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魏道林副主任医师 上海闸新中西医结合医院 血液内科 新药时代,骨髓瘤患者还需要做自体造血干细胞移植吗?通过与骨髓瘤患者的交流,我们共同总结出来这个病的几个特点:①同病不同命,有人活很久,有的很短时间就进展致命了;②同治不同命,同样的药在不同人身上效果大相径庭;③根治很困难,虽然现在新药众多,还有CAR-T、造血干细胞移植等细胞疗法,仍然无法做到根治骨髓瘤;④变成慢性病,这是最理想的结果,把肿瘤控制住、不影响正常生活,也就是带瘤生存。不断出现的新药/方案组合显著提高了骨髓瘤的疗效、延长了生存期,但这并未改变自体造血干细胞移植在国内外骨髓瘤诊疗指南中的地位。号称全球最佳医疗机构的美国梅奥诊所骨髓瘤指南中:骨髓瘤患者的推荐诱导方案一直在改进,但自体移植的一线推荐地位从未被撼动。同样,在美国NCCN指南中自体移植始终是骨髓瘤诱导治疗缓解后的一线选择。最新的中国2020骨髓瘤指南中也强调了自体移植在骨髓瘤治疗中不可取代的地位。在欧洲,EBMT的指南中也把自体移植列为骨髓瘤患者的主要治疗方式。以欧洲为例,2019年登记接受自体移植治疗的骨髓瘤患者有12837例;在所有血液疾病移植登记中数量最多。2020年 EBMT中心回顾分析了1993至2017这25年间、首次接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的数据,共纳入来自54个国家、568个中心的103,032名患者,分析显示:2013-2017五年间移植数量较早期的1993-1997增加了7倍 ;接受自体移植患者的中位年龄从1993-1997年间的54岁增长到2013-2017年间的61岁 ;接受自体移植的>65岁的患者从1993-1997年间的3%增长到2013-2017年间的22% 。简单说来,就是:自体移植越做越多,患者年龄越做越老!这是伴随着众多新药投入临床应用而同时发生的真实临床数据。这项研究还发现:老年骨髓瘤患者接受自体移植并未发生更多的毒副作用,也没有带来更差的结局。因此认为,自体移植在65岁以上骨髓瘤患者中是可行的,且不会增加死亡率,大剂量马法兰和自体移植在≥70岁老年患者中安全有效。中国医学科学院邱录贵教授团队2017年发表了《多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植后长期随访的单中心结果》一文。 回顾分析2005 年1 月1日至2016 年2 月1 日接受整体方案(以新药为基础诱导治疗,联合自体移植治疗,移植后给予新药维持/巩固治疗)的144 例骨髓瘤患者的诊治情况。其中位总生存和无进展生存时间分别为120.9 月和56.9 月。5 年总生存率约为73.7%,5年无进展生存率约为47.8%。这些数据与国外相比不落下风。2021年05月02日 1529 0 1
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贾钰华主任医师 南方医科大学南方医院 中医内科 某先生嗓子突然变嘶哑,而且一天比一天严重,做了四次喉镜看也没查出问题,声带也是好的,但就是说话很吃力,上气接不上下气,皮肤变黑、舌头肿大有白斑。什么科室都看遍了,唯独漏了血液科,而他的病恰恰就是需要血液检查才能查出的骨髓瘤。骨髓瘤是骨髓中的浆细胞发生恶变而引起的一种较常见的恶性肿瘤,目前原因不明。它经常损害的部位是脊椎、肋骨、颅骨、胸骨等,所以骨髓瘤最常见的症状是骨折、腰痛,但骨髓中的浆细胞,因为异常分泌的免疫球蛋白可能浸润到人体的其它器官,就会引起其它器官的病变,这也是它容易被误诊的原因。 一、骨髓瘤经常被误诊为以下三种疾病: 1、被误诊为肾病 有些骨髓瘤患者会出现水肿,化验检查也发现蛋白尿、肌酐升高,于是当成是肾病进行治疗,延误病情。常常出现剧烈的腰疼,这种疼痛类似于骨头疼,而肾病患者的腰痛与此不同,不是表现为剧烈的针扎样的疼痛,而是比较缓和的疼痛,称之为钝痛,有时表现为绞痛。 2、被误诊为骨病 骨髓瘤经常损害的部位是脊椎、肋骨、颅骨、胸骨等,所以80%的病人会有骨质的破坏,最常见的症状是骨折、虫噬性骨质破坏。 3、被误诊为心肌病 有位名医,也被这个喜欢“易容”的骨髓瘤所误导过,患者出现的是气短胸闷类似心肌病的表现,心电图、心脏B超、核磁共振结果显示他的心脏变大了,心能在下降,已出现心衰。 这是因为骨髓瘤异常分泌的免疫球蛋白跟着血液到达心脏,沉积在心肌上,表现为室间隔增厚、室壁增厚,血液回流不畅,导致肺水肿、低血压、心衰等。 二、如何诊断治疗? 1、要想揭开骨髓瘤的真面目,其实只需: ①两管血:血的免疫固定电泳、血清的游离轻链; ②一管尿:尿的免疫固定电泳的检测就够了。 这三个检测只要有一个是阳性,就需要进一步做其它检查;如果三个检测都是阴性的,基本可以排除多发性骨髓瘤的诊断。 2、骨髓瘤虽然发病率逐年升高,但如果早发现早治疗,预后效果会非常好,前期除了常规的治疗之外,后期还进行了自体造血干细胞移植,是采集病人的造血干细胞后先冻存起来,再给病人做大剂量的化疗,最大程度的清除体内的肿瘤细胞后,再把原来冻存好的干细胞重新输回体内,重新建立一个新的造血系统进行恢复。2021年04月07日 1673 0 40
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夏雯副主任医师 中山大学肿瘤防治中心 肿瘤内科 既往我们的“护骨针”只有双膦酸盐类药物,例如常用的唑来膦酸等,但其实早在10年前,就有一种新型的骨保护药在国外上市和广泛使用,地诺单抗。目前在国内也已正式上市,药物音译的名字:地舒单抗(安加维)。接下来我就地舒单抗使用的方法及注意事项做如下解疑:1、地舒单抗的使用地舒单抗采取皮下注射的方式给药,从冷柜取出后应带包装在常温下放置15-20分钟后再注射,可选择的注射部位可以为上臂、腹部、大腿上部等。在我院治疗的患者:住院患者在病房即可注射,门诊患者需拿预约注射单到医院2号楼3楼护士站报到注射。使用频率:每28天一个周期,一次一支,每支120mg/1.7ml。对于预防骨质疏松的患者可采用每6个月使用一次。2、地舒单抗的价格我院地舒单抗价格为1060元/支(120mg/1.7ml),为进口药。3、地舒单抗的保存地舒单抗可带包装置于家用冰箱冷藏区(蔬果区),在药品保质期内可长期保存,切勿冷冻!若要从医院带药回家在当地注射,可购买冷藏包用于医院回家路途中的储存。4、地舒单抗的优缺点及不良事件预防①注射反应,地舒单抗相较于上一代骨保护药双膦酸盐,用药后流感样症状的发生率更低。②可以采用皮下注射而非静脉点滴给药,用药更便捷,等待时间更短。③使用骨保护药,主要可以降低包括病理性骨折、骨放疗、骨手术、脊髓压迫等不良事件的发生,地舒单抗在此疗效更强。④低钙血症是使用地舒单抗的不良反应之一,在使用前应监测血钙。如血钙水平偏低需要调整血钙到正常水平后再用药,高钙血症对地舒单抗用药无影响。一般使用地舒单抗后强烈建议患者每日最少补充钙500mg,维生素D400IU以预防低钙血症,临床中推荐每日使用钙尔奇1片,罗盖全1粒,若用药时血钙已经偏高的患者可暂不补充钙剂和维生素D。⑤地舒单抗仍有导致颌骨坏死的风险,口腔有创操作是引发颌骨坏死的高危因素,所以用药期间严禁进行口腔有创操作,平时注意口腔卫生。若必须拔牙,应及早联系主诊医生沟通。2021年03月13日 102802 6 16
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高文主任医师 北京朝阳医院 血液科 各位,呃,患友们好啊,今天我们来谈谈这个卡尔T治疗,抗体治疗目前是一个全新的治疗。 那么目前呢,是在这个淋巴瘤,白血病还有骨髓瘤上,那么都取得了这个非常重要的进展。 呃,那么在骨髓瘤方面,那么最近的这个报道显示,那么对于这个多线复发的患者,那么因为这个抗的诊疗以后,从目前的结果来看。 那么它的毒性是可以控制的,但是它的疗效是非常非常优异的,那么最近暴露出来。 我们可以看到有些研究报道出来,它的这个SCR率对于非常难治的多线复发的患者,可能S2能到百分之。 呃,将近70%啊,这在以前是非常难以想象的。 呃,那么卡是一个什么样的指标呢?卡就是说把患者的这个T细胞提取出来以后,在体外经过改造以后,让他从以前的。 不能识别或者是这个不能清除和有效的清除骨髓瘤细胞,变成一个非常有效的一个啊,呃,这个手段从而可以呃大量的杀灭骨髓瘤细胞啊,那么什么样的患者,呃,适合做这个,呃抗体治疗,那么从目前的这个这个研究来看的话。 那么如果是患者对三类药物耐药,包括对免疫调节剂,包括对单酶体抑制剂以及C38单抗,那么耐药的患者,这个目前临床认为是,呃,最为困难的治疗最为困难的一些2021年02月08日 1332 1 14
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薛恺主任医师 上海瑞金医院 血液科 一.什么是多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤是最常见的一种浆细胞病,显著特点是骨髓中恶性浆细胞多灶性增生,外周血和/或尿中出现单克隆免疫球蛋白或其片段(即M蛋白),进而导致骨质破坏、贫血、肾功能不全等靶器官功能损伤。 MM是一种老年疾病,国人中位发病年龄为55岁。MM占血液系统恶性肿瘤发病率的10%。是仅次于淋巴瘤的血液系统第二大肿瘤。 二.临床表现 多发性骨髓瘤起病徐缓,早期无明显症状,容易被误诊。MM的临床表现多样,主要有贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。 1.骨痛、骨骼变形和病理骨折 骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,骨骼疼痛是最常见的症状,多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏,引起病理性骨折,可多处骨折同时存在。 2.贫血和出血 贫血较常见,为首发症状,早期贫血轻,后期贫血严重。晚期可出现血小板减少,引起出血症状。皮肤黏膜出血较多见,严重者可见内脏及颅内出血。 3.肝、脾、淋巴结和肾脏病变 肝、脾肿大,颈部淋巴结肿大,骨髓瘤肾。器官肿大或者异常肿物需要考虑髓外浆细胞瘤或者淀粉样变。 4.神经系统症状 神经系统髓外浆细胞瘤可出现肢体瘫痪、嗜睡、昏迷、复视、失明、视力减退。 5.多发性骨髓瘤多见细菌感染 亦可见真菌、病毒感染,最常见为细菌性肺炎、泌尿系感染、败血症,病毒性带状庖疹也容易发生,尤其是治疗后免疫低下的患者。 6.肾功能损害 50%~70%患者尿检有蛋白、红细胞、白细胞、管型,出现慢性肾功能衰竭、高磷酸血症、高钙血症、高尿酸血症,可形成尿酸结石。 7.高黏滞综合征 可发生头晕、眼花、视力障碍,并可突发晕厥、意识障碍。 8.淀粉样变 常发生于舌、皮肤、心脏、胃肠道等部位。 9.包块或浆细胞瘤 有的患者可以出现肿块,肿块直径几厘米至几十厘米不等,可以是骨性肿块或软组织肿块,这些肿块病理检查多为浆细胞瘤。一般认为合并软组织肿块或浆细胞瘤的患者预后不良,生存期短。 10.血栓或梗塞 患者可出现血液透析造瘘管梗塞、深静脉血栓或心肌梗塞等表现,发生的原因与肿瘤患者易栓及高黏滞综合征等因素有关。 三.临床检查 1.生化常规检查 血清异常球蛋白增多,而白蛋白正常或减少。尿凝溶蛋白(又称尿本周氏蛋白)半数阳性。 在患者的蛋白电泳或M蛋白鉴定结果中会出现特征性的高尖的“M峰”或“M蛋白”。故常规生化检查中,若球蛋白总量增多或蛋白电泳中出现异常高尖的“M峰”,应到血液科就诊,除外骨髓瘤的诊断。 2.血常规检查 贫血多呈正细胞、正色素性,血小板正常或偏低。 3.骨髓检查 浆细胞数目异常增多≥10%,为形态异常的原始或幼稚浆细胞。 4.骨骼X线检查 可见多发性溶骨性穿凿样骨质缺损区或骨质疏松、病理性骨折。 对于MM患者的骨损害,一般认为CT、核磁共振(MRI)等发现病变的机会早于X线检查;这些影像学手段检查对骨损害病变的敏感性依次为:PET-CT>MRI>CT>X线。 5.染色体、荧光原位杂交技术(FISH)等生物学检查 骨髓染色体17p13缺失,和/或t(4;14)和/或t(14;16)异常,往往提示高危。荧光原位杂交技术(FISH),特别是用CD138(在大多数骨髓瘤细胞表达阳性)磁珠纯化后的FISH即iFISH检查,更能提高检验的阳性率。这一检测已被用于2015年新修订的国际预后分期系统(R-ISS分期系统)中。 6.血清游离轻链检查 较普通的血或尿轻链检查敏感性高,已被国际骨髓瘤工作组(IMWG)专家定义为严格完全缓解(sCR)的疗效标准。若MM患者治疗后,血清游离轻链由阳性转为阴性,其疗效为严格完全缓解。 四.鉴别诊断 某些慢性疾病(如风湿系统疾病、慢性结核感染、肾病、慢性肝病等)或淋巴瘤等可引起反应性浆细胞增多症和意义未明单克隆丙球蛋白血症(MGUS),需要与MM进行鉴别诊断;此外,一些严重骨质疏松或低磷性骨病或转移癌需要与MM的骨质破坏鉴别。 五.国际诊断标准 国际卫生组织(WHO)诊断MM标准(2001年) 1.主要标准 (1)骨髓浆细胞增多(>30%) (2)组织活检证实有浆细胞瘤 (3)M-成分:血清IgG>3.5g/dL或IgA>2.0g/dL,尿本周蛋白>1g/24h。 2.次要标准 (1)骨髓浆细胞增多(10%~30%) (2)M-成分存在但水平低于上述水平 (3)有溶骨性病变 (4)正常免疫球蛋白减少50%以上:IgG2021年02月08日 5380 0 13
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2021年01月31日 1053 0 0
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高文主任医师 北京朝阳医院 血液科 多发性骨髓瘤患者是不是一定需要做自体干细胞移植,那么这个问题确实是非常重要的一个问题,目前来说,呃多发性骨髓瘤啊,还是不可治愈的。 那么我们对它的治疗呢,呃呃,分两个类型啊,一种是就是说只是用药物治疗,第二种就是在药物的诱导基础上,那么加自体干细胞移植。 呃,从理论角度讲,那么所有适合移植的患者,只要他只要他没有这个呃禁忌症,那么他应该说啊,都需要做自体干细胞移植,那当然有的这个同学就会问啊,现在有这么多的新药的疗效非常好,自体干细胞移植还有价值吗。 那么,应该说这也是国际上啊,每出一批新药,那么大家都会问的问题,但是到目前为止,即使中我们有了CD38单抗,比如说打扰这个星耀。 那么,呃移植的地位,到现在为止啊,还是没有被动摇,只要你这个。 没有禁忌症,那么就是适应症啊,那么都建议做自体干细胞移植,只有做了自体干细胞移植联合信用那么患者他的这个总的生存期啊,才有可能获得进一步的提高啊,目前是这么一个状态,当然,我们一目前一直一般是这个呃定位在这个65岁以下的没有什么禁忌症的一个患者,但实际上呢,大家可以看到最近几年啊国外。 他们这个移植的这个年龄不断创新高,那么2021年12月30日 1242 1 5
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2021年12月30日 2505 0 2
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高文主任医师 北京朝阳医院 血液科 多发性骨髓瘤是一种血液系统的肿瘤,到目前为止仍然是不可治愈的。多发性骨髓瘤的治疗方案应该是患者的个体化的治疗,一般分为适合移植和不适合移植的。对于适合移植的一般认为人群是65岁以下,当然划分是有点人为,在西方认为如果患者一般状况比较好,适合移植的人群甚至做到70岁、75岁甚至80岁,都有报道,国内一般是65岁以下认为是可以移植的。年龄适合移植者的各个生理状况都没有移植禁忌症的,认为就适合移植的,给予一定的诱导治疗,然后干细胞移植,给予巩固,以及维持治疗,这就是整体治疗策略。 对于年纪比较大的一般在65岁以上或者年纪不大但是身体各器官的功能都不太好,有些移植禁忌症的,一般给予普通的化疗。化疗方案包括现在一线的治疗方案有硼替佐米、来那度胺为基础的BRD方案,是非常经典、非常不错的方案,当然现在还有CD38单抗。更新的药物出来以后,包括泊马度胺、卡非佐米等新药出来以后,实际上以后治疗的方案的选择性可能会非常多。对不适合移植的患者用这些普通化疗方案可能就是用8-12疗程,然后患者就可以维持治疗。当然还有一种模式是连续治疗,比如用来那度胺加地塞米松持续应用,一直用到病人出现病情进展。总之,骨髓瘤治疗是个体化的治疗,是因人而异的2021年12月30日 1560 0 1
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