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无义突变治疗药物Translarna已在欧盟正式上市 (原创)

发表者:戴毅 人已读

2014年8月,Translarna(PTC124)获得欧盟的有条件上市批准。从去年年底开始,在德国,Translarna已经正式商业应用于无义突变所致的DMD患者(5岁以上可行走的患者)。截止2015年4月30日,已有82名符合条件的无义突变所致DMD患者接受了Translarna治疗,其中大部分患者的用药获得了PTC公司的资助(早期入组项目),自付费用大为降低。少部分患者为自费购买,但未公布具体价格,只获知2015年第一季度,PTC公司销售Translarna的总收入为507万美元,有人估计Translarna每个病人每年的治疗费用约在20万至40万美元。北京协和医院神经科戴毅


就在20多天前(2015年5月21日),德国联邦联合委员会(Germany's Federal Joint Committee, G-BA)授予Translarna“有效药物”评级,从而为其进入德国医保目录扫清了障碍。PTC公司随即将开始与医疗保险公司的价格谈判。一旦进入报销目录,Translarna的销量和销售额都将大幅增加。


摆在PTC公司面前还有一件大事。TranslarnaIII期国际多中心临床试验的结果预计将于今年年底公布,药物治疗效果的好坏直接影响Translarna接下来的命运。如果结果显示有效,则将以此为敲门砖,申请更多国家和地区(主要是美国和其他参加临床试验的国家)的药品上市。如果结果不佳,则连欧盟的有条件上市资格也保不住。


作为中国的DMD患者,当前这一阶段还只能耐心等待。如果III期临床试验效果良好,对于有足够经济实力的无义突变患者,我们可以想办法通过一些曲线途径获得这一上市药物的治疗。另一方面,我们也会积极申请Translarna在中国完成相关临床试验,从而进入中国。


正如我们一直强调的,希望正一步一步向我们走来。大家都准备好了吗?


本文是戴毅医生版权所有,未经授权请勿转载。

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发表于:2015-06-13 22:16

患者评价
  • h*** 2016-01-11 23:34:47

    45号缺失能用吗

  • q*** 2015-11-17 18:23:53

    戴医生,这种药可以治疗远端型肌营养不良吗?

  • 暮*** 2015-09-22 10:25:33

    对FSHD有效吗?

  • h*** 2015-08-20 19:08:25

    我也想知道这ptc124治疗疗程要多久?

  • h*** 2015-08-18 22:24:39

    戴医生我了解一下关于ptc124的治疗疗程要多久,如果是每年都要花费昂贵的医药费用,只能这药希望能进医保,不然真的连一年也吃不起。

  • h*** 2015-08-13 16:37:47

    戴医生我是孩子的妈妈,我非常的感谢你在网上发表的文章给了我活下去的希望,真的非常感谢

  • a*** 2015-08-08 12:36:12

    pTC124对任何肌营养不良都有用吗?戴老师

  • h*** 2015-07-08 21:24:31

    13652670572余小姐,孩子DMD,希望你能看到我的留言,感谢!

  • h*** 2015-07-01 10:12:06

    戴医生我国有可能用上pTc124吗?

  • 5*** 2015-06-26 16:31:23

    戴医生,如果有临床试验,可否帮我申请,我是FKRP

  • 游*** 2015-06-21 15:52:33

    10-21缺失能治吗?

  • 游*** 2015-06-21 15:51:51

    10-21缺失能治吗?

  • 游*** 2015-06-21 15:50:56

    如果能治愈,我孩子是10-21缺失,可以治吗?

  • j*** 2015-06-17 14:50:23

    请问老师我是肢带2B型请问能治疗吗

  • h*** 2015-06-15 16:47:33

    你好,我弟弟今年该6岁了,DMD外显子51-54缺失,请问能治吗?

  • 游*** 2015-06-15 12:31:39

    谢谢戴医生一直以来给广大患者及家属的信息和鼓励,您就是我们患者的希望之光。每天打开电脑总是要看看您的博客文章,看看有没有什么好消息。我在期盼,我们都在期盼。真诚的说一声:戴医生,您太好了!

  • 游*** 2015-06-15 11:04:05

    还是不能确定能不能治好吧。。。

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