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脑瘫科普

干细胞移植真是治疗脑瘫的好方法吗

发表者:孙成彦 人已读

     干细胞移植是新近冒出的一种治疗脑瘫的方法,其被宣传具有神乎其神的疗效。但是,干细胞移植治疗脑瘫是否真的有效却值得考量。    “干细胞移植”是近期“出镜率”极高的一个词,很多网站、媒体上都在介绍干细胞移植对于治疗小儿脑瘫的种种优势,那么,这种“神奇”的干细胞移植技术真是治疗脑瘫的好方法吗?让我们来深入了解一下。上海壹博医生集团孙成彦功能神经外科团队孙成彦

      脑瘫是指从受孕开始至出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段,由于非进行性脑损伤所致的以姿势和运动功能障碍为主的综合症,是小儿时期常见的中枢神经障碍综合症,病变在脑,但累及四肢,表现多样,可伴有智力低下,惊厥,听觉和视觉障碍,行为异常等,是儿童致残的主要疾病之一。      据研究发现,人类的大脑中至少有1011个神经元,神经元发挥功能还要通过突触形成错综复杂的神经网络系统到达效应器。有观点认为,既然神经细胞损伤造成运动障碍,如果能补充或使神经元再生将有可能使脑瘫治愈,因此目前有一些机构投入了神经干细胞移植治疗脑瘫的研究,并不断宣称其种种优势,让不少脑瘫患者及其家人似乎看到了一丝光明。这些机构宣传的干细胞移植治疗脑瘫是在血液中提取相应干细胞体外分离、纯化后经静点或介入等方式输入到患者体内,促进受损脑组织细胞的再生、修复,进而达到功能重建的目的。但实际上,神经干细胞移植在治疗脑瘫的临床应用上还存在不少缺陷或尚未解决的难题,主要有以下几个方面:
      1、神经干细胞能否分化为一定纯度的神经细胞?神经干细胞移植进大脑后能否在正确的位置“长”出神经细胞来?这些重新“长”出来的神经细胞能否长期存活?而如何获得神经干细胞更是一个难题。到日前为止,仍未有成熟的技术可以从脐血中分离、提纯和扩增到神经干细胞。也就是说,没有人知道哪种分离方式最好,纯化到什么程度才可以用于移植,扩增后的干细胞要达到哪些指标才是“合格”的。
      2、人类的大脑精密无比,至今人们对此的了解仍不算多,神经系统是传递信号的“道路”,一个挨着一个的神经细胞巧妙而精确地传递电信号,才让我们在看到台阶时知道要抬腿。但是,就算我们能把神经干细胞安全地移植进大脑,那这些干细胞能不能准确地到达需要修补的地方?到达以后能不能像其他神经细胞一样传递信息?目前这些都没有确定的答案。
      3、虽然胚胎干细胞、神经干细胞在体外培养中都可以分化为神经细胞,但是分化成为有功能神经元的比例并不高,只有约为20~30%,而且每次人工诱导分化都存在一定程度的差异,无法做到产出细胞完全均一。且目前生产的神经干细胞约为1010/L,每次使用只能用5ml,在体内不能控制的环境下转化成神经元的数量尚未清楚,何况还要通过迁移成为特定部位的有运动功能的神经元呢?
      4、特定神经元突触才会向特定“靶”组织的特定细胞生长并连接,即使在最佳实验室条件下,每天的生长速度也不会超过1毫米,也就是说,可能需要很长的时间才有可能形成神经元和“靶细胞”的连接,更主要的是现在根本还没有解决神经元定向联系的难题。
      5、目前已经进行的移植实验,甚至临床实验,所观察到的疗效没有提供令人信服的物质基础。与此同时,已经进行的很多临床实验都没有进行严格的对照研究,也没有发现长期疗效,所以目前无法为细胞移植治疗的可靠性提供直接证据。
      6、干细胞存在致瘤性是国际共识和研究焦点。北京大学干细胞中心则证实,成熟度相对高的神经干细胞移植后同样具有较高的致瘤性。而宣武医院研究表明,胚胎干细胞分化出的细胞移植后,在发挥疗效的同时,具有较强的致瘤性。从理论上讲,只要具有分裂增生能力的细胞被植入动物体,就具有形成肿瘤的可能。少量细胞移植不长瘤但可能有疗效吗?到一定数量的移植,就必然产生肿瘤,移植多少为合适无统一认识。还有究竟是什么细胞直接产生了肿瘤?这些细胞的特性是什么?如何保证干细胞分化潜能的前提下抑制其过度增殖?这一系列问题和其他问题需要等待科学家们深入研究去解决。因此,只有通过细致的临床前大动物(猴)试验,才能进入干细胞技术广泛应用于临床的新时代。
       7、神经干细胞移植技术在目前还处于研究阶段,技术尚不成熟,关键部分存在不确定性。神经干细胞的发现距今也不过短短十多年,且不论普通民众,就算是专业学者对此了解的也不多,更别说“移植”这种高深的字眼,因此不难想像此项技术在治疗脑瘫的临床运用上尚处于前期摸索阶段,即便存在个别成功案例,但其是否能保证全面可靠的疗效仍然值得商榷。复旦大学华山医院神经科和神经外科实力在国内属于顶尖水平,其对于“神经干细胞移植”应用于临床仍持万分谨慎的态度,其中一名神经康复专业的专家说,他至今尚未发现国际上有任何循证医学的证据表明神经干细胞移植是有效的。而目前这种利用脑瘫患者及其家人急于求医的心态,大肆宣扬和过分夸大神经干细胞移植治疗效果的行为是极为不负责的,更是没有任何科学依据的。另外,相对于技术已趋成熟、效果立竿见影的FSPR术来说,干细胞移植手术动辄数万元的费用也并非所有的脑瘫患者家庭所能承受的,就算若干年之后其技术真得发展成熟了也不一定能给广大的脑瘫患者带来更多的好处。

       现在很多国内外的神经专业科学家都在致力于解决上述这些问题,尽管专家对神经干细胞移植将来应用于临床充满乐观的信心,但他们不得不面对的是,距离成熟的临床应用,还很遥远,甚至在实验室也没有取得理想的结果。所以,神经干细胞移植对脑瘫的治疗目前还只能说是一个希望。对神经干细胞移植治疗脑瘫的疗效,目前还没有一个很权威的机构或组织做出一个公正客观的评价。所以,一些机构所宣传的干细胞移植对于治疗脑瘫有着神乎其神的功效是毫无科学依据的。从目前医学发展的水平来说,FSPR术仍属治疗脑瘫效果比较好的方法之一,尤其是针对痉挛型脑瘫而言,可以起到根除痉挛和解除过高肌张力的作用,术后再配合短期正规的康复训练,就能起到比较明显的疗效。

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发表于:2010-12-10 11:43

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