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医学科普

又见“干细胞移植”的遗患

发表时间:2013-01-15 18:09 发表者:戴毅 人已读

前几天接诊了一位DMD患儿的母亲,再一次讲述了一个“干细胞移植”的故事。

 

限于当年的技术水平,孩子仅在早年做过DMD基因缺失筛查,提示外显子45和48存在缺失。此后一直在求治,可惜并未接受激素治疗。治疗过程中,在某医院(不少DMD患者都接触过的一家军队医院)做过不止一次干细胞移植,包括数万元的普通“干细胞移植”(此前我们曾经在患者群体中做过调查,接受过这种治疗的几十名患者,无一有效)。更可怕的是,最后一次“干细胞移植”是按白血病的治疗方案,先完全杀灭自身造血系统,再做亲属间造血干细胞移植,花费高达60-70万元。然而这接近100万的治疗却并未换来孩子病情的稳定甚至延缓,目前孩子已丧失行走能力。北京协和医院神经科戴毅

 

在提供病史的过程中可以感受到患儿父母对孩子倾尽一切的深爱,孩子的母亲当场泪洒诊室,孩子的父亲甘愿为孩子提供骨髓,做造血干细胞移植。然而有些东西不是只靠情感就能改变的。

 

DMD患儿的血液、免疫系统并无缺陷,却要用治疗白血病(血液系统存在异常增殖的恶性肿瘤细胞)超大剂量的化疗药物将自身的血液系统完全摧毁,然后进行造血干细胞移植。先不说移植期间在移植仓中的九死一生,即使幸运的躲过一劫,却对DMD的病情毫无作用。这种情况并非个例,当时做过这种治疗的30余人都是类似的结果。而这样惊心动魄的移植在孩子身上留下了什么印记吗?确实是有的,那就是患儿新生的血液细胞完全继承其父亲的遗传特点,而与身体除血液系统以外的其他系统不再相同。再给孩子取血查DMD全外显子筛查,发现已经没有外显子缺失,而不是之前的外显子45和48缺失,因为所查的其实是其父亲的相关情况。但这样的好现象却并未出现在疾病集中表现的肌肉中,肌肉中仍然是存在缺陷的基因,肌肉的病变也仍然按照固有的节奏在进展。这就是治疗无法取得效果的根本原因。

 

此前的文章已经详细阐述过目前干细胞治疗的现状,在这里再强调一次。真正的“干细胞治疗”绝不是像目前某些“医院”所做的,把一些可能有体外再生能力的细胞输入体内就万事大吉了。如何选择最为合适的干细胞,如何让干细胞进入其所需到达的靶器官,又如何让其在新环境中增殖分化,与受体器官融为一体,如何防止干细胞变为肿瘤细胞等等等等,还有许多尚未解决的问题。有些医院会告诉患者,现在“干细胞治疗”已经更进一步了。之所以部分患者干细胞治疗效果不佳是因为未找到合适的供体,如果找到亲属间合适的供体,并且消灭受体自身的排异反应就能取得好效果。事实真的是这样吗?上面的病例和他所代表的30多个病例已经给了我们答案。请广大患者千万三思而后行!

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发表于:2012-11-21 21:06

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