王梦阳_好大夫在线
3届年度好大夫
微信扫码

微信扫码关注医生

有问题随时问

综合推荐热度 4.5

在线问诊量 25591

左箭头 返回医生主页 门诊信息 患者投票 科普文章 患者问诊 心意礼物
王梦阳

王梦阳

副主任医师 
左箭头 返回医生主页 门诊信息 患者投票 科普文章 患者问诊 心意礼物

学术前沿

多系统萎缩治疗进展2020——Verdiperstat 拟进行3期临床试验

发表者:王梦阳 2933人已读

     最近,治疗MSA的新药Verdiperstat 拟进行3期临床试验,但这距离上市还很久远,因为试验尚未开始,试验观察期将近一年,再加上评估结果,乐观的化也得3年以后在美上市,不乐观的化可能会胎死腹中,就如同其他试验药物一样。但愿这次MSA的患者好运,能等到第一个真正意义上的治疗药物。首都医科大学三博脑科医院神经内科王梦阳


     Verdiperstat 3期MSA临床试验:美国生物制药公司Biohaven Pharmaceutical已招募了首例3期临床试验患者,以评估Verdiperstat(以前称为AZD3241)对多系统萎缩症(MSA)患者(一种罕见的神经退行性疾病)的疗效和安全性紊乱。

     Verdiperstat于2018年9月获得阿斯利康(AstraZeneca)的许可,是一种口服,渗透脑,不可逆的髓过氧化物酶抑制剂-髓过氧化物酶,它是大脑中病理性氧化应激和炎症的关键驱动因素。

      Biohaven计划在美国和欧洲的近50个地点进行Verdiperstat 3期MSA临床试验中招募近250名患者。

Verdiperstat 3期MSA临床试验将招募已使用共识性临床标准诊断的MSA患者,包括MSA的亚型,MSA-帕金森病(MSA-P)和MSA-小脑(MSA-C)

       哈佛大学医学院神经病学教授,麻省总医院共济失调部门创始主任杰里米·施马赫曼(Jeremy D. Schmahmann)在评论Verdiperstat 3期MSA临床试验时说:“我们很高兴能招募第一位患者参加这项研究。与患者和Biohaven团队合作,我们感到乐观的是,这是治疗新时代的开端,并最终治愈了这一具有挑战性的神经退行性疾病。”

研究人员将评估与安慰剂相比的MSA研究药物的功效,这将通过第48周的统一MSA评分量表(UMSARS)修改版中的基线变化来衡量。

       Biohaven Verdiperstat的副总裁兼开发负责人Irfan Qureshi在评论Verdiperstat 3期MSA临床试验时说:“ Verdiperstat是Biohaven神经炎症平台的首个候选产品,并着重强调了我们致力于开发高度未满足的神经疾病创新药物的承诺。需要。”

阿斯利康(AstraZeneca)先前进行的verdiperstat 2期MSA临床试验的结果表明,除了12周治疗的有利趋势外,该靶标也参与了该目标,这在探索性临床结果衡量标准Unified MSA Rating Scale上表明。

Verdiperstat已从美国FDA和欧洲委员会获得了用于MSA治疗的孤儿药指定。


     当然,总结一下其他治疗,还有很多,如果患者朋友英文足够好的化,或者医生朋友们,可以参考一下英文文献。

本文为转载文章,如有侵权请联系作者删除。

问医生

与医生电话交流 开始

图文问诊开始

预约就诊
×
分享到微信
打开微信“扫一扫”,即可分享该文章

发表于:2020-03-04 22:58

患者评价
1
有帮助
  • 默认头像
    h***q 2021-08-29

    怎样申请志愿者三期临床

  • 默认头像
    h***3 2021-07-25

    如何申请Verdiperstat三期临床试验志愿者

王梦阳大夫的信息

  • 感谢信: 0 感谢信 礼物: 0 礼物

王梦阳大夫电话咨询

王梦阳大夫已经开通电话咨询服务
直接与大夫本人通话,方便!快捷!

电话咨询

网上咨询王梦阳大夫

王梦阳的咨询范围: 癫痫、小脑萎缩、帕金森、精神心理疾病、运动神经元病、多系统萎缩、脑血管病、多发性硬化、周围神经病 更多>>

咨询王梦阳大夫