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学术前沿

新兴基因治疗定价的特殊性和新挑战 (原创)

发表者:戴毅 人已读

基因治疗正在大步向我们走来,一批基因治疗临床试验正在开展,而治疗脂蛋白酯酶缺陷症的基因治疗制剂Glybera已在欧洲获准上市,但售价高达111万欧元,创造了药品定价的最高纪录。即使在以政府医保和保险公司为支付基础的欧美,这样的价格也被认为是“天价”,难以接受。北京协和医院神经科戴毅

但基因治疗确实有其特殊性,就Glybera而言,通过111万欧元的治疗,基本可以达到治愈的作用,也就是说,是一锤子买卖,与现行大多数药物,需要长期维持不同。

举个例子,1型糖尿病,现行胰岛素替代治疗需要终生使用,虽然每年只需一两万元,但用药时间长达数十年。而通过基因治疗,患者可能通过一次治疗,获得自身分泌胰岛素的能力,还免去了每日胰岛素注射的痛苦和感染风险,那么价格是不是应该高于终生胰岛素替代治疗的总价呢?另一方面,糖尿病是常见疾病,全球患者上亿,巨大的受众人群自然能够摊薄成本。而罕见病的患者人数要少很多,基因治疗作为新兴治疗,前期研发成本很高。I期、II期、III期临床试验的先期投入又一点不能少,所以单个病人的治疗费用必然随着水涨船高。

但现实中,这么高的价格还是令人生畏的。在基因治疗已经半只脚踏入临床领域的现时,如何合理的定价是讨论热点。国际权威期刊Nature Biotechnology时隔半年,连发两篇评论文章(Brennan TA, Wilson JM. The special case of gene therapy pricing. Nat Biotechnol. 2014 Sep;32(9):874-6. doi: 10.1038/nbt.3003.  Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy. Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33(3):217-8. doi: 10.1038/nbt0315-217.),讨论基因治疗的定价机制。目前有三种模式,第一,直接一次性收费,但费用过高。第二,将治疗费用分期付款,类似消费贷款模式。第三,也是目前被认为较为合理的模式,称为"pay for performance"。基于基因治疗一劳永逸的特点,治疗发挥了多久的作用,就每年为这个治疗效果买单。这样一方面分摊了治疗费用,也能在实实在在的治疗效果面前,让患者及家属愿意付费。在西方世界,信用是人的立身之本,接受治疗的患者及其保险公司,能够做到每年为最初的治疗付费。但在发展中国家,如果患者接受治疗后不再付费,则是缺少约束的。因此,是否适合中国国情,还要打一个问号。

经验告诉我们,新事物的出现必然会带来一系列变革,我们也必须随之转变。科技革命正在改变我们生活的方方面面,也在改变我们看病治病的方式。你准备好了吗?

本文是戴毅医生版权所有,未经授权请勿转载。

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发表于:2015-03-20 21:39

患者评价
  • h*** 2015-11-06 23:53:52

    希望中国的医学,能够让中国的孩子早日摆脱病魔,让我的孩子得到福利,重新站起来。期待中,

  • h*** 2015-09-22 18:35:31

    要是能来多点像冰桶挑战那样可以吸引人们捐款给研究机构的就好了。

  • h*** 2015-05-24 10:30:32

    希望看病也能像买房一样能分期付款

  • h*** 2015-05-17 07:16:08

    愿基因治疗早曰为DMD患者带来福音

  • 游*** 2015-04-09 16:41:38

    不管费用多高,只要治疗的希望,我们都将做好准备,等待科技真正能够改变我们的生活!特别期待!

  • h*** 2015-04-05 22:27:13

    戴医生你好,想问问面肩肱肌营养不良症能治疗吗?

  • 游*** 2015-04-02 10:23:10

    DMD还有多久就有了治疗的希望了。

  • 游*** 2015-03-30 08:40:03

    dmd是否能治愈

  • 游*** 2015-03-27 11:40:32

    不知道dmd能不能治好

  • 游*** 2015-03-25 18:42:05

    对所有DMD有效吗?

  • h*** 2015-03-25 07:43:20

    我是准备基因治疗的家长 热切期待中

  • 游*** 2015-03-22 17:14:03

    期待基因技术能够改变患者的生活!

  • h*** 2015-03-22 16:33:20

    sma患儿有望康复吗?

  • 游*** 2015-03-21 17:23:58

    鼓掌 鼓掌 鼓掌 虽然我没有钱治疗 但是可以让一部分人先好起来 鼓掌

  • h*** 2015-03-21 14:24:15

    期待基因技术能够改变患者的生活!

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