度非常积极。美国已经意识到要迅速占领这一未来治疗的方向)


这一临床试验必将意义深远,因为如果在最为脆弱和容易造成长期影响的婴儿,给予AAV治疗都未见特殊不良反应,将充分证明AAV基因治疗的安全性,无疑能够奠定AAV基因治疗安全性的基石。今后大量以AAV为载体的基因治疗将迅速进入临床试验和临床应用阶段。


如果不出意外,基因治疗在不远的将来就将进入爆炸式增长阶段,为众多患者带来新的治疗选择。


http://www.pr.com/press-release/585596

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952


版权声明:本文章为个人原创作品,未经本人书面授权,谢绝转载或他用(包括但不限于商业用途)。


本文是戴毅医生版权所有,未经授权请勿转载。

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发表于:2014-10-08 23:47

患者评价
  • 游*** 2018-01-30 23:25:07

    我女儿7岁了,非常聪明,就是四肢无力,不会走路,身体有些弯曲,很瘦,希望教授早点给注射AAV9,我在这里跪求了,手机号,189****,张**,山东聊城**

  • 游*** 2018-01-30 23:22:06

    我女儿7岁了,这个技术什么时候可以实施呢!AAV9注射

  • h*** 2016-01-08 15:34:25

    戴医生您好。现在这个试验已经成熟了么?SMA1现在有治疗手段了么?我孩子是杂合缺失加点突变。能够治疗么?

  • 游*** 2015-04-09 17:21:36

    每次看到戴医生的文章都是很振奋人心的,真心希望研究人员加油努力,尽快取得结果,只要能够治疗,我们都会尽力争取的,我们将做好一切准备,很期待!

  • l*** 2015-01-29 23:04:13

    我相信,这个病会有好的办法治疗,希望你们早点研究出来基因治疗,我好期待那一天到来那,希望自己好起来

  • l*** 2015-01-29 23:03:25

    希望未来可以治疗这病,

  • h*** 2015-01-18 09:38:54

    我们一直在期待……谢谢

  • 1*** 2015-01-04 00:37:11

    希望早点研究出来!早点用到临床!给孩子们多点希望。

  • 游*** 2014-12-25 21:57:17

    研发人员加油!戴大夫加油!

  • 游*** 2014-11-25 15:05:16

    看着好心酸了,戴医生我们期待您的回国,大伙需要您。

  • C*** 2014-11-05 22:01:12

    戴医生啥时侯回国

  • 游*** 2014-10-29 20:24:09

    戴毅教授您好,总是希望来这能看到另人鼓舞振奋的消息,期盼---期盼----再期盼!!!孩子的进行性肌营养不良已经三年了,不能再无止尽的等下去啊!孩子的病需要治疗啊,总是说没有好办法、不入将来会有好消息.....可是真的,这要等到哪个时候啊,家长心急如焚啊戴教授!!!!一个孩子是八个人的希望,是祖国的希望!!请尽快研发出新技术投入临床吧,孩子来到世界上不容易,才九岁的孩子他随承受着比我们大人还要多无数倍的压力与痛苦,救救孩子,救救我们!!我们需要孩子健康活下去!!!!谢谢你了戴教授,您有机会接触世界各地的专家学者,请把我们无数病患家长的呐喊之心带到全世界,让地球人都为此努力吧!!!!

  • 游*** 2014-10-10 07:55:01

    不远有多远 愿争朝夕 我怕来不及

  • 钟*** 2014-10-09 23:25:18

    太好了

  • 游*** 2014-10-09 19:52:35

    期盼,基因治疗能深入更广泛的领域!加油啊!!!!!

  • 游*** 2014-10-09 14:48:53

    鼓掌,欢呼,更期待快点 快一点,再快一点。因为已经等待了千年,万年。

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