连云港市第二人民医院血液科庄万传

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜按照具体病情区别对待。一般均应根据MDS患者的积分、预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析，选择治疗方案。

MDS按预后积分系统分为两组：

较低危组：IPSS-低危组、中危-1组，IPSS-R-极低危组、低危组和中危组（≤3.5分），WPSS-极低危组、低危组和中危组；

较高危组：IPSS-中危-2组、高危组，IPSS-R-中危组（>3.5分）、高危组和极高危组，WPSS-高危组和极高危组。

较低危组MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量，较高危组MDS治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。

支持治疗：支持治疗最主要目标为提升患者生活质量。包括成分输血、促红细胞生成素（EPO）、粒细胞刺激因子（G-CSF或GM-CSF）和去铁治疗。去铁治疗可有效降低铁蛋白水平及脏器中的铁含量。常用的去铁药物有去铁胺和地拉罗司等。

免疫调节剂治疗：常用的免疫调节药物包括沙利度胺和来那度胺等。对于伴有del（5q）±1种其他异常（除-7/7q-外）的较低危组MDS患者，如存在输血依赖性贫血，可应用来那度胺治疗，部分患者可减轻或脱离输血依赖，并获得细胞遗传学缓解，延长生存。对于不伴有del（5q）的较低危组MDS患者，如存在输血依赖性贫血、且对细胞因子治疗效果不佳或不适合采用细胞因子治疗，也可以选择来那度胺治疗。来那度胺的常用剂量10mg/d×21 d，每28 d为1个疗程。

免疫抑制剂治疗：免疫抑制治疗（IST）包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢素A，可考虑用于具备下列条件的患者：预后分组为较低危、骨髓原始细胞比例<5%或骨髓增生低下、正常核型或单纯+8、存在输血依赖、HLA-DR15阳性或存在PNH克隆。

去甲基化药物：常用的去甲基化药物包括5-阿扎胞苷（azacitidine，AZA）和5-阿扎-2-脱氧胞苷（decitabine，地西他滨）。去甲基化药物可应用于较高危组MDS患者，与支持治疗组相比，去甲基化药物治疗组可降低患者向AML进展的风险、改善生存。较低危组MDS患者如出现严重粒细胞减少和（或）血小板减少，也可应用去甲基化药物治疗，以改善血细胞减少。

化疗：较高危组尤其是原始细胞比例增高的患者预后较差，可采取AML标准3+7诱导方案或预激方案化疗。

其他：雄激素对部分有贫血表现的MDS患者有促进红系造血作用，是MDS治疗的常用辅助治疗药物，包括达那唑、司坦唑醇和十一酸睾丸酮。全反式维甲酸及某些中药成分对MDS有治疗作用。