造血干细胞移植

自体造血干细胞移植（ASCT）作为高危弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的一线治疗，具有以下主要好处：增加完全缓解率和生存期：ASCT能够显著提高高危DLBCL患者的完全缓解率（CR），即在治疗结束后肿瘤消失的程度。完全缓解通常与更长的无病生存期（PFS）和总生存期（OS）相关联，提高了患者长期生存的机会。提高长期疾病控制率：通过ASCT，可以在化疗后清除残留的肿瘤细胞，有效减少复发的风险，延长疾病控制的时间。化疗的增强效果：高剂量化疗联合ASCT可以更彻底地杀灭恶性淋巴瘤细胞，包括对化疗敏感和耐药的细胞群的清除，提高了治疗的有效性。治疗灵活性和个体化：ASCT后可以根据患者的病情和治疗反应，调整后续的维持治疗或进一步的治疗方案，提高了治疗的个体化和灵活性。降低疾病复发的风险：ASCT能够在化疗结束后清除残留的肿瘤细胞，有效降低DLBCL复发的风险，特别是对于高危或复发难治的患者。改善生活质量：ASCT能够帮助患者获得更长的缓解期和生存期，改善生活质量，减少疾病对患者日常生活和心理健康的影响。治疗过程：初始治疗阶段：化疗和/或靶向治疗用于减少肿瘤负担，准备ASCT。干细胞收集：使用动员剂（如G-CSF）增加干细胞的数量，并通过血液透析法收集自体造血干细胞。高剂量化疗和移植：高剂量化疗旨在消灭肿瘤细胞，然后将之前收集的干细胞重新移植到患者体内。恢复和支持治疗：在移植后，进行支持性治疗，包括抗感染治疗、输注支持和骨髓功能恢复的支持。结论：对于高危弥漫大B细胞淋巴瘤患者，ASCT作为一线治疗能够显著提高完全缓解率和生存期，减少复发的风险，并通过增强化疗效果和提高治疗的个体化来改善患者的预后和生活质量。

自体造血干细胞移植（AutologousHematopoieticStemCellTransplantation,Auto-HSCT）和异基因造血干细胞移植（AllogeneicHematopoieticStemCellTransplantation,Allo-HSCT）是两种不同的治疗方法，它们在供体来源、适应症、风险和益处等方面有显著区别。以下是这两种移植方式的详细对比：供体来源自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：使用患者自身的造血干细胞。细胞在高剂量化疗或放疗前采集并保存，在治疗后重新输回患者体内。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：使用来自他人的造血干细胞。供体可以是匹配的兄弟姐妹、其他家庭成员、非亲缘供体或脐带血供体。适应症自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：多发性骨髓瘤霍奇金淋巴瘤非霍奇金淋巴瘤部分急性白血病异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：急性白血病（AML、ALL）慢性白血病（CML）骨髓增生异常综合征（MDS）骨髓纤维化重型再生障碍性贫血遗传性或代谢性疾病优点自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：无移植物抗宿主病（GVHD）风险，因为使用的是患者自己的细胞。较低的移植相关并发症风险。适合用于高剂量化疗后的恢复。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：供体细胞具有免疫系统重建的能力，可以提供抗白血病效应（Graft-versus-Leukemia,GvL）。能够替换患者有缺陷的造血系统，适用于遗传性疾病和一些恶性血液病。缺点自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：无法提供GvL效应，因此对于某些高风险白血病患者可能效果不如Allo-HSCT。存在复发风险，因为输回的细胞可能仍包含癌细胞。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：存在GVHD风险，患者可能会出现急性或慢性GVHD。需要免疫抑制治疗以预防排斥和GVHD，增加感染风险。移植相关并发症风险较高，包括感染、器官损伤和移植物失败。移植前处理自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：高剂量化疗或放疗用于清除癌细胞和免疫系统。干细胞采集前，通常给予刺激造血药物以增加干细胞数量。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：清髓性或非清髓性预处理方案，用于清除患者的造血细胞和部分免疫系统，以接受供体细胞。可能需要全身放疗和高剂量化疗。总结自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）：适用于某些类型的癌症，如多发性骨髓瘤和淋巴瘤，具有较低的并发症风险，但存在复发的风险。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）：适用于多种恶性和非恶性血液病，能够提供免疫重建和抗癌效应，但有较高的并发症风险，包括GVHD和感染。两种移植方式各有优缺点，选择哪种方式需要根据患者的具体情况、疾病类型、病情严重程度以及供体的可用性来决定。

血型不同的供者和受者是可以进行造血干细胞捐献的。这种类型的移植称为“ABO血型不合造血干细胞移植”。在进行这种移植时，医疗团队会采取一些措施来确保移植的成功和患者的安全。主要考虑因素和处理方法血型不合的类型主要不合（MajorIncompatibility）：受者的血浆中有对抗供者红细胞的抗体。例如，O型受者接受A型供者的干细胞。次要不合（MinorIncompatibility）：供者的血浆中有对抗受者红细胞的抗体。例如，A型供者的干细胞捐献给O型受者。双重不合（BidirectionalIncompatibility）：供者和受者互相存在抗体。措施和处理方法红细胞去除：在采集和处理供者的造血干细胞时，去除红细胞以减少抗原量。血浆置换：对受者进行血浆置换以去除抗体，减少移植后发生溶血的风险。药物治疗：使用免疫抑制剂、类固醇和抗体等药物来减少免疫反应和溶血风险。输血管理：移植后，受者可能需要特定类型的输血（如洗涤红细胞）以减少溶血反应。ABO不合移植的成功因素预处理和支持治疗预处理方案包括高剂量化疗和放疗，以清除受者的骨髓并减少免疫反应。通过支持治疗（如抗感染治疗和营养支持），提高移植成功率和患者耐受性。移植后的监测和管理密切监测受者的血液学指标、免疫反应和排斥反应。及时处理移植相关并发症，如移植物抗宿主病（GVHD）和感染。总结虽然ABO血型不合增加了移植的复杂性，但通过合理的预处理、支持治疗和移植后的监测与管理，大多数血型不合的造血干细胞移植可以成功进行。关键在于供者和受者双方的详细评估和个性化治疗方案的制定。

造血干细胞移植（HematopoieticStemCellTransplantation,HSCT）后回输供者淋巴细胞（DonorLymphocyteInfusion,DLI）是一种重要的治疗策略，主要用于治疗移植后复发或病情进展的患者。回输供者淋巴细胞的主要作用和机制如下：作用和机制增强移植物抗宿主病（GVL）效应：DLI可以增强供者的免疫细胞对残留恶性细胞的识别和攻击，从而发挥移植物抗白血病（GVL）效应。通过这种机制，可以消灭患者体内残留的白血病或其他恶性血液疾病的细胞，减少疾病复发的风险。治疗移植后复发：在造血干细胞移植后，如果患者出现疾病复发，通过回输供者淋巴细胞可以再次激活供者的免疫系统，对抗复发的恶性细胞，延长患者的无病生存期。辅助免疫重建：供者淋巴细胞可以帮助重建患者的免疫系统，增强对感染和其他疾病的抵抗力。适应症移植后复发或微小残留病变（MRD）：对于移植后出现复发或检测到微小残留病变的患者，DLI是重要的治疗手段之一。增生异常性疾病：DLI可以用于一些增生异常性疾病（如骨髓增生异常综合征和某些类型的白血病）的治疗，尤其是在标准治疗失败或复发的情况下。副作用和风险移植物抗宿主病（GVHD）：DLI可能引起移植物抗宿主病（GVHD），一种供者免疫细胞攻击患者正常组织的严重并发症。为了降低GVHD的风险，DLI通常采用逐步增加剂量的方式进行。细胞因子风暴：回输大量供者淋巴细胞可能引起细胞因子风暴，导致全身性炎症反应和器官损伤。免疫相关并发症：DLI可能引发其他免疫相关并发症，如贫血、血小板减少和肝功能异常等。管理和预防措施逐步增加剂量：为了减少GVHD的风险，DLI通常采用逐步增加剂量的方式进行，逐步调整剂量以找到平衡点，在最大程度上发挥抗肿瘤效应的同时，尽量减少GVHD的发生。预防和治疗GVHD：使用免疫抑制剂和其他支持治疗措施，预防和管理GVHD。密切监测和随访：定期监测患者的病情、免疫功能和GVHD的发生情况，及时调整治疗方案。总结造血干细胞移植后回输供者淋巴细胞是一种有效的治疗策略，主要用于增强移植物抗白血病效应和治疗移植后复发或微小残留病变。尽管DLI具有显著的临床益处，但也伴随着一定的风险，需要通过合理的剂量调整和预防措施来管理副作用和并发症。通过密切监测和个体化治疗，可以在发挥最大治疗效益的同时，尽量减少不良反应，提高患者的长期生存率和生活质量

一、输血依赖的重型再生障碍性贫血：输血依赖的重型再生障碍性贫血，我们将其定义为重型再生障碍性贫血-II型（SAA-II），其临床特点如下：1)病人在初次发病时表现为非重型再生障碍性贫血，2)但随着疾病的进展，患者贫血逐步加重，并达到重型再生障碍贫血的诊断标准；中性粒细胞缺乏，严重贫血，血小板非常低下；3)在疾病的进展过程中，长期口服环孢素等免疫抑制剂、雄激素、糖皮质激素、甚至多种中药，但均反应不佳；4)病程中反复感染、频繁使用抗生素导致多种抗生素耐药；5)反复输血、输注血小板导致红细胞及血小板的输注无效；6)血清铁蛋白显著升高；7)ATG治疗无效；8)发病至移植的中位病程长达8年（1-22年）以上；9)只能采取异基因骨髓移植的治疗方法。二、输血依赖的重型再生障碍性贫血的2个病例1)病例1：12岁的小田，9岁时出现血细胞的显著减少，就诊于当地医院，反复输血支持，后因周身无力、出血、感染等无法正常上学，首先筛查是否存在先天遗传病导致的骨髓衰竭，之后在明确除外了范可尼贫血、Wiskott-Aldrichsyndrome(WAS)等遗传病，最终确诊“慢性再障”。就诊时病情已加重，一年内无数次输血及血小板才能艰难活着，走路走不动，生活不能自理，考虑存在输血依赖，为一类输血依赖的重型再生障碍性贫血，我们将其定义为“重型再障II型”。2)病例2：7岁的小马，呀呀学语时就不幸确诊为“慢性再障”，辗转于多家医院就医，长期口服环孢素、达那唑、中医偏方等药物治疗，效果不理想，乏力、出血等症状进行性加重，同样经历4年多的相关治疗，病情持续加重，输血依赖，最终进展为“重型再障II型”，反复的输血、输血小板，让他不得放弃上学，在家治疗。针对这样的患儿，究竟该如何治疗才能让他们重获新生呢？三、异基因造血干细胞移植治疗输血依赖的重型再生障碍性贫血大连医科大学附属二院骨髓移植中心团队回顾性收集了2015年至2018年，22例接受单倍体移植治疗的再生障碍性贫血-II型（SAA-II）患者，以“北京方案”为基础的“Flu/Bu/Cy-ATG”作为预处理方案的单倍体移植，22例SAA-II型患者中，21例（95.5%）获得了的稳定植入，共有4例发生II-IV急性排异反应，其中仅2例发生III-IV排急性排异反应，并均得到良好控制和恢复。需要特别提到的是，其中12例（54.5%）移植过程中发生了细菌和真菌感染，提示SAA-II患者最好在疾病进展至异常严重阶段之前，尽早开展移植治疗，以减少移植过程中感染发生的风险。异基因造血干细胞移植后，获得了86.4%的长期生存。上述两位患儿，也均采用Flu/Bu/Cy-ATG作为一致的预处理方案，采用其父母的造血干细胞成功重建其造血系统，完成了单倍体造血干细胞移植的治疗。到目前为止，小田已顺利考上了初中，恢复了正常的学习生活。而小马也完成了小学学习，正在选择自己喜欢的初中学校，父母的脸上都洋溢着生活的幸福。四、学术进展：上述病例总结，以第一单位及通讯作者身份，在FrontiersofMedicine（影响因子9.9）在线发表了文章“Outcomesofhaploidenticalbonemarrowtransplantationinpatientswithsevereaplasticanemia-IIthatprogressedfromnon-severeacquiredaplasticanemia”（半相合骨髓移植治疗慢性再生障碍性贫血进展的重型再生障碍性贫血-II型的疗效）。该文第一作者为该院血液科副主任医师刘虹辰，毕业于德国科隆大学，获内科学博士学位，擅长血液疾病的精准诊疗及骨髓移植工作。五、总结：骨髓移植治疗输血依赖的重型再障，临床治疗效果显著，因此尽早选择异基因骨髓移植，是治愈该病的首选治疗方法。

自体造血干细胞移植（AutologousHematopoieticStemCellTransplantation,Auto-HSCT）是治疗难治复发霍奇金淋巴瘤（Refractory/RelapsedHodgkinLymphoma,R/RHL）的一种重要方法。这种疗法使用患者自己的造血干细胞，经过高剂量化疗后将其重新移植回患者体内，以恢复骨髓造血功能。自体造血干细胞移植的适应症自体造血干细胞移植主要适用于以下几类霍奇金淋巴瘤患者：初治后复发：一线治疗后完全或部分缓解，但随后复发的患者。难治性疾病：对一线治疗无反应或仅有部分反应的患者。高风险患者：初治时被认为具有高复发风险的患者，可能在一线治疗后进行自体移植以巩固治疗效果。自体造血干细胞移植的步骤诱导化疗：在进行自体移植前，患者通常会接受几轮高剂量化疗，以尽量减少肿瘤负荷，达到更好的治疗效果。造血干细胞的采集：使用动员剂（如G-CSF或Plerixafor）刺激骨髓释放造血干细胞进入外周血。通过外周血干细胞采集术（Apheresis）从患者体内采集造血干细胞。高剂量化疗（MyeloablativeTherapy）：进行强效的化疗，以彻底摧毁体内的肿瘤细胞和骨髓造血细胞。这种疗法通常被称为清髓性化疗（MyeloablativeChemotherapy）。常用的高剂量化疗方案包括BEAM（Carmustine,Etoposide,Cytarabine,Melphalan）方案。干细胞回输：将之前采集并冷冻保存的造血干细胞解冻并通过静脉输注回患者体内。这些干细胞会在骨髓中重新定植并恢复造血功能。移植后的恢复和支持治疗：在移植后的一段时间内，患者的免疫系统较为脆弱，需要密切监测和预防感染。支持治疗包括抗生素、抗病毒药物、抗真菌药物，以及血液成分输注等。自体造血干细胞移植的疗效高反应率：自体造血干细胞移植在R/RHL患者中显示出较高的完全缓解（CR）和部分缓解（PR）率。研究表明，约有50-70%的患者在移植后可以达到完全缓解。长期生存率：自体移植显著提高了难治复发霍奇金淋巴瘤患者的无病生存率（PFS）和总生存率（OS）。许多研究报告了移植后的5年无病生存率在40-60%之间，5年总生存率在50-70%之间。巩固和维持治疗：自体移植后，部分高风险患者可能需要进一步的巩固或维持治疗（如放疗或靶向药物治疗）以减少复发风险。自体造血干细胞移植的并发症和管理短期并发症：感染：由于高剂量化疗导致免疫系统抑制，患者在移植后易发生细菌、病毒和真菌感染。出血：由于血小板减少，患者易发生出血。长期并发症：移植后白血病：少数患者可能在多年后发展为继发性白血病或骨髓增生异常综合症（MDS）。长期免疫抑制和内分泌功能障碍：一些患者可能会经历长期的免疫系统抑制和内分泌功能问题，如甲状腺功能减退。总结自体造血干细胞移植是治疗难治复发霍奇金淋巴瘤的一种重要和有效的手段，能够显著提高患者的长期无病生存率和总生存率。尽管这种疗法存在一定的风险和并发症，通过精心的管理和支持治疗，这些风险可以得到有效控制。自体移植提供了R/RHL患者获得长期缓解甚至治愈的机会，是现代霍奇金淋巴瘤治疗的重要组成部分

造血干细胞配型（HematopoieticStemCellMatching）是为造血干细胞移植（HSCT）找到合适供体的重要步骤。配型的主要目标是找到与患者的免疫系统最兼容的供体，以减少移植后发生移植物抗宿主病（GVHD）和移植失败的风险。以下是关于造血干细胞配型的一些关键信息：配型依据人类白细胞抗原（HLA）HLA是位于第六号染色体上的一组基因，负责编码细胞表面蛋白质，这些蛋白质在免疫系统识别和抗原呈递过程中起关键作用。HLA系统包括HLA-A、HLA-B、HLA-C、HLA-DR、HLA-DQ和HLA-DP等基因。配型时，主要关注HLA-A、HLA-B、HLA-C和HLA-DR这四个基因位点。HLA配型方法低分辨率（低分型）：通常通过血清学方法进行，主要用于初步筛查。高分辨率（高分型）：通过基因测序技术进行，能够精确到基因的亚型，用于最终确认配型。配型类型完全相合（FullMatch）完全相合指供体和受体在所有关键HLA位点上完全匹配（通常为10/10或8/8相合）。完全相合的配型结果预示着较低的GVHD风险和较高的移植成功率。部分相合（PartialMatch）部分相合指供体和受体在某些HLA位点上匹配（通常为9/10或7/8相合）。部分相合的移植可能增加GVHD风险，但在某些情况下仍然是可行的，特别是当完全相合的供体难以找到时。半相合（HaploidenticalMatch）半相合指供体和受体在一半的HLA位点上匹配（通常为5/10相合），如亲属（父母、子女、兄弟姐妹）。半相合移植可以通过特定的移植技术（如高剂量环磷酰胺）来减少GVHD的发生。配型供体来源同胞兄弟姐妹（SiblingDonor）由于兄弟姐妹从父母处遗传相同HLA基因的概率为25%，同胞兄弟姐妹是最理想的供体来源。同胞供体通常是HLA完全相合的。非血缘供体（UnrelatedDonor）非血缘供体通常通过骨髓库（如国际骨髓库）找到，可能需要高分辨率的HLA配型。虽然找到完全相合供体的概率较低，但随着全球骨髓库的扩大，匹配的机会也在增加。亲属供体（FamilyMemberDonor）父母或子女通常是半相合供体，半相合移植需要特殊的处理方法。亲属供体的优势在于易于获取和快速安排。脐带血（UmbilicalCordBlood）脐带血中富含造血干细胞，HLA匹配要求较低，且GVHD风险较低。脐带血移植适用于儿童和体重较轻的成人。配型过程HLA检测受体和潜在供体的血液样本会被送到实验室进行HLA基因检测，使用PCR和测序技术分析HLA基因型。高分辨率的基因型分析确保更精确的配型结果。配型评估实验室结果会被用于评估供体和受体之间的HLA匹配程度，寻找最佳的供体。选择最佳供体根据HLA匹配度、供体的健康状况和其他相关因素（如年龄、性别、CMV状态等），选择最合适的供体。总结造血干细胞配型是造血干细胞移植成功的关键步骤，主要依据HLA基因的匹配程度。通过高分辨率的HLA检测和全球骨髓库的支持，可以找到最适合的供体，提高移植成功率，减少并发症的发生。定期随访和监测对于确保移植后的长期健康至关重要。

自体造血干细胞移植（AutologousHematopoieticStemCellTransplantation,ASCT）是一种用于治疗复发或难治性霍奇金淋巴瘤（HodgkinLymphoma）的有效治疗方法。以下是关于自体造血干细胞移植在霍奇金淋巴瘤治疗中的应用及相关信息：自体造血干细胞移植的原理自体造血干细胞移植涉及以下几个步骤：干细胞采集：从患者的外周血中采集造血干细胞。通常在动员药物（如G-CSF）刺激下采集。高剂量化疗：给予患者高剂量的化疗，以消灭癌细胞。这种高剂量化疗比标准化疗更为强效，但也会严重损害骨髓功能。干细胞回输：将之前采集并冷冻保存的干细胞输回患者体内。这些干细胞会在患者体内重新建立健康的造血和免疫系统。自体造血干细胞移植的适应症自体造血干细胞移植通常用于以下几种霍奇金淋巴瘤患者：复发性霍奇金淋巴瘤：患者在接受初次治疗后，经过一段时间的完全或部分缓解，肿瘤再次出现或进展。难治性霍奇金淋巴瘤：患者对初次治疗没有反应，或在治疗过程中继续进展。自体造血干细胞移植的过程评估和准备：体检和检查：包括血常规、影像学检查（如CT、PET-CT）、心肺功能评估等。干细胞动员和采集：使用药物（如G-CSF）刺激骨髓释放干细胞进入血液，然后通过血液分离技术采集干细胞。高剂量化疗：使用高剂量化疗药物（如BEAM方案，包括卡莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷和美法仑）进行预处理，以消灭体内残留的癌细胞。干细胞回输：将采集并保存的干细胞通过静脉输注回患者体内。这些干细胞会迁移到骨髓，并开始重建新的造血系统。恢复和支持治疗：经过干细胞回输后，患者需要在无菌环境中进行密切监护，防止感染。提供支持治疗，如抗生素、抗真菌药物、输血和生长因子（如G-CSF）等，帮助患者度过骨髓抑制期。自体造血干细胞移植的优点高效：对于复发或难治性霍奇金淋巴瘤，自体干细胞移植可以提供较高的长期缓解率和治愈机会。自身细胞：使用患者自己的干细胞，避免了移植物抗宿主病（GVHD）的风险。自体造血干细胞移植的风险和副作用感染风险：在骨髓抑制期，患者容易受到感染，需要严格的防护和抗感染治疗。骨髓抑制：高剂量化疗会导致严重的骨髓抑制，需长期输血和生长因子支持。器官毒性：高剂量化疗可能对心、肺、肝、肾等器官造成毒性，需要密切监测和管理。总结：自体造血干细胞移植是治疗复发或难治性霍奇金淋巴瘤的重要手段，通过高剂量化疗结合干细胞回输，可以有效清除癌细胞并重建健康的造血系统。虽然有一定的风险和副作用，但在严格的医疗监控和支持下，许多患者能够获得长期缓解甚至治愈

  自体外周血造血干细胞移植前需要采集足够的干细胞，但是在正常情况下，造血干细胞存在于骨髓中，在外周血中的含量极低，为了获得足够的自体移植所需的造血干细胞，我们会使用药物（动员剂）使骨髓中的造血干细胞进入到循环流动的血液中（即“外周血”），这个过程在医学上就被形象的称为“动员”。  那么，理想的动员不仅需要收集到目标干细胞数量，还应尽量减少采集次数、降低费用和避免动员相关并发症。自体造血干细胞动员方案  欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)专家组指出自体造血干细胞移植的干细胞动员方案包括传统的采用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的稳态动员、G-CSF联合化疗动员的非稳态动员，以及新一代造血干细胞动员剂普乐沙福联合传统动员的方案。单独用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）  G-CSF通过皮下注射刺激骨髓中的造血干细胞大量释放到血液中，加强骨髓造血功能，刺激干细胞生成，进而使得白细胞升高，给药后4-5天后医生会大致判断动员出的造血干细胞数量，然后进入采集造血干细胞的流程。但较高的动员失败率限制了其应用。化疗联合G-CSF  国内外常采用的动员方案是化疗+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，化疗可使患者在移植前对体内的肿瘤细胞进行进一步的清除，使骨髓处于抑制状态,在恢复早期使用粒细胞集落刺激因子即可动员大量造血干细胞进入血液循环，通过干细胞分离机进行采集。  与单用细胞因子相比，此方法可增加外周血干细胞采集量，但化疗动员相比含普乐沙福的稳态动员存在住院时间更长、增加不良事件发生风险、动员结果不稳定、采集时间更长以及外周血CD34+细胞峰值的预测性差等问题。G-CSF+普乐沙福  普乐沙福是一种可逆性趋化因子受体CXCR4拮抗剂，通过阻断基质衍生因子1（SDF-1）与CXCR4间的相互作用使造血干细胞从骨髓释放进入外周血。普乐沙福在动员中的应用策略包括一线应用、基于危险分层应用和抢先应用。  它具有以下几个特点：首先，普乐沙福起效快速、可预测，能够显著减少不可预测的采集；其次，普乐沙福联合G-CSF具有协同作用，有助于迅速将造血干细胞动员至外周，一次动员成功率高，显著缩短采集天数，实现高效动员。第三，普乐沙福具有不良事件少的特点；第四，动员/采集总费用相对可控，并能显著降低G-CSF总剂数、动员相关住院及动员期间输血。  总之，基于普乐沙福的稳态动员基本实现了稳态、高效、耐受性好、经济的动员目标，普乐沙福的临床价值已被多个指南或共识推荐。

第一个吃螃蟹的人可能会付出智商税，但换来的却是先行者的红利。与其在键盘上调侃，不如退而结网，让自己成为一个有资格交税的人。都说人赚不到认知范围以外的钱，这可以成为一类人裹足不前的借口，也可以成为另外一类人不断突破自己认知的动力。据统计，发达国家每100个家庭中有10至15个家庭选择存储干细胞。相较之下，我国在此方面的数据显得较低，每100个家庭中仅有不到1个家庭选择为新生儿存储干细胞。然而，值得欣慰的是，这个比例正在持续增长。 一．普通人眼里的干细胞 大家都知道，干细胞治疗一直是高度关注的热点。干细胞治疗能够抑制免疫系统过度激活，通过改善微环境，促进内源性修复，抑制肺部进行研究的进展。前段时间一句“你存过钱，但是你存过命吗？”迅速出圈。 “储存”似乎是人们一直以来对抗风险的重要方式之一。储存金钱，是为了应对突发的经济需求；储存种子，是为了来年的生产需求。那么近些年来人们热衷的“储存干细胞”，又到底是为了什么呢？这是否和那些神神叨叨的保健品一样，是新型的智商税呢？ 在部分人眼里，干细胞就是富人智商税代名词。为什么我们会有这样的感觉？其根本原因总结起来就5个字： ①贵贵啊，就是原罪。输注一次干细胞，有的价格相当于一枚比特币，这样中产新贵们都不敢贸然消费升级。你觉得这样一顶纯稻草帽应该多少钱？ 如果是村口的大爷，八块八 ，他还觉得有点儿贵。如果是路易斯威登的拥趸，就算8200，也要把它收入囊中。LV这顶天价帽，又是掀起了关于富人智商税的讨论。大家直呼，我连交智商税的资格都没有了。曾经中国商人前往乌克兰打干细胞续命的新闻，让干细胞仓皇出圈儿。但是新冠期间，干细胞又在救治重症患者上大显神通，被科技部和多位院士实名带货。 ②乱 市场有每个公司都说自己是干细胞，各家都说各家的好，但价格却差出一辆特斯拉，收费方式也是花样百出。最邪乎的是用免费干细胞来吸引，但却收着天价的床位费。③吹  返老还童，药到病除，长生不老、百毒不侵等神乎其神的效果，脱口而出，可真要细究，他又含糊其辞，不专业程度令人发指。甚至某些医生连造血干细胞和间充质干细胞区别都分不清楚。所有喊着说干细胞包治百病的源头，在于干细胞可以分化成任何一种细胞的特性，它也因此被称为“万用细胞”。但是想象很美好，现实很骨感，虽然目前临床研究的疾病超过140种以上，干细胞目前还无法做到包治百病。④杂  干细胞种类花样百出，甭管是乌克兰的胚胎干细胞，日本的自体干细胞，美国的脐血干细胞还是羊的、牛的，甚至是植物的，口服的、外敷的，都说自己背景多权威，效果最牛叉。口服干细胞是最常见的智商税之一，干细胞是活动，通过口腔进入消化系统后会直接死亡，作用跟口服营养液差不多，只是借用干细胞的名义收智商税而已！干细胞化妆品这一智商税横空出世，其实针对皮肤来讲，如果想使用干细胞，还是需要面部注射，否则干细胞是无法通过皮肤屏障的。⑤黑！！！干细胞产品信息不透明，你不问他也绝对不说。组织捐赠者的健康状况，细胞制备的标准，细胞出厂检测数据、药监局核准资质等，一切都语言不详，留给你的唯一印象就是细胞数越多越好。  真实的干细胞看了干细胞医疗的这五大罪状，你会不会想，果不其然，我就知道这是如假包换的智商税。但如果你真这么认为，不仅错过了干细胞，还把智商留在了只见树木的层面。 二．干细胞和中药、西药有啥不同？在干细胞逐渐进入大众视野的时代，有人把干细胞神话成灵丹妙药，有人却嗤之以天方夜谭，干细胞到底有没有用？和传统中医、现代西医治疗相比又有哪些区别？ 西医从微观入手，直达病症，但难免“头痛医头脚痛医脚”； 中医从宏观入手，强调内在平衡，但其个性化的诊疗方式受限于技术，难以实现规模化应用。 干细胞微观、宏观并重，通过整体、有机地调整，使个体收益得到最大。而规模化的制备又能保证更多人得到有效的帮助。干细胞是治本的，药物是治标的；干细胞用来修补身体受损的组织，药物用来暂时控制疾病的症状，可能造成身体更严重的损伤;干细胞针对所有人，药物只针对病人；干细胞没有副作用，药物有副作用；干细胞缓解压力、大部分药物造成压力；干细胞提升免疫力，多数药物降低免疫力;干细胞可以提升药物的疗效，药物却增加对营养的需求。预防胜于治疗，修复胜于控制。身体就像一台机器，不要等机器出现问题才去大修理，机器如此，身体也如此。  三．什么是干细胞回输？干细胞回输也指“干细胞移植”，属于细胞生物疗法的一部分，主要是通过在体外鉴定、分离、纯化人体多种组织中来源的细胞后得到临床应用所需要的干细胞；然后通过静脉注射或介入等方法进行回输干预，干细胞移动到受损器官和组织周围，起到促进细胞修复、再生、更新的作用。同时激活人体自身的“自愈功能”，利用干细胞具有自我复制和分化的能力来修复体内受损的细胞或组织，达到机体功能重建的目的。 四．进入人体的干细胞做了哪些工作  激活休眠细胞：休眠细胞是丧失细胞功能的细胞，干细胞可激活休眠细胞，使其恢复细胞原有生理功能。替换坏死细胞：部分干细胞归巢补充替代坏死细胞，从而维持机体的正常功能，延缓衰老。修复受损细胞：外界环境不利因素在细胞新陈代谢过程中会导致细胞受损，干细胞可以修复受损细胞，防止细胞的病变。再生活性细胞：干细胞具有多项分化潜能，可增强体内细胞活性，达到抗衰老与治疗的目的 五．回输的干细胞在人体内“安家”后，会发生什么？有人说，干细胞就像孙悟空，扒一根毫毛，不仅可以七十二变，还可以复制无数个自己。也有人说，干细胞就像一个拥有强大魔法的精灵——自我复制和变身。 干细胞可以分化成各种组织细胞，可以弥补衰老、死亡、损伤的组织细胞，使得病变的组织与细胞恢复健康，同时干细胞还并参与新生血管修复，改善损伤组织微循环。就是干细胞最基本的魔法。另外，干细胞进入目标组织后，还可以分泌许多对人体组织修复有帮助的物质，比如蛋白质、酶与多种因子。通过这些“魔法”，干细胞被称之为人体的“修理箱”。在干细胞的帮助下，身体可以轻松地修复损伤的机体。这就是“安家”之后，干细胞在人体内要做的一件非常重要的事情。间充质干细胞是目前临床上应用最广泛的一类干细胞。具有自我更新和分化成各种细胞类型的能力，在免疫调节和再生治疗中发挥关键作用。间充质干细胞具有很高价值的应用潜力。  六．干细胞技术--医学发展的重要里程碑 干细胞技术的诞生堪称是生物医学发展史上重要里程碑事件，被誉为继药物和手术治疗之后的第三次医学革命。 近日，“全球首例自体干细胞治愈严重2型糖尿病患者，并停用胰岛素33个月”的新闻振奋了整个医疗圈和无数糖友们。海军军医大学第二附属医院殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，在国际学术期刊CellDiscovery上发表了文章，公布了利用细胞疗法成功治愈25年病史糖尿病患者的研究成果。 这是全球首例利用干细胞来源的自体再生胰岛组织移植治愈糖尿病的临床研究成果，也是我国干细胞与再生医学领域的重大突破。干细胞因具有补充、替换和免疫调控、旁分泌等能力，对于一些传统治疗效果有限甚至无计可施的疾病，譬如心血管疾病（冠心病、心衰等）、神经系统疾病（脊髓损伤、老年痴呆、帕金森氏症、脑瘫等）、骨组织病（骨质疏松、软骨损伤、肌腱损伤等）、自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮、硬皮病等）、肝硬化、角膜损伤、烧烫伤、缺血性血管病等多种疾病，干细胞疗法表现出独特优势，提供了新的治疗策略和思路。  为什么中、美、欧、日会把干细胞医疗作为国家级的战略。 首先，技术层面自从1892年德国科学家bobberyandhacker给干细胞取了名之后，在这129年间相继发现了造血、胚胎、间充质等多种干细胞，并人为创造了多能诱导干细胞，总共贡献了5位诺贝尔医学奖获得者。到2021年，文献库帕麦收入了干细胞相关文献，总共有45万多篇，nature和cell这样的顶级期刊也都创立了与干细胞相关的子刊。可以这么说，干细胞的巨大医学潜力早就是学术共同体的普遍认知。 其次，临床层面根据clinicaltrials的记录，截至2024年5月27日，全球关于干细胞的临床研究共有6834项，其中美国独占鳌头，开展的项目有4130项。欧洲第二，中国及亚洲地区第三。干细胞覆盖临床适应症有2055种，包括但不限于阿尔兹海默症、抑郁症、白血病、黄斑病变、心肌梗塞、中风、1/2型糖尿病、衰老症和关节炎等等。其中已经有数款干细胞药物已经通过审核上市，比如针对移植排异反应的prochymal和temcell。针对白血病的hemacord等等。    六．干细胞行业三个现实的问题分析到这里你也许会问，既然干细胞有坚实的基本面,那为何又会乱象重生呢？因为有三个现实的问题分析！ 宏观发展VS微观决策作为一个普通患者，没人在意宏观的基本面，我们所关心的无非是干细胞有什么用，安全吗？效果怎样，贵不贵？通常做法就是三步：网络搜索、朋友咨询、沟通还价。但凡有朋友推荐，加上销售，火候拿捏到位。就心一横做上了。如果有效，当然是暗自庆幸，但凡与预期不符，那肯定是痛骂自己是被割了智商税的韭菜。 干细胞治疗机制VS传统药物机制小分子药物的靶向治疗是针对某个蛋白受体或基因的精准打击。而干细胞的作用机制呢？是治疗范式上的改变，它更贴合系统生物学或者传统中医的理论，把人体作为一个系统来看待。通过对免疫系统及血液系统的再生修复来消除病症，因此在近千种疾病上都显示的治疗潜力，所以也难怪干细胞被误解为能够包治百病的“假药”。 个体化治疗VS医疗成本想便宜肯定得标准化和规模化生产，但是干细胞作为个体化治疗代表，细胞药品化的科研投入巨大，细胞制备过程复杂，审核标准严苛。过程坎坷，说白了就是需要的人才多，烧钱快，时间长，困难大。而且医疗服务高度定制化，价格贵也是无可奈何。 而之所以有以上三重矛盾，问题的根源，还是干细胞医疗技术仍是前沿科学，技术本身无论有多大的潜力，落地为实在的医疗服务，不可能一蹴而就。医学的发展大体就是个盲人摸象的拼图，这个过程会因为新技术的出现而加速，但却不能逾越。作为一个普通患者，感受到的只是干细胞医疗的冰山一角。虽它现在有些扑朔迷离，但是冰山一旦浮出水面，势必会成为带来无限生机的新大陆。 总的来说，干细胞虽是新型医疗形式，但正渐渐走向大众。它是集再生医学、个体化医疗和细胞疗法三位于一体，将带领我们进入一个崭新的医疗时代，肯定不是智商税。时间会给出答案！