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常晓峰副主任医师 北京儿童医院 肿瘤外科 在发达国家，在经过手术、化疗和/放疗的综合治疗后，肾母细胞瘤患儿总生存率(OS)约为90%，但大约15%的患者会出现复发，复发后生存率约为50%左右。而在发展中国家，复发后的生存率仅为30%左右。引起肾母细胞瘤复发的因素很多，国际上两大比较权威的肾母细胞瘤研究组织（COG/SIOP）分别对可能影响预后的因素进行了分析总结，包括肿瘤的分期、组织学类型、肿瘤的体积（重量）、患儿年龄、肺结节对于治疗的反应及分子生物学特征等，具体如下：SIOP对5631例单侧肾母细胞瘤进行分析，证实年龄作为一个线性因素与疾病复发显著且独立相关。后期对586例肾母细胞瘤患儿的分子生物学特征进行了分析，表明1q的获得是一个潜在的有价值的预后生物标志物。年龄与复发不再显著相关，可能是由于年龄越大，1q获得的发生率也相对较高。通常来讲，单侧肾母细胞瘤分期越高，预后越差。SIOP4596例单侧肾母细胞瘤的分析表明，I、II期预后差别不大，但I期与III、IV期预后差异明显。COG研究表明，在III期预后良好型肾母细胞瘤患者中，1p或16q的缺失和淋巴结阳性共存，预后更差。12.6%的患儿因肿瘤破裂诊断为III期，手术外溢的风险随着肿瘤大小的增加而增加。对于双侧肾母细胞瘤患儿来讲，发生转移和潜在综合征或畸形是其疾病进展的独立预后因素。组织学类型：肾母细胞瘤患儿中，约5-10%存在间变；NWTS-5（COG前身），局灶间变型患者的4年无事件生存率为74.9%，弥漫间变型患者为54.9%。SIOP研究表明，局灶间变型患者4年无事件生存率为69%，弥漫间变型患者为37%。胚芽为主型：定义为术前化疗后胚芽成分≥66%；SIOP2001，胚芽为主型5年EFS为80%,COGIII期接受术前化疗预后良好型患者，7例为胚芽为主型，其中5例复发。4年的无事件生存率为28.6%（与治疗强度相关）。SIOP试验中，一项II/III期中危组非间叶和非上皮型肾母细胞瘤的数据显示，术前化疗后肿瘤体积≥500mL的患者复发率明显更高。NWTS-1、2和3（COG前身）的肿瘤重量＜550g、年龄小于2岁、I期患者预后良好型肾母细胞瘤预后更好。1q获得是肾母细胞瘤患者复发的独立预后指标。大约25%的肾母细胞瘤可出现。COG研究表明，在III期FHWT肿瘤患者中，LOH1p或LOH16q+淋巴结阳性患儿，预后较差。与直接肾切除术相比，术前化疗使肿瘤体积减小，降低肿瘤总溢出的风险，分期更有利。阿霉素：在SIOP研究中中，II期和III期中危组患者是否加用阿霉素，对预后影响不大。NWTS（COG前身）治疗的III期预后良好型肾母细胞瘤患者未使用阿霉素导致肿瘤复发增加。放疗：肺转移患儿，化疗后在反应不完全(SIOP和COG)以及高风险组织学(SIOP)和高风险生物学(LOH1p/16q)(COG)的情况下，更强烈的放疗和化疗似乎可以充分防止复发。SIOP推荐特定患儿进行微创瘤肾切除术，在最近一项包括50例单侧WT腹腔镜肾切除术的研究中，3年EFS的发生率为94%，局部复发的风险为4%。SIOP2001队列中，4/91例(4%)单侧肾母细胞瘤患者在接受保留肾单位肿瘤切除（NSS）治疗后发生肿瘤复发，NSS与根治性肿瘤切除预后相似。化疗耐药是最初治疗失败的一个重要原因，特别是在具有非常高的复发风险的患者中。2023年09月01日
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韩文文主任医师 北京儿童医院 泌尿外科 肾母细胞瘤 一、肾母细胞瘤的好发年龄 肾母细胞瘤可发生在各年龄段，甚至老年人。但80%以上发病在5岁以下，平均3.5岁。 二、为什么会得肾母细胞瘤 肾母细胞瘤起源于后肾胚基，确切发病原因不详。部分与遗传有一定关系。生物学改变如WT1基因突变，在合并虹膜缺如的WAGR综合征、合并肾病综合征的DDS综合征中更常见，P53基因的突变更常见于预后不良的间变类型，目前认为16q和1p染色体的杂合子丢失与肿瘤复发和死亡风险相关，约20%肾母细胞瘤患者存在16q染色体杂合子丢失，10%的病例存在1p染色体杂合体丢失。 三、肾母细胞瘤有哪些表现 肾母细胞瘤更多的表现为腹部包块或肚子大，家长多在洗澡或更换衣服时无意间摸到。30%患儿有血尿，部分患儿有高血压、偶有低热或腹痛。 四、肾母细胞瘤术前需要做哪些检查 超声是最方便的检查手段，一旦超声发现肾脏占位，需进一步行腹部增强CT或核磁了解肿物大小，有无淋巴结转移、与周围脏器关系等，胸部CT了解有无转移。肾母细胞瘤缺乏肿瘤标记物，与腹膜后神经母细胞瘤不易鉴别时行尿VMA等检查。 五、肾母细胞瘤的有哪些病理类型 肾母细胞瘤分为预后良好型和预后不良型两大病理类型。其中预后良好型又包括：上皮型、间叶型、混合型和胚芽型，胚芽型是预后良好型中预后相对差的类型；预后不良型即间变类型，约占肾母细胞瘤5%左右。 六、影响肾母细胞瘤分期有哪些因素 肾母细胞瘤的分期影响预后，影响肾母细胞瘤分期的因素包括：是否完整切除、肿瘤破溃、淋巴结转移、血源性转移等 七、肾母细胞瘤的治疗 肾母细胞瘤需手术、化疗必要时放疗的综合治疗。单纯手术切除肿瘤，不进一步辅助化疗，生存率仅约20%。通过综合治疗5年生存率可达90%以上。双侧肾母细胞瘤、肿瘤巨大预计无法完整切除、合并静脉瘤栓者术前化疗，以期完整切除肿瘤，或最大限度保留有功能肾组织。其他情况是否术前化疗目前国际标准不统一，但不论术前是否化疗，预后无差异。 八、术后化疗注意事项 术后化疗方案根据病理分期和分型确定。化疗方案确定后，尽可能的按化疗方案如期进行，为保障化疗顺利如期进行，家长需保护患儿避免感染，不去人群密集的地方，避免与呼吸道感染者接触。由于恶性肿瘤消耗和化疗、放疗副作用，治疗期间支持治疗很重要，应有均衡的营养供应。化疗期间监测血常规、肝肾功能，如骨髓抑制较重可注射粒细胞刺激因子，严重者需输血。 九、术后随访 术后3年内每3月，术后3-5年每6月复查腹部及胸部影像，监测有无复发和转移。 十、影响肾母细胞瘤预后的因素 1.合理的治疗，肾母细胞瘤需要手术、化疗、放疗等的综合治疗。 2.病理组织类型、临床分期与预后密切相关。 3.目前已知影响预后的生物学改变包括1p、16q的缺失，合并WAGR综合征、DDS综合征的WT1基因缺失等等2020年07月09日2741
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甄子俊主任医师 中山大学肿瘤防治中心 儿童肿瘤科 肾母细胞瘤（nephroblastoma，Wilms’ tumor）是小儿时期最常见的肾脏肿瘤。发病率占小儿恶性肿瘤的6 %，多见于3岁以下幼儿。临床常表现为无症状性腹部肿块，腹痛和血尿。常侵犯单侧肾脏，通过血道转移，肺是最常见的转移部位。上世纪80年代以来，肾母细胞瘤的手术、化疗和放疗等治疗均有较大进展，使肾母细胞瘤得治愈率提高到90%以上，是实体肿瘤综合治疗取得最成功的范例。肾母细胞瘤的预后除了与患者年龄、肿瘤大小、病理类型、分期等有关以外，跟患者接受的多学科治疗模式密切相关。 （一）流行病学和病因学 肾母细胞瘤发病率占儿童恶性肿瘤的6 %。发病年龄主要集中在5岁以下，多见于2~4岁。10岁以上发病的儿童、青少年预后较10岁以下儿童差，5年生存率仅约63%。男女发病率相等。肿瘤多侵犯单侧肾脏，约4%~5%的病人有双侧肾母细胞瘤。双侧或多发病灶患儿发病年龄较早。2018年03月31日3728
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