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再障转MDS几率大吗
于莉医生的科普号2022年09月28日 88 0 1 -
再障和MDS血常规能区分出来吗
于莉医生的科普号2022年09月28日 94 0 1 -
MDS-EB1
主诉:诊为MDS-EBI9月余。现病史:患者9月余前,体检发现血小板减少:3.410^9/L。遂就诊于临沂市人民医院,完善相关检查。予激素治疗。后就诊于齐鲁医院,诊为MDS-EBI。予达那唑、咖啡酸治疗。现为进一步治疗特来就诊。 现体力可,无明显出血,纳眠可,二便可。既往史:无。检查结果:血Rt示:单核比率:19.6% 单核:1.2610^9/L PLT:40-10^9/L (2022.8.26于外院)诊断:MDS-EBI处方:1.益髓颗粒10盒2.MDS方调焦三仙各15芦根30灵芝30淡竹叶9茯苓30小茴香9(14剂)3.膏方化岩方调人参200石斛200炮姜45鹿茸50龟板胶300木糖醇90方解:MDS方调方中加焦三仙健胃消食,芦根补阴泻热,灵芝活血补血,益气健脾。竹叶茯苓利尿祛湿。茴香暖胃行气止痛。膏方方中用石斛滋阴润燥,益胃生津。炮姜温胃散寒,健其脾胃。人参鹿茸龟板胶共同扶正固本,补其虚弱。木糖醇调和诸药。 定义:骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞分化及发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。 临床表现:典型症状骨髓增生异常综合征本身没有特征性的症状,当患者察觉到症状时,往往已经出现贫血、感染及出血等并发症,出现了相应的症状表现。①贫血相关症状几乎所有患者都有不同程度的贫血症状,如疲倦、虚弱、乏力等。②感染相关症状约60%的患者有中性粒细胞减少和功能低下,容易发生感染,约有20%的患者死于感染。③出血40%~60%的患者有血小板减少,可有出血症状。诊断: 必要条件:① 持续4个月一系或多系血细胞减少(如检出相关的细胞遗传学异常或外周血原始细胞增多,可直接诊断为骨髓增生异常综合征)② 排除其他可导致血细胞减少和发育异常的造血及非造血疾病主要标准:①骨髓涂片中红细胞系、粒细胞系、巨核细胞系发育异常细胞比例≥10%②环状铁粒幼红细胞占有核红细胞比例≥15%,或≥5%且同时伴有SF3B1突变③ 骨髓涂片原始细胞达5%~20%,或外周血涂片5%~20%④ 常规核型分析或FISH检出有诊断意义的染色体异常辅助标准:① 骨髓活检切片的形态学或免疫组化结果支持诊断②骨髓细胞的流式细胞术检测发现多个相关的表型异常,并提示红系和(或)髓系存在单克隆细胞群③基因测序检出相关基因突变,提示存在髓系细胞的克隆群体骨髓增生异常综合征的诊断需要同时满足两个必要条件和一个主要标准。对于符合必要条件、未达主要标准、存在输血依赖的大细胞性贫血等常见临床表现的患者,如符合≥2条辅助标准,诊断为疑似骨髓增生异常综合征。 治疗:治疗原则该病治疗以改善造血、提高生活质量以及减缓病情发展为主,唯一的根治方法是异基因造血干细胞移植。药物治疗是目前主要的治疗手段,主要包括免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物。由于骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异很大,需要制定个体化的治疗方案。目前医生主要根据修订的骨髓增生异常综合征国际预后积分系统(IPSS-R),对患者进行预后分组,并指导治疗。低危患者主要是改善造血、提高生活质量,采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。中高危患者主要是改善自然病程,采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。急性期治疗该病无明显急性期,通常需要在医生对患者进行预后分级后,设定个性化治疗方案。但如果患者出现严重出血或感染等情况导致突发的生命体征危急,须尽快到急诊科就诊。一般治疗主要为支持治疗,即严重贫血的时候需要输注红细胞;有出血症状的时候需要输注血小板;粒细胞减少或者缺乏的时候需要防治感染等。药物治疗由于个体差异大,用药不存在绝对的最好、最快、最有效,除常用非处方药外,应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。免疫调节剂:来那度胺或沙利度胺。对单纯5q和部分低危患者有效。长期应用常出现神经毒性等不良反应。·免疫抑制剂:抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或环孢素。可用于部分较低危患者。·去甲基化药物:阿扎胞苷(AZA)和地西他滨。可用于较高危患者,能够减少输血量,提高生活质量,并能延迟向急性白血病转化。化学治疗一般情况较好、原始细胞偏高的患者可以尝试联合化疗,如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物。需注意的是,骨髓增生异常综合征患者化疗后骨髓抑制期长,要加强支持治疗和隔离保护。手术治疗异基因造血干细胞移植目前唯—可能根治骨髓增生异常综合征的方法。适应证·年龄<65岁、较高危组骨髓增生异常综合征患者;年龄<65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常(如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型)的较低危组患者。
徐瑞荣医生的科普号2022年09月19日 1758 0 0 -
骨髓增生异常综合征是否难治
唐旭东医生的科普号2022年09月19日 254 0 1 -
骨髓增生异常综合征患者可以正常工作吗?
唐旭东医生的科普号2022年09月18日 219 0 3 -
骨髓增生异常综合征治疗上有年龄差异吗?
唐旭东医生的科普号2022年09月15日 259 0 3 -
中医药是如何治疗骨髓增生异常综合征的?其效果如何?
无论是在线下血液科病房和门诊,还是在线上专业咨询平台和微信朋友圈,很多骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)患友及其家属都会询问:中医药是如何治疗MDS的?其效果如何?针对这些问题,我通过梳理中医经典著作和历代中医典籍,以及近现代中医药文献,结合自己的研究和经验,总结如下:一、 中医药通过补益精气血阴阳,增强肾脾肝等脏气功能,达到促进骨髓造血,提升外周血细胞水平的目的,以减少输血或使患者脱离输血依赖,从而纠正贫血,防止感染和出血。 众所周知,无论是相对低危MDS,还是相对高危MDS,患者骨髓病态、无效造血,以及骨髓增生低下引起的造血功能衰竭,导致外周血细胞减少,从而出现贫血、出血、感染,都是困扰患者和医生的重要问题。MDS患者骨髓虽然存在数量不等的原始肿瘤细胞,这些原始肿瘤细胞抑制了骨髓的造血功能,但同时MDS患者骨髓又存在正常的造血干细胞(产生各类血细胞的“种子”细胞),这些正常的造血干细胞可以分化、增殖、发育、成熟为各类血细胞如白细胞、红细胞、血小板。《黄帝内经》云“肾生骨髓”、“肾主骨髓“、“骨髓坚固,气血皆从”,这些论述与现代医学的骨髓是人体出生后主要的造血器官之认识是完全一致的。《黄帝内经》亦云“中焦受气取汁,变化而赤,是谓血”也就是说,血液(包括各类血细胞和血浆)的生成还有赖于饮食之营养,以提供造血原料和血液的重要成分。 MDS患者骨髓造血功能低下或衰竭,出现慢性难治性血细胞减少,属于中医“虚劳“范畴,本病是一类慢性、全身性、虚衰性疾病。《黄帝内经》云”精气夺则虚“,指出机体精气劫夺,气血阴阳不足,则会引起虚证,对虚证病理机制的论述最为精辟。对于虚证之概括,要数《医宗金鉴》最为全面,谓“虚者,阴阳、气血、荣卫、精神、骨髓、津液不足是也。”可见,虚衰证候实际上是全身精气血荣卫阴阳的亏损,不能单独分开。中医药通过填精益髓,补气养血,温阳滋阴,或温补脾肾,或滋补肝肾,增强脏器功能,以达到促进骨髓造血干细胞分化、增殖、发育、成熟,促使各类血细胞如红细胞、粒细胞、巨核细胞增殖和成熟,从而提高外周血细胞水平。 目前,现代医学应用促红细胞生成素治疗相对低危MDS贫血的三期临床研究,入组患者治疗前输血负荷较低,24周时的红细胞反应率仅为31.8%。有大量报道认为,对于治疗前血清EPO水平较高(>200-500mU/mL)或输血负荷过多的患者疗效更低。来那度胺是相对低危MDS伴5q-患者的一线治疗药物,可减少76%患者的输血依赖,使67%的患者脱离输血。一项三期随机、安慰剂对照研究表明,来那度胺10mg/d和5mg/d组可以分别使56.1%和42.6%的相对低危MDS伴5q-患者脱离红细胞输血≥26周,中位随访1.55年,脱离红细胞输血的中位持续时间未达到,细胞遗传学应答率分别为50.0%和25.0%。 对于促红细胞生成素治疗失败的相对低危MDS的治疗,抗胸腺细胞球蛋白(ATG)±环孢素A仅对少部分特定的年轻患者有效;在一项二期研究中,罗特西普(luspatercept)治疗输血依赖的相对低危MDS,其红细胞反应率为63%,脱离红细胞输血为38%,在MDS-RS或SF3B1突变患者中效果更好。在一项双盲、安慰剂对照的三期试验中,罗特西普对治疗红细胞输血依赖和红细胞生成剂难治,或不太可能对红细胞生成剂有治疗反应,或因红细胞生成剂不良事件而停用的相对低危MDS-RS患者,有38%的患者脱离输血依赖>8周或更长时间,而安慰剂组为13%。因此,对于红细胞输血依赖的MDS-RS患者,如果红细胞生成剂治疗失败后,推荐使用罗特西普治疗。 其他二线治疗相对低危MDS贫血红细胞生成剂失败后的方法包括来那度胺±红细胞生成剂、去甲基化药物如阿扎胞苷等,但疗效并不满意。 我们的三项回顾性研究表明,应用补血方联合造血刺激治疗低中危MDS贫血,其12周的红细胞反应率为26.8%,24周的总有效率64.7%-77.3%,红细胞反应率为41.1%,红细胞输注依赖改善率69.2%,血小板输注依赖改善率40.0%。而且无论治疗前患者血清EPO是否大于500mU/mL,是否存在输血依赖,其疗效均无明显差异。而且我们的上述研究纳入了少数相对高危组(IPSS-R积分>3.5分)患者,治疗前输血负荷较高。由此可见,应用补血方联合造血刺激治疗低中危MDS有可能在较短时间内达到较好的治疗效果,克服治疗前血清EPO较高或输血负荷较重等障碍。同时我们的数据表明,除红系反应外,患者的中性粒细胞(白细胞的主要成分)反应率为33%、血小板反应率为20%,减少了感染和出血事件,这是单独应用促红细胞生成素治疗所缺乏的疗效。二、 中医药通过扶正解毒,配合现代医学治疗,以抑制骨髓恶性克隆增生,防止或延缓疾病向更高危类型MDS和急性白血病转化,延长生存期;同时,提升血细胞数量、减少输血依赖和提高生活质量亦是重要方面。 相对高危MDS(IPSS-R>3.5分),尤其是多系病态造血亚型(MDS-MLD)、原始细胞增多亚型(MDS-EB1和MDS-EB2)、染色体核型差和极差(-7、inv(3)/t(3q)/del(3q)单独异常,包括-7/del(7q)的两个异常,≥3个异常),以及合并不良基因突变(ASXL1、EZH2、SRSF2、U2AF1、ZRSR2、RUNX1、TP53、STAG2、NRAS、ETV6、GATA2、IDH2、BCOR、FLT-3、WT1、NPM1)患者,自然生存期短,转化为急性白血病机率大,治疗应以改变病程、延长生存期为目标,可选择方法包括造血干细胞移植、去甲基化药物(HMAs)和较少情况下的标准诱导化疗。 由于相对高危MDS存在骨髓恶性克隆增殖突出和由此导致的正常骨髓造血衰竭的双重矛盾,并且MDS患者年龄较大(中位发病年龄为70-79岁),体能状况不佳,骨髓储备功能和脏器功能衰减,有多种伴随疾病和合并症,因此高强度治疗(包括标准诱导化疗和造血干细胞移植)存在较高的治疗相关并发症风险,如骨髓抑制期长、重症感染、严重出血、早期死亡,多数患者只能接受以去甲基化药物(HMAs)为代表的低强度化疗或姑息支持治疗。 对于无严重合并症的相对高危MDS患者,如不能立即接受造血干细胞移植,优先推荐阿扎胞苷治疗而不是地西他滨。一项随机三期临床试验(AZA-001)的结果显示,阿扎胞苷与常规治疗方案(支持治疗、低剂量阿糖胞苷和AML样化疗)比较有明显的生存优势,中位生存期分别为为24.5个月和15.0个月,而两项三期试验结果表明,地西他滨与常规治疗相比并没有明显的生存优势。虽然AZA-001试验的中位生存期令人鼓舞,但大多数大型的“真实世界”研究中,阿扎胞苷治疗相对高危MDS的中位生存期为15-18个月,甚至真实世界的中位生存期更为低下,仅为12.4个月。 相对高危MDS患者骨髓造血前体存在高度多药耐药,接受标准诱导化疗的患者反应率低下,反应持续时间短暂,因此急性髓系白血病样标准诱导化疗方案对相对高危MDS患者的适应证有限。尤其是与正常核型MDS患者相比,核型不良的MDS患者获得完全缓解的比例较少,且缓解持续时间较短。标准诱导化疗适合于身体健康(一般小于70岁)、无不良的细胞遗传学异常(尤其是正常核型的患者)和骨髓原始细胞>10%的相对高危MDS患者,最好是作为异基因造血干细胞移植的桥梁。在一项随机三期试验中,对少量MDS患者进行了急性髓系白血病化疗和阿扎胞苷治疗的直接比较,结果表明阿扎胞苷在生存方面具有优势,但没有达到统计学意义,因入组患者数量太少,因此还无法得出明确的结论。 鉴于相对高危MDS药物治疗生存期较短,而造血干细胞移植是可能根治本病的重要方法,因此年龄上至70岁的相对高危MDS患者在诊断时和病程中都需要评估是否适合进行造血干细胞移植。与清髓性预处理比较,减低剂量预处理的造血干细胞移植复发率较高,因此对于年龄<55岁、无合并症的患者应该进行清髓性预处理方案。 相对高危MDS患者存在骨髓恶性克隆增殖突出和骨髓造血衰竭的双重矛盾,其中医辨病属于“髓毒劳”范畴。由毒邪内蕴,伤及骨髓精血,损及肾脾肝等脏气,引起精气血阴阳不足而成。患者存在正虚邪实、虚实夹杂的复杂病机,即精气血阴阳亏虚、邪毒内盛为主要特征,甚至到疾病转化为急性白血病期,邪盛正微,毒邪炽盛,正不胜邪,患者表现为血癌证候,以热毒内炽、伤阴动血为主,预后多不良。 针对相对高危MDS患者正虚邪实、虚实夹杂的病理机制,我们在治疗方面应充分发挥中医药扶持正气、填精益髓(补益精气血阴阳)、解毒抗癌的优势,增强患者免疫功能和骨髓造血功能,配合清热解毒、化瘀解毒、抗癌解毒等药物和现代医学治疗,以抑制骨髓恶性克隆增殖。 我们对采用补血方联合造血刺激(中药组)治疗至少6个月的13例相对高危MDS患者的生存期、血液学反应、治疗期间脱离输血依赖的比例进行了回顾性分析,并与同期采用常规方案(化疗组)至少3个疗程的17例相对高危MDS患者资料进行比较。结果表明,化疗组的患者平均年龄明显低于中药组(60.6岁 对 68.9岁),疾病危险度(R-IPSS高危组+极高危组比例)更低(76.5% 对84.6%)。中药组中位生存期为12个月,化疗组中位生存期为19个月,两组中位生存期比较无显著性差异;中药组总有效率为53.8%,化疗组总有效率为52.9%,两组总有效率为比较无显著性差异。中药组脱离红细胞输血率为44.4%,脱离血小板输血率为50%,化疗组脱离红细胞输血率为21.4%,脱离红细胞输血率率为20%,两组脱离红细胞输血率和脱离血小板输血率比较无显著性差异,可见补血方联合造血刺激与常规方案治疗相对高危MDS的疗效相近,可作为相对高危MDS的可行性治疗方案。 有报道应用青黄散联合健脾益肾汤治疗原始细胞增多亚型(MDS-RAEB)患者33例,完全缓解+部分缓解为15.2%,血液学改善为36.4%,总有效率为为52.5%,这与我们应用补血方联合造血刺激治疗的结果相一致。说明中医药治疗相对高危MDS有较好的疗效,值得深入研究。 总之,中医药治疗MDS宜联合现代医学治疗,以突出特色,优势互补,才能收到理想效果。
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擅长:骨髓增生异常综合征,急慢性再生障碍性贫血,急慢性白血病,淋巴瘤,多发性骨髓瘤,贫血,白细胞减少,血小板减少,红细胞增多,血小板增多,化疗后骨髓抑制,移植后血小板减少 -
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擅长:血液系统疾病,尤其是骨髓增生异常综合征(MDS)、再生障碍性贫血以及各类血细胞减少症、骨髓增殖性疾病的诊治