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董玲玲主治医师 盛京医院 心血管内科 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重的遗传性疾病，通常由低密度脂蛋白（LDL）受体功能缺失突变引起，其特征表现为极高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和早发动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），标准降脂治疗受个体影响，且往往反应较差。单克隆抗体Alirocumab是PCSK9抑制剂，通过阻断PCSK9来提高机体清除LDL-C的能力，可单独或与其他降脂疗法联合用于HoFH患者。美国当地时间3月30日，在美国心脏病学会2020年会/世界心脏病学大会（ACC2020/WCC）虚拟会议上发布的ODYSSEY HoFH结果显示，Alirocumab比安慰剂大幅降低HoFH患者的LDL-C水平。ODYSSEY HoFH研究旨在评估皮下注射Alirocumab（150 mg/2周）对HoFH患者的疗效和安全性。这项随机、双盲对照试验纳入69例接受标准降脂治疗、年龄≥18岁，LDL-C≥70 mg/dL的HoFH患者，随机分入Alirocumab组（n=45）或安慰剂组（n=24）。这是迄今为止关于HoFH患者的最大规模随机对照干预试验。与安慰剂相比，Alirocumab治疗第12周降低LDL-C具有统计学意义和临床意义。从基线到第12周，所有亚组（包括采用血液分离疗法的患者）LDL-C持续降低。与其他形式的高胆固醇血症相比，HoFH患者治疗后LDL-C降幅更大。Alirocumab还显著降低其他致动脉粥样硬化性血脂指标，如ApoB、nHDL-C、总胆固醇和Lp（a）。与安慰剂相比，Alirocumab的耐受性良好，没有明显的安全性差异，没有发生与治疗相关的严重不良事件。研究者称，基于研究结果，应考虑将Alirocumab作为一种新疗法用于部分HoFH患者的降脂治疗。2020年04月01日
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