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王强副主任医师 安徽医科大学第二附属医院 儿科 身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”,孩子的年龄越小,骨骺的软骨层增生及分化越活跃,孩子生长的空间及潜力越大,对治疗的反应越敏感;另一方面,矮小儿童的治疗费用跟体重成正比,孩子的体重越重,用药剂量就越大,治疗费用就越高。国内矮小儿童接受治疗一般比较晚,70%患儿开始治疗的年龄在10-13岁,而国外矮小儿童的治疗年龄就较小。以特发性矮身材为例,国外大部分资料中ISS患者治疗的年龄在3-4岁。中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组发布的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》(中华儿科杂志2013年6月第51卷第6期),以国内的治疗标准来看,不同适应症的儿童建议开始治疗的年龄如下:生长激素缺乏症(GHD):一经诊断,立即开始治疗;特发性矮小(ISS):起始治疗的年龄为5岁;小于胎龄儿(SGA):≥4岁身高仍低于同年龄、同性别正常儿童平均身高-2SDS;特纳综合征(Turner):身高位于正常女性生长曲线的第5百分位数以下时即应开始GH治疗,可早至2岁时开始;小胖威利综合征(PWS):普遍认为在肥胖发生前(通常2岁左右)开始生长激素治疗是有益的。生长激素治疗疗程因病情需要而不同,治疗一般不短于1-2年,治疗时间过短,患儿的获益对其终身高的作用不大。例如生长激素缺乏症(CHD)的儿童,为改善身高,生长激素疗程宜长,可持续至身高满意或骨骼融合。2022年11月19日 161 0 0
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王强副主任医师 安徽医科大学第二附属医院 儿科 长效生长激素相对于短效生长激素而言,最大的优势是改变了短效生长激素每日注射的现状,一周只需要注射一次,降低了注射频率,减少了患者的注射恐惧、注射疼痛、注射风险,提高了患者的用药依从性,改善了患者的治疗意愿,从而使患者的治疗效果得到保证。每周注射一次的注射频率使得患者更容易接受治疗,坚持治疗达到更加理想的治疗效果。长效生长激素水剂尤其适合年龄小、体重轻、住校的学生以及无法坚持每天给孩子注射的家庭,同时,长效生长激素水剂还适合过渡期和成人生长激素缺乏症的人群使用。此外,长效生长激素结构天然,3000例临床实验证实抗体零检出,疗效优于短效生长激素。并且在治疗三年后依然保持较高的生长速率。2022年11月19日 502 0 0
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王强副主任医师 安徽医科大学第二附属医院 儿科 目前,市面上常见的生长激素产品剂型主要分为短效和长效两种,短效又可分为粉针剂、水针剂。从疗效上来说,短效粉剂<短效水剂<长效水剂;从使用频率来说,粉剂与短效水剂都是每日注射,长效水剂一周一次。粉剂在制备过程中经冷冻干燥处理,性状为白色冻干粉末。它的氨基酸含量、序列与人生长激素完全相同。粉剂上市时间比较早,20多年临床应用证实它在治疗矮小方面安全有效。粉剂在注射前需要进行溶解,相对来说操作步骤比较多一些。同时,多次的抽取会产生如玻璃碎屑微粒和微生物带来的风险。水剂保留了生长激素的天然结构,它与人体自身分泌的生长激素的空间结构一致,活性更高,临床应用更安全。据注册临床研究显示,水剂抗体零检出,无长期安全性风险。生长激素需要根据体重的变化来调节剂量,因此单支生长激素多次使用不可避免,为确保多次注射安全,各国药典均强制要求多次使用注射液必须添加抑菌剂。卡式瓶装水剂按照药典规定,添加了抑菌配方,杜绝了粉剂及预充式水剂开封后多次注射的染菌风险,安全性极高。另外,现在市面上也有配合卡式瓶包装水剂的注射装置——隐针电子注射,可以灵活地根据孩子的注射需求调节剂量,同时注射全程不暴露针头,有效消除了孩子的注射恐惧。全球第一支长效重组人生长激素注射液于2014年在中国上市。它采用PEG化技术,将无毒无活性、分子量又较大的惰性分子——聚乙二醇(PEG),通过天然肽键与天然的生长激素水剂联接,从而得到同样天然的PEC化长效生长激素。经过全球唯一的近3000例的四期临床研究显示,长期使用安全,并且抗体检出率为零。与短效产品相比,它最大的区别在于注射的便利性,一周只需注射一次,告别每天注射的麻烦。使用者从每年需要注射365次减少到只需注射52次,极大提高了患者用药的依从性。同时注射次数的减少也提高了用药安全性和便利性,大大提升了用药患者的生活品质。众所期知,生物制剂对储存温度的要求非常高,目前国内已有一部分负责任的生长激素厂家,针对其产品进行了全程冷链管理,产品从出厂到用户手中严格执行2-8°C温度监控,全过程可追溯,最大程度确保了产品品质,对孩子负责,让家长放心。2022年11月19日 406 0 0
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