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程鹏主任医师 广西医科大学第一附属医院 血液内科 作者:杨晓阳 免疫力低下/紊乱、血小板减少、多发性骨髓瘤、移植后患者和新冠疫苗,之前科普有介绍,请查看之前科普介绍,此处不重复。本文重点阐述之前未介绍的血液疾病是否能打新冠疫苗。 美国灭活疫苗最常见的不良反应是注射部位的疼痛(高达60%),发烧(高达50%),头痛(高达42%),疲劳(高达28%),关节痛(高达24%),肌肉疼痛和恶心。 但FDA仅报导3例重度过敏反应。 此外,有些不良反应,例如血栓栓塞事件、癫痫发作和耳鸣,是否与疫苗有关尚待考证。 疫苗与血液病概括为:不接种活疫苗、灭活疫苗相对安全、可能治疗患者疫苗有效率低、注射疫苗利大于弊,尚未有数据支持和反对,根据数据指南会不断调整。 非霍奇金淋巴瘤(惰性/恶性)患者是否应接种新冠疫苗(5.0版;最新更新于2021年2月5日) 对于侵袭性淋巴瘤患者接种新冠疫苗是安全和适当的。尚无有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。一般而言,建议患有侵袭性淋巴瘤的患者应接种新冠疫苗,尽管患者可能不能阐述有效的免疫应答。 对于接受含利妥昔单抗治疗方案的患者,有关疫苗接种时间的决定必须根据社区中新冠的患病率,患者的自我隔离能力以及其家人和看护者的自我隔离能力,预期的治疗时间来个性化,以及疫苗的供应情况。利妥昔单抗会钝化或完全消除对疫苗的体液反应,至少停用3-4个月内无效。但是,T细胞反应可提供一定程度的保护或降低感染的严重程度,从而证明在治疗过程中或治疗完成后进行疫苗接种是合理的。 急性淋巴细胞白血病(版本2.1;最后更新于2021年1月22日) 只要不是活的减毒病毒疫苗,被认为是安全且适当的。针对新冠,尚未公开有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。建议所有患有接受新冠疫苗(非活疫苗),尽管化疗时可能未产生有效的免疫应答,但仍在等待试验结果。 儿童急性淋巴细胞白血病(版本3.0;最后更新于2021年1月29日) 只要不是活的减毒疫苗,就被认为是安全且适当的。尚未公开有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。年龄较大的儿童建议接种。 但对培门冬或天冬酰胺酶过敏的患者,不要接种。在完成包含天冬酰胺酶的治疗阶段和其他强化治疗阶段之前,不应为老年患者接种辉瑞的mRNA疫苗。在未完成天冬酰胺酶治疗前,最好不要接种新冠疫苗。 急性髓系白血病(版本1.5;最后更新于2021年1月22日) 只要不是活的减毒病毒疫苗,就可接种疫苗。针对新冠,尚未公开有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。尽管化疗时可能不能产生有效的免疫应答,但仍在等待试验结果 慢性淋巴细胞白血病 (版本4.1;最后更新于2021年2月2日) 应根据报告的副作用和患者的合并症,逐例评估每位患者的疫苗安全性,但一般而言,我们建议将其用于患者。BTKis(依鲁替尼等)可能移植新冠病毒,但亦会抑制患者免疫。 慢性髓系白血病(版本2.0;最后更新于2021年1月4日) 患者被认为适合接种新冠疫苗。尽管可能存在罕见的特殊情况,但大多数患者,无论是早期治疗,持续缓解,深度缓解还是寻求“无治疗缓解”的非治疗方法,都可能是适当的,应在可能的情况下进行疫苗接种。通常,对于CML患者,既没有副作用的过度风险,也没有对有效性的担忧。 霍奇金淋巴瘤(版本5.0;最后更新于2021年2月5日) 通常,对于霍奇金淋巴瘤患者接种新冠疫苗是安全且适当的。尚无有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。一般而言,我们建议霍奇金淋巴瘤患者应接种新冠疫苗,尽管可能未产生强大的免疫应答。关于疫苗接种时机的决定必须根据社区中新冠的患病率,患者的自我隔离能力以及其家人和看护者的自我隔离能力,预期的治疗时间和疫苗的可用性来个性化。 骨髓增生异常综合症(版本4.1;最后更新于2021年1月22日) 接种疫苗是安全且适当的。尚未公开有关免疫受损患者中疫苗安全性和有效性的数据。作为一般性声明,我们支持MDS患者接受新冠疫苗(非活疫苗),尽管他们可能未产生有效的免疫反应,但仍在等待试验结果。 慢性骨髓增值性肿瘤(版本6.0;最后更新于2021年1月25日) 疫苗可能不会给患者带来额外的风险,但干扰素等会降低疫苗效果。全身性肥大细胞增多症/ MPN重叠综合征等患者不能接种。 再生障碍性贫血(版本2.0;最新更新为2020年11月30日) 有病例报道疫苗接种后出现再障,以及在接种疫苗后再障复发。但在新冠大流行的情况下,利大于弊,尤其是在有其他严重新冠疾病风险(例如,年龄,肥胖,与风险增加相关的其他合并症)的患者中。在开始使用ATG /环孢菌素后6个月内的患者不太可能对疫苗产生免疫反应,如果必须免疫的话,可以考虑采用被动抗体疗法或输注感染治愈者血浆。在ATG治疗后,环孢素维持治疗的患者可能新冠疫苗有反应,但肯定产生抗体低,尚无研究数据。异基因移植后6个月内或GVHD发生时,患者不太可能对疫苗产生反应。移植后患者应遵循标准的移植后指导方针进行疫苗接种。 地中海贫血(版本2.0;最新评论为2020年9月22日) 地贫无接种禁忌。 地贫理论会感染率高,但患新冠的比预期要少,可能是更早和更警惕的自我隔离。 脾切除术不会增加病毒感染或严重病毒性疾病的风险,但尚无新冠的具体数据。 目前,没有数据表明新冠病毒可以通过献血传播(但是否可以传播尚无证据),输血计划不要延迟。 没有关于祛铁和对新冠的敏感性或感染严重性的数据。如果患者暴露但无症状,则没有理由中断祛铁。如果患者出现症状,特别是中度至重度疾病,则建议中断祛铁,并在治疗医师和血液科医生之间进行持续沟通。 在新冠大流行期间对地中海贫血的干细胞移植或基因治疗有何建议? 由于在医院中感染的风险很高,并且有发生再障危象的风险,因此大多数异基因干细胞移植和基因疗法在新冠大流行初期就被推迟了。在新冠住院人数下降的地区,患者及其医生可以开始讨论按计划进行的程序,特别是对于已经准备好基因治疗或异基因供者的患者。没有证据表明新冠可通过造血干细胞移植物传播。 疫苗诱导的免疫性血栓性血小板减少症(VITT)。此为新发现的疾病,临床医生需关注 诊断标准: 1、4至30天前接种 2、血栓形成(通常是脑部或腹部) 3、血小板减少* 4、阳性PF4“ HIT”(肝素诱导的血小板减少症)ELISA 非常罕见,但有以下症状需考虑: 严重头痛 视觉变化 腹痛 恶心和呕吐 背痛 气促 腿痛或肿胀 瘀斑,或容易瘀伤 如怀疑:立刻查血常规、出凝血、外周血分析、PF4,治疗同肝素诱导性血小板减少性紫癜类似。 参考文献:美国血液病协会。2021年05月01日 16746 0 7
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刘风主任医师 中国中医科学院西苑医院 血液科 在一些偶像剧中,总能看到男主或者女主得白血病这种“绝症”;据统计,我国约有白血病患者400余万人,发病率为3-4/10万,在恶性肿瘤所致的死亡率中,白血病居第6位(男)和第7位(女),儿童及35岁以下成人中则居第1位。中国中医科学院西苑医院血液科刘风对于白血病患者来说,化学治疗是治疗的一线选择,也是其主要方式。然而化疗后所产生的副作用也让人望而生畏,既影响患者的化疗效果,也影响患者的生存质量。生活质量(quality of Life,QOL)是一种用来评价生活条件优劣状况的相对性指标,主要用来评价人的精神文化等高级需要获得满足的程度与生活环境相关状态。国内有学者用QOL指标来评价癌症患者的生存质量情况,用于指导患者心理及生理的治疗上,用于提高患者预后的生活质量。高龄、非M3型、ECOG评分高、未婚是AML生存质量差危险因素。2020年广西某医院血液科发出本院问卷调查,研究急性髓系白血病患者化疗后影响生活质量的影响因素。研究的对象是完成化疗后,定期回医院复查的急性髓系白血病患者。研究共收集了268例白血病患者的资料,年龄在15~75岁之间,平均年龄为(38.7413.11)岁调查工具分为三种:①一般情况调查表:包括患者的年龄、性别、职业、家庭住址、家庭成员、婚姻状况、受教育程度、家庭人均月收入、医疗保险情况、目前是否继续上学/工作、如患病前为未婚,目前是否结婚、患病后是否生育子女、以及填表日期等。②癌症患者生命质量测定量表。该量表包括5个功能子量表:躯体功能、角色功能、情绪功能、认知功能和社会功能;3个症状子量表:疲倦、恶心呕吐、疼痛;1个总体健康状况子量表和6个反映症状的特异性条目:气促、失眠、食欲丧失、便秘、腹泻和经济困难。总体健康状况分为7个等级;其他条目采用1~4分的4级评分法。将各个领域(子量表)所包含的条目得分相加并除以所包含的条目数即为该领域的得分。总体健康状况得分越高,其状况越好;各个领域得分越高,其状况越差。③患者体能状况评估表ECOG。该量表是一个简化的活动状态评分表,用于评估患者的活动状态。采用逐步多元回归分析后发现,年龄、分型、ECOG评分、婚姻状况与AML生存质量有关。为什么会这样①老年白血病患者存在或多或少的基础疾病,加之各方面生理功能退化,通常预后较差,本次纳入的调查对象老年患者较少,获得长期生存的患者也较少,该疾病治疗周期长且需反复化疗。②本次纳入的调查对象多为青壮年,而青壮年患者通常为家庭支柱,在治疗期间无法进行工作,家庭收入明显减少,同时化疗过程,大量输血输液、抗感染等支持治疗,花费巨大,心理压力大,易出现严重的负性情绪,影响心身健康。③研究表示AML患者的生活质量与社会支持有关,社会支持越多越好,患者的生活质量也随之越好,已婚患者获得伴侣的关爱与支持,家庭幸福美满,有助于提升AML患者的生活质量。④通常认为由于获得维甲酸及亚砷酸的应用,M3患者的治疗效果更好,疗程短,因此预后也更好,患者生活质量应好于其他类型。⑤患者体能评分越高提示一般状况较差、自理程度较低、需卧床时间更长,需要更多的照顾,进而容易导致焦虑、抑郁等负性情绪,一定程度上影响患者的生活质量。研究证明ECOG 得分与抑郁有相关,患者身体功能状态越差,抑郁倾向越明显,进而严重影响生活质量的各个维度。中西医结合治疗+心理疏导一般而言,患者的自我感受分为两方面,一方面是身体感受,另一方面是心理感觉。化疗有一个特征,在抑制和杀伤恶性肿瘤细胞同时,又损伤正常组织细胞,除此之外,还会引起心、肝、肾、神经系统的损伤。患者往往有易外感、乏力、气短、心悸、食欲减退、失眠健忘等等症状,从而引起患者的紧张、恐惧、焦虑等不良情绪,影响患者的生存质量。中西医联合治疗可以减轻患者的临床症状,而对患者进行的心理疏导,能使患者对疾病有着正确的认识,消除心理顾虑和恐惧,能够使焦虑抑郁情况得到明显改善。1、中西医结合治疗急性白血病如果用化疗作诱导,那么就用中药扶正治疗,或者用中药防止化疗的不良反应;如果用中药诱导治疗,那么就用西医的支持疗法作为辅助治疗;急性白血病缓解后,用甲氨蝶呤鞘内注射,预防脑膜白血病,用中药调动身体的免疫功能,扶正祛邪。急性白血病患者,并发症较多,特别在接受强烈联合化疗后,患者可能出现骨髓抑制、感染、口腔溃疡等,面临这种复杂情况,更应该发挥中西医结合的作用,可以根据中西医的特长分别治疗,如用抗生素控制感染,用中药补肾法治疗骨髓抑制,用锡类散、养阴生肌散治疗口腔溃疡,使中西医发挥其特长,共同攻克疾病。2、心理疏导作为家属,帮助患者正确认识疾病、化疗、情绪之间的关系,指导患者进行情绪管理,学会放松方法。给予患者情感支持,关心患者,认真倾听,耐心疏导负面情绪。鼓励家人倾注更多亲情和爱心,引导患者认识到自己在家庭生活中不可替代的价值。鼓励患者相互交流,相互激励,共同抗癌。结合病情,指导患者适度进行有氧运动,放松情绪。通过干预,使患者能正确面对疾病,更多的选择积极应对方式。2021年04月03日 1559 0 1
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全日城主任医师 中国中医科学院西苑医院 血液科 急性白血病为什么能活十几年?我有一个患者急性髓系白血病M2,2010年确诊急性白血病,中间复发一次,得病时年龄28岁,今年37岁,目前生活状态很好。下面这一张是当初诊断白血病时入院记录以及病情,血常规重度粒缺、贫血、血小板减少。下面这张是最近血常规,可见目前血常规各项指标都正常,生活状态也非常好。那我的问题来了,为什么获得如此长的生存期?我总结了一下几点。1.和患者的系统、精准治疗分不开。当初患者放弃了骨髓移植,这时一个艰难的选择,整个治疗过程我们除了选择与时俱进的化疗方案以外,中医中药治疗也给患者带来莫大的帮助。尤其是亚砷酸和青黄散的应用对患者血象改善是非常明显。2.父母是精神支柱。和她父母的全心付出分不开,尤其是父亲的倾注,也许有的人眼里当时父亲过度的苛求完美或追求细节,但患者心灵深处,我想是一个莫大的依托。今天简单分析案例,下一节课我们继续剖析原因。2021年01月19日 1904 0 1
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周浩主任医师 武汉协和医院 血液科 AML是成人中最常见的急性白血病。诊断年龄的中位数为60岁晚期至70岁早期,男性发病率高于女性。一项新近的美国白血病临床统计研究显示在每年约有13 000个新发AML患者以及10 000因AML死亡的患者。不幸的是,即使在目前的白血病医疗水平不断进步的条件下,最终半数以上AML患者仍将因为这种疾病而去世。根据已有的研究,环境因素,基因异常,和其他少数的良性血液病被认为与AML风险的增加有关系。而且AML风险与以前经历的化疗和放疗有关,因此随着患其他类型癌症的人们的寿命延长,我们将可能看到AML患者数量的增加。(备注:在对肿瘤患者的临床研究中,年龄中位数的概念很重要,是一个常用的描述肿瘤患者群体的特征的指标。具体而言,年龄中位数是将全体人群按照年龄大小顺序排列,居于中间位置的那个年龄)2020年09月25日 3676 0 0
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黄睿副主任医师 南方医科大学珠江医院 血液科 急性髓系白血病是最常见的白血病类型,虽然是恶性疾病,但是属于可治愈疾病。一部分患者通过规范的治疗,有希望得到治愈,并且回归社会。已经有众多的急性髓系白血病患者,通过珠江医院血液科规范的治疗,得到治愈。但是也要注意到,并不是所有的患者都可以达到治愈的目标。充分了解这个疾病、积极配合治疗,是获得治愈的前提条件。以下是急性髓系白血病患者需要知道的十件事。一、知道自己的疾病危险度分层。急性髓系白血病患者在初次诊断的时候,必须做完整的MICM分型。骨髓涂片诊断只是第一步,还需要做流式细胞学、融合基因、基因突变、染色体综合检查。根据这些检查结果,患者可以初步知道自己的危险度分层:低危、中危和高危。这个只是第一次的危险度分层,根据化疗反应,还会做危险度的调整,比如,一个低危的患者,如果治疗反应不理想,就会调整为高危。危险度的判断对于后续是采用自体移植,还是异体移植是非常重要的。二、如何根据危险度决定是否需要移植?我们本次讨论的是年龄小于60岁的患者,老年患者的治疗,我们会另列专题讨论。后面涉及到的治疗,都适用于年龄小于60岁,体能好的患者。低危患者一般不需要做异基因造血干细胞移植,但是,如果治疗反应不好,残留迟迟不达标的患者,危险度分层会调整为高危,这部分患者同样需要做异体移植。中危患者可以选择化疗、自体移植、异体移植,但是大数据分析显示异体移植长期生存最好。高危患者必须要做异体移植,不可以选择只做化疗,或自体移植。三、确诊以后首次化疗采取什么方案?不管后续是需要做自体移植,还是异体移植,第一步都需要接受化疗。伊达比星(去甲氧柔红霉素)联合阿糖胞苷的联合化疗是标准治疗。第一次化疗的目标是要达到完全缓解,完全缓解指的是骨髓原始细胞小于5%,外周血看不到原始细胞,而且外周血计数恢复正常。通常初发的急性髓系白血病两个疗程获得完全缓解的概率是80%。四、化疗有哪些并发症?髓系白血病的化疗,最主要的并发症是骨髓抑制期发生的感染、贫血和出血。骨髓抑制期出现在化疗结束以后,通常持续2-3周左右,也有的患者,长达4-5周。髓系白血病的化疗,一定有一段粒细胞缺乏期,也就是中性粒细胞小于0.5*10^9/L。这段时期非常容易合并感染。患者要做好勤漱口,有痔疮、肛裂的患者,要保持大便通畅,必要时可在便后用高锰酸钾坐浴。通常我们会提前预防性给予抗细菌、抗真菌的治疗。即便如此,大多数患者仍然会出现发热。如果患者在粒细胞缺乏期发热,应该抽血培养,以及做相应的微生物检查,比如痰培养、大便培养,并且将抗生素升级为广谱、强效抗生素,待度过粒细胞缺乏期、症状控制后,抗生素才可以停用。首次化疗的并发症较多,死亡率在5%左右,必须高度重视,做好防治工作,巩固阶段并发症较少,但也不能掉以轻心。白血病的化疗由于并发症较多,需要在经验丰富的单位进行。经过规范的并发症防治,绝大多数患者可以安全度过骨髓抑制期。五、如何评估疗效?移植前,我们会在每次化疗后评估化疗的疗效。除了骨穿涂片,我们还会做流式检测微小残留病变(MRD),如果有融合基因AML-ETO、CBFβ-MYH11等融合基因阳性,可以采用PCR的方法做定量,敏感性更好。此外,二次测序、数字PCR可以提供更深度的残留病变监测,也可以选择。六、达到完全缓解后还需要治疗吗?达到完全缓解以后,切不可停止治疗,否则一定会复发。获得缓解以后,一定要继续做巩固治疗,达到深度缓解。除了M3的患者,大多数的患者都需要做自体或异体移植,是否要做移植,以及做什么移植,通常在第1疗程后就要决定。计划做自体移植的患者,后续要根据治疗反应,调整治疗策略。实际上,大多数患者是需要做异体移植的。需要做异体移植的患者,应尽早进行供者的寻找、体检,并且尽早安排移植排仓。现在能做异体移植的大医院移植仓比较紧张,珠江医院是广东省第二大造血干细胞移植单位,有20张移植床位,每年可完成一百五十余例移植。虽然如此,也需要尽早预约。七、什么时候做自体移植?危险度为低危的患者,可采取化疗或自体移植,以我们科室的临床经验来说,推荐自体移植。我们通常在患者MRD转阴以后,进行自体干细胞动员,再进行自体移植。八、什么时候做异体移植?通常患者获得完全缓解后,会巩固1-2疗程,如果能获得MRD阴性缓解,可进行异体移植。对于高危患者,如果1-2疗程不能获得MRD阴性缓解,也要考虑及时移植,否则容易复发。高危患者或MRD阳性的患者做移植的时候,优先选择HLA半相合供者移植。九、移植的疗效如何?造血干细胞移植治疗急性髓系白血病疗效较好,根据我们科室的数据,在第一次缓解的时候,做异体移植,3年无病生存,总体为70-80%,而急性髓系白血病,移植后如果3年不复发,后续很少会复发。十、复发了怎么办?没有做移植的患者,复发了以后,一般选择挽救化疗以获得缓解。获得血液学缓解后,就应该尽早行异基因造血干细胞移植,而不需要等到MRD阴性再移植。不要等到多次复发再做移植,多次复发的患者,即便移植前能获得缓解,长期生存仍然不理想。预计化疗无效的患者,要么采用新药联合获得缓解,要么直接进行挽救性移植,即没有缓解状态下移植,虽然移植后复发概率很大,但是也有一定长期存活的希望。如果是移植后复发,治疗比较棘手,一部分患者可在重新获得缓解以后,做二次移植。2020年04月16日 7947 2 15
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赵智刚主任医师 天津市第一中心医院 血液科 急性髓系白血病(简称AML)是成人最常见的白血病,发病率每10万人中2-4人,中位发病年龄为64-70岁,随着年龄的增大而增加。AML是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病,具有高度异质性。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,有时也在其他组织中积聚。正常的红细胞、血小板和成熟粒细胞出现不同程度的减少。恶性细胞生成增加而成熟细胞减少,使患者出现包括贫血、出血、感染等多种全身表现。一、FAB分型二、临床表现1、多数患者存在苍白、乏力,常在诊断前数月就已出现,因为白血病细胞过度增殖,影响了正常造血,使具有运输氧气功能的红细胞减少。2、发热:过度增殖的白血病细胞,成熟障碍,不能发挥免疫功能,使患者容易感染,引起发热。3、皮肤瘀点瘀斑,血小板减少或者由于白细胞数量过多发生了血管内凝血。4、13%的患者也会发生白血病浸润皮肤,常见于单核细胞白血病或者粒单细胞白血病,病变通常为紫色或灰蓝色。5、口咽和牙齿可见白血病受累,如牙龈浸润、口腔感染等。6、10%的患者出现肝肿大和脾肿大,淋巴结肿大不常见。7、4%的患者可出现对称或游走性关节炎或关节痛,以及骨痛,可能因为痛风、感染或白细胞直接浸润滑膜。三、实验室检查血常规、血生化、出凝血检查骨髓细胞形态学(包括细胞形态学、细胞化学、组织病理学)免疫分型细胞遗传学检测[染色体核型分析、荧光原位杂交(FISH)]分子生物学检测 初级检查:PML- RARα、AML1- ETO、CBFβ-MYH11、MLL 重排、BCR-ABL 融合基因及C-Kit、FLT3-ITD、NPM1、CEBPA、 TP53、RUNX1(AML1)、ASXL1 基因突变,这些检查是急性髓系白血病(AML)分型和危险度分层的基础。 次级检查:IDH1、IDH2、DNMT3a、TET2 及RNA 剪接染色质修饰基因突变(包括SF3B1、U2AF1、SRSF2、ZRSR2、 EZH2、BCOR、STAG2),这些检查对于AML的预后判断及治疗药物选择具有一定的指导意义。四、诊断AML的诊断标准参照WHO(2016)造血和淋巴组织肿瘤分类标准,诊断AML的外周血或骨髓原始细胞比例下限为0.200。当患者被证实有克隆性重现性细胞遗传学异常t(8;21)(q22;q22)、inv(16)(p13q22)或t(16;16)(p13;q22)以及t(15;17)(q22;q12)时,即使原始细胞<0.200,也应诊断为AML。需结合骨髓细胞形态、免疫表型、细胞遗传学和分子生物学检测确诊AML及分型。五、预后危险度分层六、治疗各类型的AML患者除化疗外还需要输血、抗感染、预防消化道副作用、处理肿瘤溶解综合症等相关支持治疗。参考文献:1、Up To Date临床顾问数据库2、成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)中国诊疗指南(2011年版)[J].中华血液学杂志,2011, 32(11):804- 807.3、Arber DA, Orazi A, HasserjianR, et al. The 2016 revision to theWorld Health Organization classification ofmyeloid neoplasms and acute leukemia[J]. Blood, 2016, 127(20):2391-2405.4、NCCN Clinical PracticeGuidelines in Oncology Acute Myeloid Leukemia.2020年04月15日 8853 0 0
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2019年08月23日 2086 0 0
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2019年01月28日 6364 8 6
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王化泉主任医师 天津医科大学总医院 血液内科 2017年9月1日,美国食品药品管理局(FDA)批准了吉妥珠单抗(Gemtuzumab ozogamicin, Mylotarg)上市,用于治疗表达CD33抗原的新诊断成人急性髓系白血病(AML)。同时也批准用于治疗2岁及以上CD33阳性难治或复发AML患者。Gemtuzumab ozogamicin(Mylotarg)是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)偶联药物。CD33在 90%以上的AML细胞上表达。当Mylotarg与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞中溶酶体,然后在白血病细胞内释放卡其霉素,促进单链和双链DNA的断裂,导致细胞死亡。Mylotarg曾在2000年获得了美国FDA的批准,用于治疗表达CD33抗原的复发老年 AML。然而,后续的临床试验SWOG (S0106)未能继续彰显这款新药的疗效,死亡率反而升高,因此辉瑞公司于2010年6月22日主动将它撤下市场。在调整了剂量,并补充了更多数据后,这款创新药物的收益-风险比终于获得认可,重新上市。新的数据主要来源于欧洲四个临床试验GOELAMS AML2006IR, MRCAML15, ALFA-0701, 和NCRI AML16。Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有278名CD33阳性的新诊断AML成人患者(50-70岁)。他们被随机分配接受Mylotarg(3 mg/m2 , d1,4,和7)与柔红霉素(60 mg/m2)和阿糖胞苷联合治疗,或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示,接受Mylotarg与化疗联合治疗患者的总生存(OS)和无事件生存期(EFS)长于那些只接受化疗的患者,中位OS 分别为34月和19.月(P=.046),中位EFS分别为19.6个月和11.9个月(P=.00018)。亚组分析显示,预后良好组和中等组患者更能获益。2017年12月24日 17081 1 2
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