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医学科普

胸腺切除与药物治疗肌无力—孰优孰劣? (转载)

发表者:王改青 人已读

《NEJM》胸腺切除术与单纯药物治疗重症肌无力的效果评比

原创 2016-09-19 爱唯医学网内分泌

来源:Frontline Medical News

《NEJM》2016年8月11日发表的一项研究提示,胸腺切除术可改善轻至重度单纯重症肌无力患者的3年临床预后,且优于药物治疗。

美国纽约州立大学神经科Gil I. Wolfe博士指出,对于重症肌无力患者,与标准强的松疗法相比,胸腺切除术联合强的松治疗可显著降低症状的数量和严重程度,减少类固醇激素治疗剂量,降低疾病急性加重次数和住院周期,并有助于减少免疫抑制剂类药物需求。

到目前为止,胸腺切除术仅被证实对部分重症肌无力患者有益,且不同患者的临床改善率和缓解率相差悬殊。同时,由于免疫治疗成功率提高,人们开始质疑是否还需要有创性治疗。此外,胸腺切除术治疗很少引起不良事件,但这种手术的费用高达8万美元,且有可能导致多种手术并发症,因此需要充分权衡利弊。相比之下,使用糖皮质激素和其他免疫抑制剂类药物治疗的创伤性小,但有可能导致多种不良事件,其中部分甚至可能危及生命,并严重影响生活质量。

为了解决该领域随机对照研究数据稀少这一问题,Wolfe博士等在为期6年期间,对18个国家67间医疗中心126例患者的3年临床预后进行评估。研究受试者为Ⅱ型至Ⅳ型重症肌无力患者,年龄在18-65岁之间,入组时病程在5年以下(平均病程为1年)。这些患者被随机分配至接受胸腺切除术联合标准强的松疗法(66例),或单纯标准强的松疗法(60例)治疗。胸腺切除术采用正中胸骨切开法进行,目标是将结构上包含胸腺的所有纵膈组织全部切除。

研究发现,随访期间与对照组相比,胸腺切除术组重症肌无力定量量表的时间加权平均得分下降2.85分,提示临床状态显著改善。此外,胸腺切除术组的时间加权平均强的松剂量也显著减少,平均剂量仅为44 mg。相比之下,对照组的平均剂量却高达60 mg。

整个研究期间,在治疗相关并发症测量评分方面,胸腺切除术组也明显优于对照组,包括有症状患者数量、总症状数量以及症状相关痛苦水平。此外,与对照组相比,胸腺切除术组因重症肌无力需要住院治疗患者例数减少(9% vs 37%),平均累积住院天数也明显下降(8.4 vs 19.2)。

在重症肌无力日常生活量表评分方面,胸腺切除术优于对照组(2.24 vs 3.41)。胸腺切除术组需要巯唑嘌呤治疗的患者例数也少于对照组(17% vs 48%)。然而在随访第三年时,胸腺切除术组无症状患者比例显著高于强的松单药治疗组(67% vs 47%)。

这项研究由美国国立神经疾病和卒中研究所、肌营养不良协会和美国重症肌无力基金会赞助。

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发表于:2018-02-26 18:34

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