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复旦大学附属华山医院

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疾病： 帕金森
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蚕豆、咖啡对帕金森病的影响帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要因黑质多巴胺能神经元变性导致多巴胺缺乏，表现为震颤、肌强直、运动迟缓等症状。饮食因素可能通过影响多巴胺代谢、神经保护或炎症反应等，对帕金森病的发病风险或症状产生影响。以下重点分析蚕豆、咖啡与帕金森病的关联：一、蚕豆对帕金森病的影响蚕豆（尤其是嫩蚕豆）的特殊之处在于含有左旋多巴——这是治疗帕金森病的核心药物（如美多芭）的主要成分，其作用是补充脑内多巴胺的不足。1.可能的益处：辅助缓解症状补充左旋多巴：研究显示，每100克蚕豆中约含50-100毫克左旋多巴（具体含量因品种、成熟度而异）。对于帕金森病患者，适量食用蚕豆可能通过肠道吸收左旋多巴，补充体内多巴胺，暂时缓解运动症状（如减轻震颤、改善运动迟缓）。部分患者反馈，食用蚕豆后短时间内（1-2小时）运动能力有所提升，尤其适合药物起效前的“关期”（症状加重阶段）辅助缓解不适。2.潜在风险：需警惕剂量与相互作用剂量不稳定：食物中左旋多巴的含量远低于药物，且受烹饪方式（如煮熟后流失部分）、个体吸收差异影响，无法精准控制摄入量。若摄入过多，可能导致多巴胺过量，引发异动症（不自主运动）、恶心、呕吐、心律失常等副作用；若摄入不足，则难以起效。与药物的相互作用：正在服用左旋多巴类药物（如美多芭、息宁）的患者，若同时大量食用蚕豆，可能导致体内左旋多巴总量骤增，引发血药浓度波动，增加不良反应风险（如头晕、低血压、精神症状）。特殊人群禁忌：蚕豆病（G6PD缺乏症）患者食用蚕豆可能诱发急性溶血，这类人群需严格避免。3.注意事项蚕豆不能替代药物治疗，仅可作为辅助手段，且需在医生指导下进行（尤其正在用药的患者，需调整药物剂量以避免叠加作用）。初次尝试时应从小量开始（如10-20克），观察是否出现不适（如恶心、异动），并记录症状变化，及时反馈医生。二、咖啡对帕金森病的影响咖啡的主要活性成分为咖啡因，此外还含有绿原酸等抗氧化物质。现有研究多聚焦于咖啡与帕金森病的“发病风险”及“症状改善”两大方向。1.降低发病风险：流行病学研究的支持多项大规模观察性研究（如《美国医学会杂志》《神经病学年鉴》的研究）显示，长期适量饮用咖啡的人群，帕金森病的发病风险显著降低（风险降低30%-60%）。可能机制：咖啡因可能通过抑制腺苷受体（调节多巴胺能神经元活性）、抗氧化（减少神经细胞氧化损伤）、抗炎（抑制小胶质细胞过度激活）等作用，保护黑质多巴胺能神经元。2.对患者的潜在益处：改善症状与非运动问题运动症状：小规模临床试验发现，帕金森病患者每日摄入200-400毫克咖啡因（约2-4杯咖啡），可能轻度改善运动迟缓、肌强直等症状，其机制可能与增强多巴胺能信号有关。非运动症状：咖啡因可能缓解患者的疲劳、嗜睡（帕金森病常见非运动症状），改善注意力和情绪；对部分患者的睡眠障碍（如白天嗜睡）可能有一定缓解，但需避免晚间饮用（以免加重失眠）。3.潜在风险：个体差异与副作用副作用：过量咖啡因（>400毫克/天）可能引发心悸、焦虑、失眠、胃肠不适等，而帕金森病患者常伴随自主神经功能紊乱（如心率异常）或睡眠障碍，需谨慎控制剂量。药物相互作用：咖啡因可能影响某些药物的代谢（如抗抑郁药、镇静剂），与帕金森病常用药物（如金刚烷胺）联用时，可能加重兴奋或失眠症状。4.注意事项预防角度：适量饮用咖啡（每日2-3杯）可能降低发病风险，但尚无明确“推荐剂量”，且不建议通过大量喝咖啡刻意预防（需权衡整体健康，如对心血管、胃黏膜的影响）。患者角度：需根据个体耐受性调整，若饮用后出现不适（如心慌、失眠）应减少或停用；建议在医生指导下尝试，避免与药物冲突。总结蚕豆因含左旋多巴，可能辅助缓解帕金森病症状，但需严格控制剂量并与药物协同，避免风险。咖啡可能降低帕金森病发病风险，且对部分患者的运动/非运动症状有改善作用，但需适量并关注个体反应。无论蚕豆还是咖啡，均不能替代规范药物治疗，所有饮食调整均需在医生指导下进行，结合个体病情（如用药方案、并发症）制定个性化方案。?
资讯 | 全球帕金森病新药物研发概览全球帕金森病新药物研发概览帕金森病新药新疗法一直备受关注。全球范围内，各研究机构和制药企业正积极开发新药，涵盖了临床前到临床Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期各阶段，并针对不同疾病阶段（早期/中期/晚期患者）和不同治疗策略（对症缓解、疾病修饰、神经保护、基因/细胞疗法）进行布局。据统计，截至2024年3月，全球PD在研药物管线共有163项之多（其中87项为对症治疗，76项为疾病修饰疗法），处于Ⅲ期临床阶段的候选药物有16项。许多项目被监管机构授予“快速通道”（FastTrack）资格，加速开发进程。例如，基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）和自体细胞疗法ANPD001均获FDA快速通道认定。下面我们将按疾病阶段和药物类型对全球主要在研新药进行分类综述，并重点介绍其名称、作用机制、研发机构、所处阶段和针对的患者人群。同时，我们也将关注其中具有突破性进展的项目，以及中国企业/机构主导或参与的国际合作研发。01对症治疗在研药物对症治疗药物旨在缓解帕金森病的运动症状（如震颤、僵直、运动迟缓）或管理长期用药引发的波动和并发症。这类药物多针对中晚期PD患者出现的“剂末效应”或异动症等问题进行改进，也有一些用于早期患者替代传统治疗以减少副作用。近年来的研发重点包括更平稳的左旋多巴给药方式、新型多巴胺受体激动剂、以及针对异动症等症状的新机制药物等。改善左旋多巴动力学的制剂：传统口服左旋多巴疗效受限于短半衰期和不稳定吸收，长期使用易出现“开关”波动。为此，多家公司开发了持续给药的新方案。ND0612（三菱田边/NeuroDerm）即是一种创新的24小时皮下持续输注左旋多巴/卡比多巴制剂，通过绕过胃肠道提高左旋多巴生物利用度，可使血浆药物水平稳定，显著延长患者“开”期，减少运动波动。ND0612目前处于Ⅲ期临床，目标用于已有运动波动的中晚期PD患者。类似地，Supernus公司的Apomorphine皮下泵（代号SPN-830）也开发用于晚期患者的持续多巴胺刺激，已在美获批用于控制波动。新型多巴胺受体激动剂：针对早期帕金森患者，一些口服小分子正在开发以替代传统激动剂，从而减少副作用。Cerevel公司开发的Tavapadon是选择性D1/D5受体部分激动剂，每日一次口服。其选择性激活纹状体直接通路，旨在改善运动症状同时避免非选择性激动剂常见的不良反应（嗜睡、冲动控制障碍、幻觉等）。Tavapadon已在早期PD（单药）和晚期PD（合用左旋多巴）两种人群中开展Ⅲ期试验，并在2024年公布了积极的关键研究结果。另一例创新药物P2B001（PharmaTwoB公司）是低剂量普拉克索+低剂量拉沙吉兰的固定复方制剂，用于早期患者的单药治疗。通过低剂量组合，P2B001在保证疗效的同时减少了嗜睡等副作用。其Ⅲ期试验显示耐受性良好、副作用更少，相较标准普拉克索具有优势，目前公司正准备向FDA提交新药申请。非经典靶点的对症新药：除了直接补充或刺激多巴胺，研究者也探索其他神经通路改善PD症状的可能。Cerevance公司的Solengepras（又称CVN424）针对GPR6受体（一种在间接通路神经元高表达的孤儿受体）发挥作用，被视为非多巴胺能的创新疗法。在Ⅱ期研究中，该药物使PD患者每日“关”期显著减少了近1.6小时且不增加典型多巴胺治疗相关的不良反应。Solengepras目前推进至Ⅲ期，用于已有波动的中晚期患者，研究其改善运动症状和潜在的疾病减缓效果。另外，针对长期左旋多巴治疗出现的异动症，多巴胺以外机制的药物如5-HT1A受体激动剂NLX-112、mGluR5受体拮抗剂Dipraglurant等也在进行中期临床研究，初步结果显示可减少异动幅度并改善运动功能。下面的表格汇总了部分主要对症治疗在研药物：注：Dipraglurant曾启动Ⅱb/Ⅲ期试验但由于受试者入组困难中止，后续开发计划调整中。02疾病修饰在研药物疾病修饰疗法（DMT）指有望减缓、停止甚至逆转帕金森病病程进展的治疗手段。这是当前PD研发的最大热点之一。此类候选药物多针对帕金森病的致病机理，如异常蛋白聚集、遗传突变通路等进行干预，因而通常面向早期或中期患者，希望在神经变性尚不严重时起到保护作用。近年来，一系列作用于α-突触核蛋白、LRRK2基因、葡糖脑苷酶（GBA）通路等的创新药物进入临床，有的已进入后期试验阶段。抗α-突触核蛋白疗法：帕金森病特征性的α-突触核蛋白（α-syn）异常沉积被视为疾病驱动因素之一。多个靶向α-syn的抗体正在研发。罗氏与Prothena合作的Prasinezumab率先进入Ⅱ期临床，虽然首次试验未达主要终点，但结果提示某些运动症状进展减缓的信号，后续一项新的II期研究（PADOVA）正在验证其对早期患者的疗效。丹麦Lundbeck公司的LuAF82422是一种IgG1单克隆抗体，可特异结合细胞外聚集的α-synC端。I期数据显示，该抗体能剂量依赖性降低受试者血浆中游离α-syn水平。目前LuAF82422已进入Ⅱ期临床。除被动免疫外，主动免疫疗法方面，美国Vaxxinity公司开发的UB-312疫苗在I期试验中成功诱导了抗α-syn抗体产生，降低了体内α-syn病理信号。2023年UB-312已启动针对早期患者的II期试验，以评估其减缓疾病进展的能力。LRRK2通路抑制剂：LRRK2基因突变是常见的遗传性PD成因之一，即使在散发病例中LRRK2活性也往往升高，导致溶酶体功能障碍和蛋白质代谢异常。Denali和渤健（Biogen）合作开发的LRRK2小分子抑制剂BIIB122(DNL151)是该领域的领军药物，能够透过血脑屏障并有效抑制脑内LRRK2激酶活性。该药被视为潜在首创的疾病修饰剂，当前在开展两个关键临床：一项Ⅲ期LIGHTHOUSE试验专门针对携带致病性LRRK2突变的患者，另一项Ⅱ期bLUMA试验评估其在一般帕金森患者中的效果。值得一提的是，中国已有该药的临床参与。根据登记信息，BIIB122已在中国进入Ⅱ期试验。除了DNL151之外，另一款LRRK2抑制剂DNL201也在早期研究中证明了安全性和有效的靶点占有，支持更大规模试验开展。其他疾病机制靶点：针对帕金森相关的其它致病路径，多种新药正处于临床开发中。例如，葡糖脑苷酶(GCase)激活剂旨在纠正GBA基因突变所致的溶酶体功能障碍——Ambroxol（一种祛痰药）在英国的研究显示其可提高中枢GCase活性，当前由多国合作开展一项大型试验检验其能否减缓PD进展。再如，美国Annovis公司的Buntanetap（ANVS401）是独特的TINAP抑制剂，可同时降低多个有毒聚集蛋白（包括淀粉样前体蛋白、Tau和α-syn）的水平。在Ⅱ期研究中它改善了帕金森患者的运动功能，现已完成针对早期患者的Ⅲ期试验，并计划于2026年提交新药申请。若获批，这将是首个多靶点的口服疾病修饰药物。此外，UCB与诺华合作开发的UCB0599（码名Minzasolmin）是一种α-syn小分子折叠抑制剂，通过阻止α-syn错误聚集来延缓疾病进程。该药物已完成I期，正在进行帕金森患者的Ⅱ期临床。如果这些疗法证明有效，帕金森病有望首次迎来改写病程的药物。下表汇总了部分主要疾病修饰候选药物的信息：注：疾病修饰药物通常在早中期患者中测试，以期在神经元尚存时发挥作用，延缓疾病进展。虽然目前尚无确证有效的DMT上市，但若上述任何一项取得成功，将开创PD治疗新局面。03神经保护在研药物神经保护疗法与疾病修饰概念密切相关，主要关注通过减少神经元死亡和改善神经健康来改变疾病轨迹。这一领域的策略包括抗氧化应激、抗炎、抗凋亡以及提供神经营养支持等。尽管多项早期临床试验（如辅酶Q10、依斯拉米平等）未能证明显著疗效，但新一代候选药物正取得进展，有些已展现出积极信号。胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂：这类糖尿病药物因其抗炎和促线粒体功能被寄望用于PD的神经保护。最早的例子Exenatide在一项开放标签研究中引人注目地显示出即使停药后患者运动功能仍优于对照。随后，法国的一项针对早期PD患者的随机对照试验测试了利西那肽（Lixisenatide）。结果显示，连续皮下注射12个月后，利西那肽组的运动症状评分基本无恶化（UPDRSPartIII降低0.04分），而安慰剂组恶化了3.04分。在停药2个月后再评估，利西那肽组的运动评分仍优于对照（平均17.7vs更高）。这提示GLP-1激动剂可能减缓疾病进展。目前英国等地正计划开展Exenatide的Ⅲ期试验。此外，Neuraly公司开发的长效GLP-1类似物NLY01也在进行II期研究，以期验证其神经保护作用。酪氨酸激酶抑制剂：某些激酶的异常活化与神经变性有关，例如c-Abl激酶过度活跃可促进α-syn聚集和氧化损伤。以前用于白血病的尼洛替尼曾在小规模PD研究中显示生化指标改善，但疗效尚不明确。Inhibikase公司开发的IkT-148009（Risvodetinib）是一种选择性的c-Abl激酶抑制剂，已在老年健康人及PD患者中完成I期安全性试验，证明可良好耐受并有效抑制c-Abl活性。过度激活的c-Abl被认为与氧化应激和α-syn病理相关。目前IkT-148009已进入II期临床，用于评估其长期给药是否能够保护神经元、延缓症状进展。抗凋亡和抗炎策略：韩国FAScinate公司开发的KM-819是首个FAF1蛋白抑制剂，通过抑制细胞凋亡通路发挥神经保护作用。FAF1是凋亡信号的关键介质，抑制它有望减缓甚至阻止PD病情恶化。KM-819目前正在进行Ib/IIa期临床。另一值得注意的药物是法国ABScience公司的Masitinib（肥大细胞/微胶质抑制剂），在II期试验中曾报告对帕金森的日常生活能力有一定改善作用，推测其通过抑制神经炎症发挥效果。不过Masitinib的开发因安全性因素在监管上遇到挑战，后续命运未卜。相较之下，更温和的抗炎手段如他克莫司（FK506）衍生物、靶向TNF-α的生物制剂等也在早期研究，但需要更多数据支持。抗氧化剂与线粒体靶向：氧化应激在PD神经元损伤中扮演角色。中国医学科学院药物所正在研发源自中草药的黄青酮（Baicalein），具有抗氧化和铁螯合作用，在动物模型中显示神经保护效果。目前该药作为1类新药在中国处于I期临床。另外，一些小分子如TAK-341（线粒体靶向抗氧化剂）等在海外进入I期测试。虽然抗氧化治疗在此前研究中疗效有限，但新一代化合物可能更有效地穿透血脑屏障并作用于病变部位。下表列举部分具有代表性的神经保护在研疗法：注：许多神经保护策略仍处于探索阶段，需通过更加严谨的Ⅲ期试验来确定其临床疗效。然而，上述进展昭示了未来综合治疗帕金森病的新方向，即在对症治疗的同时联合神经保护手段，以延缓疾病恶化。04基因疗法与细胞疗法基因和细胞疗法代表了帕金森病治疗的前沿方向，试图通过重编程或替代受损的神经系统元件，从根本上改变疾病进程。基因疗法通常利用病毒载体将治疗基因送入大脑细胞，以提高多巴胺合成或释放神经营养因子；细胞疗法则试图补充新的多巴胺能神经元以取代病变细胞。这些疗法主要面向中晚期患者，尤其是对常规药物反应不佳或神经元大幅丧失的病例。近年来多项突破表明，这些高科技疗法已从概念走向临床现实。05基因疗法研发现状帕金森病基因疗法的策略包括：为残存细胞引入能够提高多巴胺生成的酶类、导入神经营养因子基因以保护存活神经元、或沉默致病基因的表达等。多巴胺合成增强：早期的基因治疗尝试如牛津生物医药的ProSavin和Voyager公司的VY-AADC，利用病毒载体将芳香族氨基酸脱羧酶（AADC）等酶的基因递送至纹状体，以提高残余多巴胺合成。这类疗法针对晚期患者，希望减少对外源左旋多巴的依赖。尽管小规模试验显示运动症状有所改善，例如Axovant公司的AXO-Lenti-PD在开放性试验中一度报告UPDRS-III评分改善约40%，但后续对照研究未能令人满意，相关项目已告一段落。神经营养因子基因：提供营养支持是神经保护的另一思路。重组蛋白直接输注（如GDNF灌注疗法）受限于血脑屏障和弥散范围，而基因疗法可以在脑内持续表达营养因子。美国AskBio公司开发的AB-1005是一种AAV2载体的GDNF基因疗法，通过一次性手术将载体注射到纹状体，使患者自身细胞持续产生GDNF。在I期研究中，该疗法18个月的随访证明手术安全可行。2024年FDA授予其快速通道资格，目前已进入Ⅱ期（REGENERATE-PD研究）以评估疗效。这一项目有望让中期帕金森患者的大脑重新获得营养支持，从而恢复部分功能。致病基因沉默：对于特定基因突变导致的帕金森病，基因干预提供了精准手段。例如，针对LRRK2突变，可利用RNA干扰或反义寡核苷酸（ASO）来降低突变蛋白的产生。Biogen和Ionis公司合作的一款抗LRRK2的ASO（BIIB094）已于2022年进入早期临床测试。同样，抗α-syn的ASO疗法也在前期研究中。不过这类项目进展相对低调，离临床应用尚有距离。值得一提的是，在2024年，多项PD基因疗法获得监管鼓励：除了前述AB-1005外，AskBio的母公司拜耳旗下BlueRock公司也在研发GBA基因替代疗法；另一方面，多个基因疗法项目被英国药监授予“创新通道”（ILAP）资格，加速在欧洲的试验启动。总体而言，基因疗法正在成为帕金森病研发管线中不可忽视的组成部分。06细胞疗法研发现状帕金森病细胞疗法通过移植外源细胞来替代死亡的黑质多巴胺神经元，从而恢复纹状体通路功能。经过几十年研究，细胞来源已从最初的胎脑组织移植发展到多能干细胞定向分化的成熟神经前体细胞，近期临床试验结果令人振奋。胚胎干细胞来源的异体细胞疗法：美国BlueRock公司（拜耳子公司）开发的细胞产品Bemdaneprocel???(DA01)使用人胚胎干细胞分化的中脑多巴胺能前体细胞。2021年FDA授予其快速通道，随后在美加开展了I期临床。最新发表的结果显示，接受高剂量细胞移植的帕金森患者在术后18个月时，移植细胞存活并显像证实多巴胺功能恢复；更令人鼓舞的是，这些患者关闭药物时的运动评分改善了平均23分，且未出现移植引发的异动症。这是首个证明细胞移植在人体内安全且有临床改善的严格试验。该疗法现正筹备进入Ⅱ期，以在更大样本中验证疗效。诱导多能干细胞(iPSC)来源的细胞疗法：日本京都大学的高桥淳教授团队在全球率先将iPSC技术用于PD患者。其制备的异体iPSC来源多巴胺前体细胞于2018年-2020年间植入7名患者脑内，并在2023年公布了I/II期试验结果：所有患者均无严重不良反应或肿瘤形成，6名随访者中有4人OFF状态运动功能改善，平均改善9.5分（20%）。PET成像也显示移植细胞存活并产生多巴胺。这项开创性研究证明了iPSC疗法的安全性和初步疗效。另一方面，美国Aspen???Neuroscience公司则走自体iPSC路线，其产品ANPD001利用患者自身皮肤细胞重编程，从而避免免疫排斥。ANPD001在2023年获得FDA快速通道资格，计划于2024年启动美国首个多中心自体iPSC移植的I/IIa期试验。其他细胞来源与创新给药：除了干细胞衍生神经元，一些研究尝试使用神经干细胞或祖细胞。中国北京协和医院的一项I期研究将人胚胎神经干细胞通过鼻内镜微创移植到帕金森患者脑内，经1年随访证明操作安全可行，7例患者无严重不良反应。这为无需开颅的细胞疗法提供了新思路。此外，基因编辑技术的进步也可能提高移植细胞的功能和安全，例如去除移植细胞中α-syn或HLA分子等。目前，多支国际团队正合作推动细胞替代疗法迈向Ⅱ/Ⅲ期，更加贴近临床应用。下表概括了当前帕金森病基因及细胞疗法的一些重点项目：注：以上列举并非穷尽所有项目。目前帕金森病基因/细胞疗法领域竞争激烈，欧美日中多国团队均有布局，未来几年内或将产生改变游戏规则的突破。中国企业与机构的参与SUBofCHINA中国在帕金森病新药研发中正发挥日益重要的作用。一方面，中国患者群体庞大且未被满足的医疗需求突出，为新疗法试验提供了宝贵机遇；另一方面，国内科研实力和产业投入的增长使得中国团队在一些前沿方向实现领跑或重要参与。中国主导的细胞疗法项目：中国企业在细胞替代疗法领域动作迅速。上海的纽赛尔（UniXell）生物开发的自体iPSC源多巴胺神经元产品UX-DA001于2024年底获得国家药监局临床批件，成为“中国首个、全球第二个”获批临床的iPSC帕金森细胞疗法。该项目计划将患者自身细胞重编程，移植回患者脑内，以期恢复多巴胺功能。同样，武汉睿健医疗（iRegene）的团队开展了名为NouvNeu001的帕金森细胞疗法研究，2023年已在北京医院完成首例患者移植。NouvNeu001使用人工多能干细胞分化的人多巴胺前体细胞，通过一次性手术植入纹状体，用于中晚期帕金森患者。这些研究与国际同步推进，标志着中国在再生医学治疗帕金森方面已跻身第一方阵。中国参与的国际合作试验：许多全球PD新药项目都吸纳中国研究中心或患者参与。例如，Denali/Biogen的LRRK2抑制剂DNL151（BIIB122）已在中国启动Ⅱ期临床，这意味着中国患者有机会率先使用全球最先进的疾病修饰候选药物。又如罗氏的抗α-syn抗体、UCB的UCB0599小分子等国际多中心Ⅱ期试验也将中国纳入研究版图。这些国际合作有助于中国临床医生积累经验，并为国内监管审批提供数据支持。反过来，中国庞大的患者资源和高效的试验推进速度也加速了全球研究进程。中国本土创新药物：除了承接国际项目，中国药企也在自主开发帕金森新药。例如，恒瑞医药开发了新型长效左旋多巴制剂HRG-2010（卡左胶囊），通过特殊缓释技术平稳药效，目前在中国进行Ⅲ期研究以改善晚期患者的“关期”波动。绿叶制药则推出了全球首创的罗替戈汀缓释微球注射剂用于帕金森治疗，该产品已于2020年在中国获批，用于每日一次皮下给药替代传统贴片，减轻了用药不便。另有多家国内单位探索源于中医药的创新，如前述黄青酮、藜芦生物碱类化合物等，丰富了PD药物研发管线。监管支持与展望：中国监管机构近年积极推动创新药物研发，帕金森病领域多款新药被纳入优先审评或突破性治疗程序。例如，上文提到的纽赛尔UX-DA001细胞疗法得以快速获批临床即是一例。在政策和资本的双重支持下，预计未来会有更多中国原创或参与的帕金森新药进入国际舞台，为患者带来福音。综上所述，全球范围内帕金森病新药研发正处于前所未有的活跃时期。从改良现有疗法以更好地控制症状，到开拓全新的疾病修饰、神经保护以及基因和细胞疗法，各种策略在不同疾病阶段齐头并进。不少项目已取得突破性进展（如持续给药泵、D1激动剂、α-syn免疫疗法、干细胞移植等），一些还获得了监管部门的快速通道资格以加速开发。特别值得期待的是，若疾病修饰或神经重建类疗法在临床试验中证明有效，我们将有望迎来帕金森病治疗范式的改变——从单纯对症控制迈向延缓乃至逆转疾病。这对于全球数百万帕金森患者而言，无疑是巨大的希望。参考文献：BioSpace新闻稿.?7MostPromisingDrugs???inParkinson’sDiseaseTreatmentPipeline.等徐锐.?治疗帕金森“利器”将至.中国科学报,2022年6月14日.太平洋证券研报.?多款DMT进入3期阶段，PD药物市场有望快速成长.2024年08月09日AskBio新闻稿.?AskBioreceivesFDAFast???Track...forAB-1005GDNFgenetherapy.2024年7月11日AspenNeuroscience新闻稿.?FDAGrants???FastTrackDesignationtoANPD001.2023年10月19日Nature期刊.?PhaseItrialof???hESC-deriveddopaminergicneuronsforPD.2025年Nature期刊.?PhaseI/IItrialof???iPSC-deriveddopaminergiccellsforPD.2025年Parkinson’sNewsToday.?NouvNeu001celltherapydoses1st???patientinChina.2023年CureParkinson’s基金会.?Parkinson’s???clinicaltrialpipeline:2023update.2023年
什么是帕金森病？一篇给患者的暖心科普大家好，我是一名帕金森病专科医生。今天想用最简单的方式，带大家认识这种疾病——它并不可怕，只要我们正确面对，科学治疗，依然可以拥有有质量的生活。一、帕金森病是什么？如果把大脑比作一个精密的“指挥中心“，那么“多巴胺“就是这里的重要通讯员。帕金森病的主要问题，是大脑深处一个叫“黑质“的区域逐渐退化，导致多巴胺分泌减少。当通讯员数量不足，大脑对身体运动的指挥就容易“信号延迟“，出现手抖、动作慢、肢体僵硬等症状。需要澄清的是：帕金森病≠阿尔茨海默病（老年痴呆）。它主要影响运动功能，大多数患者的记忆力和思维能力在早期是正常的。二、四个典型信号（不一定全出现）1.手抖脚抖：安静时手指像“搓药丸“，紧张时加重，但拿东西时可能减轻2.动作变慢：系纽扣、刷牙变得费力，走路步子小、转身困难3.肌肉僵硬：手臂摆动减少，肩膀发紧，有人形容“像穿了一件铁衣“4.平衡变差：容易前冲或后仰，但多数在疾病中后期出现注意：便秘、嗅觉减退、睡眠中大喊大叫、情绪低落可能是早期信号，比手抖更早出现！三、为什么会得这个病？目前医学界认为这是遗传、环境、衰老共同作用的结果：-约10%患者有家族史-长期接触农药、重金属可能增加风险-年龄增长是最主要因素（平均60岁后发病）重要提醒：这不是你的错！不是因为你做错了什么才会生病，就像感冒一样，是多种因素综合作用。四、治疗就像“团队作战“虽然目前无法根治，但通过科学管理，多数患者可以长期保持生活能力：1.药物治疗：-左旋多巴（补充多巴胺）是“主力军“，但需要按时服用-其他药物像“助攻手“，帮助延长药效或改善非运动症状2.康复训练：-每天30分钟太极、健身操能显著改善平衡-大声朗读、唱歌锻炼面部肌肉和呼吸3.手术治疗（适合部分患者）：脑深部电刺激术（DBS）就像在大脑安装“智能起搏器“，可减少抖动4.心理支持：焦虑抑郁是常见症状，不是“矫情“，及时心理咨询非常重要五、你可以为自己做的5件事1.吃好：多吃杂粮、深色蔬菜，每天1勺亚麻籽油；服药前后1小时避免高蛋白食物2.动起来：在防跌倒前提下坚持散步，卫生间装扶手，穿防滑鞋3.写日记：记录每天服药时间、症状变化，复诊时带给医生看4.交朋友：加入病友团体，分享经验比独自焦虑更有用5.定期复诊：每3-6个月评估一次，及时调整方案给家属的小建议患者动作慢时，请不要催促。试着说：“没关系，我等你“，这比帮忙代劳更能保护他们的自尊。一个温暖的眼神，胜过千言万语。我想告诉大家：确诊帕金森病，不是生命的终点。我的很多患者依然在旅游、摄影、含饴弄孙。医学每天都在进步，保持希望本身就是一味良药。让我们医患携手，把每一天过得温暖而充实。希望这篇文章能帮助患者和家属正确认识疾病。如有疑问，欢迎随时到门诊与我详细沟通。记住，你从来都不是一个人在战斗。