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患者依从性是骨髓增生异常综合征(MDS)治疗的基石
今天写这篇短文是基于骨髓增生异常综合征(MDS,为英文首字母缩写,下同)患者“朝秦暮楚”,在较短的时间内频繁更换门诊主治医生和治疗方案,导致临床疗效更为低下。那么,为什么要提高MDS患者治疗依从性?如何提高?我结合临床实践谈谈自己的认识。一、MDS是难治性血液疾病我们知道,MDS是一类高度异质性疾病,疾病谱系从“相对良性造血衰竭”跨越到“绝对恶性血液肿瘤”这样很大的范围,患者的发病机制、临床表现、实验室检查、疾病性质和危险程度、治疗目标和治疗方法存在巨大差异。1982年FAB(法美英三国国家首字母缩写)协作组提出以形态学为基础的分型,将MDS分为难治性贫血、伴环形铁粒幼红细胞增多性难治性贫血、原始细胞过多性难治性贫血、转化型原始细胞过多性难治性贫血、慢性粒单核细胞白血病5型。目前后两型已经分别划归为急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征/骨髓增值性肿瘤范畴,而前三型仍然保留在MDS范畴中。从FAB协作组对MDS的分型名称就可以看出,本病是一类非常难治性的疾病,临床疗效低下。目前除造血干细胞移植外,MDS尚不能被根治或治愈。虽然国内外有多种治疗MDS的药物如短效或长效促红细胞生成素、来那度胺、地西他滨、阿扎胞苷、罗特西普等,但这些药物的疗效甚为低下。研究显示,单独应用促红细胞生成素,或促红细胞生成素联合升白药物粒细胞集落刺激因子治疗,仅40%相对低危(骨髓原始细胞<5%,或IPSS低危组和中危1组,或IPSS-R积分≤3.5分)MDS患者获得治疗反应,即治疗前血红蛋白(Hb)<110g/L者治疗后增加≥15g/L,或与治疗前8周相比治疗后8周减少输注红细胞≥4单位。而且研究表明,对于输血需求低(每月<2单位红细胞)和血清促红细胞生成素水平低(<500mU/mL)的患者有74%的机会对促红细胞生成素产生治疗反应,而其他输血需求高和血清促红细胞生成素水平高的患者仅有7%的机会获得治疗反应,介于二者之间的患者(输血需求低和促红细胞生成素水平高,或者输血需求高和促红细胞生成素水平低)有23%的机会对对促红细胞生成素有治疗反应。一项针对相对低危、输血依赖5q缺失MDS患者的II期临床实验,应用来那度胺10mg/d,28天为一个周期,或10mg/d应用21天,28天为一个周期,入组148名患者,99名患者(67%)不再依赖输血,完全细胞遗传学反应率45%。这些患者与其他MDS研究组5q缺失的患者联合统计(168例),脱离输血的中位时间为2.2年(0.1-4.4年),大约有1/3脱离输血的患者在治疗3年后仍维持脱离输血,而其他患者最终复发,再次出现贫血和/或输血依赖,同时再次出现5q缺失。对于相对高危MDS患者,阿扎胞苷和地西他滨等去甲基化药物仅能取得20%-30%的完全缓解和部分缓解,且研究表明仅有阿扎胞苷治疗能获得延长生存期的优势(阿扎胞苷组中位生存期为24.5个月,常规治疗组为15个月),而地西他滨没有延长生存期的优势。总之,无论是相对低危MDS,还是相对高危MDS,上述药物治疗的疗效都非常有限,因此在临床实践中,我们往往会联合应用药物,包括中西医结合治疗以提高疗效或减轻毒副作用,但即便是这样,MDS的疗效仍然不高,期待将来有更高疗效药物问世,以已解决这一难题。二、MDS的药物疗效获得甚为缓慢MDS的治疗除造血干细胞移植能在短时间内获得疗效外,其他药物治疗的疗效要缓慢得多,即使出现了疗效也大多是不完全的疗效,用“千呼万唤始出来,犹抱琵琶半遮面”诗句来形容非常贴切。一项研究评估了促红细胞生成素在相对低危MDS患者中的有效性,这些患者无或中度输血依赖(≤4单位红细胞/8周),主要终点是第24周的红细胞反应。结果表明,促红细胞生成素治疗组的红细胞反应率为31.8%,安慰剂为4.4%(P<0.001);在RRC审查后,红细胞反应率分别为45.9%和4.4%(P<0.001)。另一项临床试验研究了达依泊汀α(一种长效促红细胞生成素)治疗相对低危MDS患者贫血的疗效。入选低输血需求和血清促红细胞生成素<500mU/mL的MDS患者147例,按2:1的比例随机分别接受达依泊汀α500ug每3周一次或安慰剂治疗,疗程为24周,然后再接受48周开放标签达依泊汀α治疗。结果显示:在第5-24周,与安慰剂相比,达依泊汀α组的输血发生率显著降低(36.1%对59.2%,P=0.008),红细胞反应率显著增加(14.7%对0%,P=0.016)。在48周的开放标签期内,81%患者的剂量频率从每3周一次增加到每2周一次;剂量频率增加与较高的红细胞反应率(34.7%)有关。总之,在相对低危MDS患者中,24周的达依泊汀治疗显著减少了输血并增加了红细胞反应率。对于相对高危MDS的治疗,常用的药物包括阿扎胞苷和地西他滨。一项3期开放标签试验中,358名患者被随机分配接受阿扎胞苷或常规治疗(包括最佳支持治疗、低剂量阿糖胞苷、强化疗),主要终点是总生存率。结果:中位随访21.1个月后,阿扎胞苷组中位总生存期为24.5个月,而常规治疗组为15.0个月(P=0.0001)。该研究表明,与常规治疗相比,阿扎胞苷治疗可提高相对高危MDS患者的生存期。该研究中阿扎胞苷的中位疗程数为9个周期(IQR4-15),每周期的中位时间为28天。可见相对高危MDS生存期的延长需要较长时间的阿扎胞苷治疗。一般来讲,应用短效或长效促红细胞生成素治疗相对低危MDS贫血,至少应在6-8周后判断无治疗反应;来那度胺治疗5q缺失的MDS,需要3-6月后判断无治疗反应;应用阿扎胞苷、地西他滨治疗相对高危MDS,前者需要6疗程,后者需要4疗程后判断无治疗反应。总之,MDS药物治疗的疗效获得甚为缓慢,这就要求患者应遵从医嘱,有足够的耐心静等疗效的到来。三、患者依从性是治疗的基石疾病的治疗需要医患双方的共同努力和密切配合,MDS的治疗也不例外,而且更为甚之。一方面医生需要对MDS有较为深入的研究,具备丰富的治疗经验,对患者的病情了如指掌,能够给予患者恰如其分的治疗,对治疗的效果作精准判断,以便及时高效调整治疗方案。另一方面,患者需要践行“我的疾病我做主”的理念,主动了解MDS疾病基本知识,具备相应的康复调养能力,积极与医生沟通自己的病情和治疗方案,系统记录病情变化、治疗方法、检验检查结果,遵从医嘱落实治疗和康养措施,做一名真真正正的内行患者。这样,医生的诊治与帮扶,通过调动患者能动因素,才能转化为内在的行动和执行力,以达成治疗目标!医患双方配合以患者依从性为前提,这一点在MDS诊治中尤为重要。由于MDS是一类慢性难治性血液疾病,除造血干细胞移植治疗外,药物治疗的效果通常不高且缓缓来迟,即使获得了疗效也大多是不全面的疗效,即完全缓解(骨髓和血常规基本正常)的患者比例低下,绝大部分患者的疗效仅仅是部分缓解、骨髓缓解、一系或多系血细胞数量提高而已。获得治疗反应(即至少达到血液学改善)的患者又往往面临疾病复发、进展、耐药等问题。这就要求患者具备高度的依从性,对治疗有足够的耐心,对疗效有充分的预期,密切配合医生落实诊疗计划和康养措施,而不是在短期内见不到疗效就频繁地更换医生和治疗方案。总之,MDS的治疗需要医患双方的耐心坚守,风雨之后方见晴天!
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