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任士卿主任医师 河北医科大学第三医院 神经内科 2023年9月欧洲视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）工作组在神经病学杂志上发表了NMOSD的最新治疗推荐。一、NMOSD急性发作时的治疗：急性发作时治疗越早越好；治疗方案①：甲泼尼龙1g/天静脉输注，3-5天；如果无明显恢复，及早进行血浆置换或免疫吸附治疗5-10次（每天或隔日一次）；如果有效，激素减量，口服维持3-6月；②既往发作甲泼尼龙效果不好患者、既往发作血浆置换或免疫吸附效果好的患者、或者严重脊髓炎患者可首选血浆置换或免疫吸附治疗5-10次；如果治疗有效，口服激素维持3-6月；如果治疗效果不好，甲泼尼龙1g/天静脉输注，3-5天，随后口服激素3-6月；③严重发作，联合甲泼尼龙和血浆置换/免疫吸附治疗；尽管静脉注射用免疫球蛋白可能有效，但并未推荐。二、预防复发的治疗①AQP4抗体阳性的NMOSD患者首次发作后应给与长期免疫抑制药物治疗预防复发；对患者既往使用免疫抑制药物病情稳定的患者，又无明显副作用，不需要改变治疗药物；传统的免疫抑制剂如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酸、口服激素可以使用，但作为非首选药物（二线药物）；不主张单独小剂量激素口服预防复发；单克隆抗体药物如依库利珠单抗、依库珠单抗、伊奈利珠单抗、利妥昔单抗、沙特利珠单抗治疗效果优于传统免疫抑制剂，均可作为AQP4抗体阳性NMOSD患者的一线预防药物。但需要根据患者个体情况如发作严重性、并存病、妊娠计划、家庭财政情况等选择；②AQP4抗体阴性的NMOSD患者首次严重发作或第二次发作后建议长期免疫抑制药物治疗预防复发；利妥昔单抗和经典传统免疫抑制剂（硫唑嘌呤吗替麦考酚酸）均可作为一线药物；三、治疗失败患者药物选择治疗失败定义：治疗过程中（有效药物剂量和有效作用时间内）仍出现严重发作或者发生药物严重副作用；①硫唑嘌呤、吗替麦考酚酸治疗失败患者应转换为单克隆抗体治疗；②单克隆抗体治疗失败可换为另一种作用机制不同的单抗药物；③转换药物过程中可给与小剂量激素口服等待新药物发挥作用；四、治疗疗程：AQP4抗体阳性NMOSD患者建议长期免疫治疗；AQP4抗体阴性NMOSD患者稳定至少5年；五、妊娠：妊娠期NMOSD患者应早期根据妊娠计划选择免疫治疗；不应因准备妊娠中断免疫治疗；硫唑嘌呤、利妥昔单抗、依库利珠单抗在妊娠期间可继续应用，但需要密切监测副作用；2023年09月15日
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秦伟主任医师 北京朝阳医院 神经内科 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）主要表现为视神经炎、长节段横贯性脊髓炎、顽固性呃逆等症候。血水通道蛋白4抗体阳性可明确诊断。其治疗主要为急性期治疗及预防复发治疗。总结如下；1.急性期：（1）静脉甲强龙1.0g3-5天冲击，序贯减量，口服维持；（2）静脉免疫球蛋白0.4g/kg5天；（3）血浆置换/免疫吸附。2.预防复发：（1）口服硫唑嘌呤；（2）口服吗替麦考酚酯；（3）静脉利妥昔单抗，半年一次，须激素、苯海拉明、对乙酰氨基酚预处理。注：效果RTX>MMF>AZA3.循证新药：（1）萨特利珠单抗，IL-6受体拮抗剂；（2）伊奈利珠单抗，CD19单抗，B细胞耗竭剂；（3）依库珠单抗，补体抑制剂。2023年05月25日259
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陈伟民副主任医师 上海德济医院 神经内科 天津医药 脱髓鞘及自免脑二三事 2023-03-1019:29 发表于浙江视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitisopticaspectrumdisorders，NMOSD）是一种体液免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，多累及视神经和脊髓，具有高复发、高致残的特点，主要的致病抗体为抗水通道蛋白4（AQP4）抗体。约70%的NMOSD患者AQP4抗体阳性，女性较男性高发（9∶1），平均发病年龄为40岁。NMOSD急性期的治疗方法包括大剂量糖皮质激素、丙种球蛋白冲击治疗和血浆置换等。经典的缓解期预防复发药物包括口服糖皮质激素、硫唑嘌呤、他克莫司、环孢素等免疫抑制剂。虽然这些药物仍是当前不可替代的治疗NMOSD的常用药物，但部分患者难以忍受其带来的广泛的免疫抑制、骨髓抑制等不良反应，因此开发安全有效的药物，对早期治疗、预防复发以及提高NMOSD患者的生活质量尤为重要。近年来，已有多种单克隆抗体药物用于治疗NMOSD，因其靶点相对明确，作用效应较集中，不良反应相对较少，为该疾病的治疗带来新希望。为确定这些药物的中远期疗效、安全性和不良反应等，已开展了一系列临床试验。本文就单克隆抗体药物治疗NMOSD的作用机制和临床试验的最新进展进行综述。01 NMOSD的发病机制AQP4抗体在NMOSD的发生发展中起重要作用。AQP4是一种位于细胞膜的转运蛋白，可根据渗透压的变化控制水分子进出细胞，在整个中枢神经系统（包括脊髓、视神经和脑）的星形胶质细胞中表达。AQP4抗体主要由外周的B细胞产生。其在一定的条件下可通过血脑屏障（BBB）并与血管周围的星形胶质细胞足突表面的AQP4抗原结合，来诱导补体依赖性细胞毒性（CDC）和抗体依赖性细胞毒性（ADCC）；前者指AQP4抗体和抗原结合后激活补体经典途径，形成膜攻击复合物，对星型胶质细胞发挥裂解效应；ADCC是指AQP4抗体和抗原结合后，抗体的Fc段与杀伤细胞（NK细胞、巨噬细胞等）表面的Fc受体结合，杀伤细胞通过释放穿孔素、颗粒酶等细胞毒物质直接杀伤星型胶质细胞。以上均可导致原发性星形胶质细胞损伤和炎症反应。此外，AQP4抗体激活经典的补体途径后，还导致大量的炎性细胞通过BBB进入中枢神经系统，进一步引起少突胶质细胞损伤、脱髓鞘和神经元损伤。白细胞介素（IL）-6既可以直接促进B细胞向浆细胞分化，诱导产生致病性AQP4抗体；也可以诱导初始T细胞分化，进而为B细胞的活化提供支持。NMOSD患者的血液和脑脊液中IL-6含量升高，且IL-6含量与AQP4抗体滴度及疾病严重程度相关。体外实验显示IL-6可以促进AQP4抗体的分泌。IL-6还通过增加BBB的通透性，促进抗体和促炎细胞向中枢神经系统浸润，加重病变，以及调节炎症、免疫反应中相关蛋白的表达，调控细胞分化以及内环境稳定。因此，NMOSD患者IL-6含量的升高可以促进脱髓鞘，导致少突胶质细胞和轴突损伤。02 新型NMOSD治疗药物的临床试验研究进展 从NMOSD发病机制来看，减少AQP4抗体的生成或者抑制AQP4抗体和抗原结合后的下游反应是临床常用的2种治疗思路。前者有B细胞靶向治疗和阻断IL-6通路2种策略，后者可以通过抑制补体激活、抑制粒细胞活性等实现。目前，NMOSD的治疗大多以病例报道或指南共识为参考。2.1B细胞靶向治疗 B细胞不仅能生成自身抗体，还参与调节体液免疫应答，在调控T细胞活化和细胞因子的产生方面具有重要作用。因此删除B细胞可以减少AQP4抗体的分泌。现已将其作为靶标开发出多个药物，典型代表为靶向B细胞表面抗原CD19或CD20的单克隆抗体。2.1.1利妥昔单抗 利妥昔单抗是抗CD20单克隆抗体，可清除NMOSD患者外周血的部分B细胞（从晚期前B细胞到早期的浆母细胞的B细胞谱系）以及一些T细胞。已有一些回顾性研究肯定了利妥昔单抗治疗NMOSD的疗效。利妥昔单抗还被推荐纳入NMOSD的治疗指南。一项为期1年的开放性对照试验比较了利妥昔单抗和硫唑嘌呤对NMOSD的疗效，结果显示利妥昔单抗的疗效明显优于硫唑嘌呤，硫唑嘌呤组19例（54%）患者无复发，利妥昔单抗组26例（79%）患者无复发，且患者的年复发率和扩展残疾状态量表（EDSS）评分显著下降。RIN-1（rituximabinneuromyelitisopticaspectrumdisorders）是2014-2017年在日本8家医院进行的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（UMIN000013453），观察周期为72周，该研究招募了38例既往AQP4抗体阳性NMOSD成人患者，EDSS得分≤7.0分，参与者被随机1∶1分配到利妥昔单抗组或安慰剂组，利妥昔单抗组患者每周接受静脉注射利妥昔单抗（375mg/m2），连续治疗4周；之后的给药间隔为6个月，给药时间点为随机分组后24周和48周，给药剂量为2周内共注射1000mg，安慰剂组患者按同样的给药剂量静脉注射安慰剂，所有患者在该试验起始期可以口服类固醇（5-30mg/d），试验前2个月内类固醇剂量固定，之后类固醇剂量逐步减少（每次减少1-3mg，每4周减少10%）至2-5mg/d结束，该研究结果显示，安慰剂组有7例复发，而利妥昔单抗组无复发，2组间EDSS评分变化无差异，利妥昔单抗组有6例患者AQP4抗体滴度降低，安慰剂组抗体滴度均未下降。 RIN-1研究尚有局限性：首先，样本量小。第二，所有患者均为日本成年人，故结果不具有普遍性。第三，因入选的NMOSD患者AQP4抗体均为阳性，因此结果不能推广到所有的NMOSD患者。利妥昔单抗治疗后最常见的不良反应是输注相关反应。此外，由于B细胞在机体抵御外来病原体时起重要作用，所以利妥昔单抗删除B细胞会增加机体感染的风险。利妥昔单抗治疗NMOSD的最佳剂量尚未确定，各临床试验应用的治疗剂量仍各有不同，今后的研究需进一步探讨其最佳有效剂量。2.1.2伊比利珠单抗 比利珠单抗是一种人源化的靶向CD19的新型单克隆抗体。CD19是一种广泛表达于B细胞上的蛋白。与CD20不同的是，CD19在前B细胞、浆细胞和浆母细胞上均表达，但不在任何T细胞上表达。伊比利珠单抗的安全性已在多发性硬化（MS）的I期临床研究中被证实。NMomentum（Inebilizumabforthetreatmentofneuromyelitisopticaspectrumdisorder）是2015-2018年进行的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照II/III期临床试验（NCT02200770），观察周期为197d，该研究从25个国家的99个诊所或医院招募了230例成年NMOSD患者，EDSS得分≤8.0分，参与者被随机分配（3∶1）到伊比利珠单抗组或安慰剂组中，伊比利珠单抗组的174例受试者在第1天和第15天静脉注射伊比利珠单抗（总剂量600mg），安慰剂组的56例受试者按同样的给药时间注射安慰剂，到观察期结束，2组均不再用药，所有患者在该试验起始期（第1-14天）可以口服类固醇（20mg/d），之后逐渐减量，到第21天停用，以降低B细胞删除后复发的风险，研究结果显示，伊比利珠单抗组有21例（12%）出现复发，而安慰剂组中22例（39%）复发；与安慰剂相比，伊比利珠单抗显著降低了NMOSD复发的风险，该临床试验中，伊比利珠单抗组有8例（5%）发生严重不良事件，而安慰剂组有5例（9%）发生严重不良事件，这些严重事件是否为药物不良反应有待进一步评估。 基于该临床研究的结果，2020年6月美国首次批准伊比利珠单抗用于治疗AQP4抗体血清阳性NMOSD成人患者。该研究亦存在局限性：首先，没有达到与视力相关的关键次要终点。第二，所包含的AQP4抗体血清阴性的NMOSD患者较少（7%），因此结果不具有普遍性。第三，样本量相对较小，观察期较短。 以上为靶向B细胞的疗法，其中利妥昔单抗应用最为广泛，伊比利珠单抗为新出现的CD19单克隆抗体。鉴于CD20表达谱的局限性，利妥昔单抗并不能直接杀伤不表达CD20的浆细胞和浆母细胞，抑制抗体生成能力有限，靶向CD19的伊比利珠单抗可直接杀伤产生抗体的浆细胞和浆母细胞，其抑制抗体的能力比利妥昔单抗更为全面。2.2IL-6受体（IL-6R） 靶向治疗IL-6由单核细胞、巨噬细胞和淋巴细胞等多种细胞产生。IL-6R既可以在肝细胞和白细胞膜上表达，又可以在循环中以可溶性形式表达；而IL-6是引起NMOSD复发的重要细胞因子，阻断该通路能减少AQP4抗体的分泌，降低BBB的通透性和减轻病变部分的炎症反应，目前已经将其作为靶标开发出多种单抗。2.2.1托珠单抗 托珠单抗是人源化IL-6R的单克隆抗体，可抑制促炎性IL-6信号通路，阻止外周B细胞异常活化。一些研究显示该药可以减少NMOSD患者的复发次数、延缓残疾进展、缓解疼痛和疲劳。一项纳入7例NMOSD患者的试验性研究证实，静脉注射托珠单抗后的平均年复发率（ARR）从2.9下降到0.4。另一项纳入12例NMOSD患者的研究也报道了类似的结果。TANGO（tocilizumabversusazathioprineinhighlyrelapsingneuromyelitisopticaspectrumdisorder）是2017-2019年在我国6家医院进行的一项开放、多中心、随机、Ⅱ期临床试验（NCT03350633），观察周期为60周，该研究比较了托珠单抗和硫唑嘌呤对NMOSD的治疗效果，共招募118例成年NMOSD患者，EDSS得分≤7.5分，患者被随机（1∶1）分配静脉注射托珠单抗（每4周8mg/kg）或口服硫唑嘌呤（每日2-3mg/kg）；托珠单抗组患者在试验开始的前12周内允许接受联合免疫抑制剂治疗，此后接受托珠单抗单药治疗，该试验结果显示，托珠单抗组首次复发的中位时间较硫唑嘌呤组长，分别为78.9（58.3-90.6）周和56.7（32.9，81.7）周（P=0.0026）；在试验结束时，59例托珠单抗组中8例（14%）复发，而59例硫唑嘌呤组有28例（47%）复发，该研究表明，与硫唑嘌呤相比，托珠单抗单药治疗显著延长了从随机分组开始到疾病复发之间的时间间隔，降低了复发风险；但该试验不是双盲且数据仅来源于国人，其中大多数NMOSD患者为AQP4抗体血清阳性，故该结果不具有普遍性。 托珠单抗已经在临床实践中应用较长时间，多联合甲氨蝶呤用于类风湿性关节炎（RA）的治疗，因此在RA中安全性研究比较成熟。托珠单抗有轻度升高脂蛋白、降低中性粒细胞和增加细菌感染的风险，与甲氨蝶呤联合使用时最为明显。英国RA注册中心的结果显示托珠单抗的严重感染风险往往高于利妥昔单抗；而丹麦和瑞典RA注册中心的结果则相反。2.2.2沙妥珠单抗 沙妥珠单抗也是一种针对IL-6R的人源化IgG2单克隆抗体，它是在托珠单抗的基础上进行了结构修饰和改造，具体来说，是在CDR结构域、可变区域和恒定区用氨基酸序列进行了修饰。这种改变降低了其与IL-6R在低pH值环境下的结合亲和力，因此可使该单抗循环时间更长，延长了给药间隔时间。与托珠单抗需要静脉给药不同，沙妥珠单抗可以皮下注射给药，给药途径方便。SAkuraSky（NCT02028884）和SAkuraStar（NCT02073279）是沙妥珠单抗用于治疗NMOSD的2个随机、安慰剂对照、多中心、双盲III期临床试验 SAkuraSky试验纳入了来自11个国家的83例成年NMOSD患者，EDSS得分≤6.5分，其中55例患者的AQP4抗体阳性，将患者按1∶1的比例随机分为2组，分别接受120mg沙妥珠单抗或安慰剂治疗，2组均同时维持硫唑嘌呤、霉酚酸酯或皮质类固醇药物等基线治疗，沙妥珠单抗组在第0周、第2周和第4周接受皮下注射沙妥珠单抗，之后每4周注射1次，同时继续维持基线治疗，观察期为96周，该研究结果显示，41例沙妥珠单抗组患者中8例（20%）复发，42例安慰剂组患者中18例（43%）复发。由此可见，与安慰剂组相比，沙妥珠单抗联合免疫抑制剂治疗NMOSD可降低复发的风险，但该研究样本量比较小且无活性药物作为对照组。 SAkuraStar是一项以沙妥珠单抗为单一疗法的临床试验，观察期为96周，该研究共纳入来自13个国家的95例NMOSD患者，EDSS得分≤6.5分，其中64例患者AQP4抗体为阳性；将患者按2∶1的比例随机分为2组，分别接受120mg沙妥珠单抗（63例或安慰剂（32例）治疗，在第0周、第2周和第4周进行皮下注射，之后每4周注射1次，结果显示，仅以沙妥珠单治疗的患者中，有19例（30%）复发；而安慰剂组中有16例（50%）复发，2组之间严重不良事件的发生率相似。可见沙妥珠单抗单药治疗也降低了NMOSD复发率，且具有良好的安全性。该研究的局限性包括样本量相对较小，且招募的患者病情比较轻，其复发率原本就较低。可见，沙妥珠单抗无论是单药治疗还是与基线免疫抑制剂治疗联用，均显著降低了NMOSD患者的复发风险。 上述临床试验为抗IL-6R抗体治疗AQP4抗体血清阳性的NMOSD患者的有效性和安全性提供了证据。2020年8月15日美国食品药品监督管理局（FDA）已批准沙妥珠单抗作为首个和唯一的皮下治疗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者的药物。与托珠单抗静脉给药相比，沙妥珠单抗采取每4周皮下注射1次的治疗方式，极大地提高了用药的依从性和便捷性，患者可以居家自行注射，但治疗费用较托珠单抗要高。2.3补体靶向治疗 AQP4抗体和抗原结合后激活补体，该过程不仅能引起原发性星形胶质细胞损伤和炎症反应，还能进一步造成少突胶质细胞损伤、脱髓鞘和神经元损伤，所以抑制补体激活可以减轻AQP4抗体和抗原结合后的下游反应。依库珠单抗是末端补体成分5（C5）的单克隆抗体，可以结合C5并抑制其裂解成C5a和C5b，其中C5a既是一种促炎因子又是趋化因子，C5b参与组成膜攻击复合物。因此，依库珠单抗既可通过减少C5a来减轻病灶区域的免疫炎性损伤，又可通过下调C5b减少对星形胶质细胞的攻击。 在一项使用依库珠单抗治疗NMOSD的开放性II期试验中，14例AQP4抗体阳性的NMOSD患者中12例在12个月的治疗过程中无复发，5例在停药后5个月内复发，1例患者在治疗期间发生脑膜炎球菌败血症和无菌性脑膜炎。PREVENT（PreventionofRelapsesinNeuromyelitisOptica）是一项关于依库珠单抗的随机双盲III期临床试验（NCT01892345），观察期为91周，该研究纳入来自18个国家的143例AQP4抗体阳性的NMOSD患者，均为成年人，随机（2∶1）分入依库珠单抗组或安慰剂组，依库珠单抗组的患者在前4周按每周900mg的剂量服用，此后每2周服用1200mg，结果显示，96例依库珠单抗组患者中3例（3%）复发，而47例安慰剂组的患者中20例复发（43%），2组间EDSS评分没有显著差异。可见，在AQP4抗体阳性的NMOSD患者中，接受依库珠单抗治疗的患者复发的风险明显低于接受安慰剂治疗的患者。2019年，美国FDA批准依库珠单抗治疗成人AQP4抗体阳性的NMOSD，这是FDA批准的第一种治疗NMOSD的单克隆抗体药物。由于补体系统在对抗感染性疾病时起重要作用，依库珠单抗会增加感染的风险，如常见的上呼吸道感染、腹泻，甚至脑膜炎球菌感染。此外，依库珠单抗价格昂贵，定期用药给患者带来了极大的经济负担。目前，针对补体途径的不同组成部分的药物正在进行临床试验，期待未来会有更多有效的药物投入临床治疗中。03 结论 目前单克隆抗体药物多针对AQP4抗体阳性的NMOSD开发。但是，由于AQP4抗体阴性与AQP4抗体阳性的NMOSD有不同的临床与免疫学特征，因此针对AQP4抗体阴性患者还需要重新开发、设计、试验新型免疫靶向药物。 尽管单克隆抗体药物治疗NMOSD的临床试验已取得较大进展，有望成为治疗该疾病的潜力药物，但是单抗药物价格昂贵，且安全性仍需进一步考察。随着对NMOSD发病机制的研究不断深入，潜在的治疗靶点和候选药物的数量也在不断增加，包括分泌致病性AQP4抗体的免疫细胞、AQP4抗体本身、调控补体和细胞毒性相关成分、免疫效应分子等的调节剂，以及下游的髓鞘再生和神经保护机制。未来的目标是结合临床研究基础理论，探索合适的治疗靶点，通过临床随机对照试验，将目前的经验性治疗建议转化为基于循证医学证据的标准化治疗。天津医药 2021年11月第49卷第11期作者：刘晔 杨贵莉孙莉（天津医科大学总医院神经内科天津市神经病学研究所教育部“中枢神经系统创伤修复与再生”重点实验室天津市“神经损伤变异与再生”重点实验室）孟德旺（天津市胸科医院病案质检科）2023年04月21日97
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矫毓娟副主任医师 北京华信医院 神经内科 好，请问小大夫，视神经脊髓炎同时有风湿免疫病，干燥综合征等，用依奈利珠单抗能两个病一起控制吗？嗯，非常好的问题啊。实际上就是我们。 嗯，视神经脊髓炎谱系疾病的病人，伴有风湿免疫科的疾病的比例是非常高的啊，呃，10%几的病人都会伴有不同程度的不同类型的啊自身免疫病，那我们统计过啊这个。 甲状腺炎也叫桥本病的可能性是最大的，其次就是干燥综合征，再其次呢，就是系统性红斑狼疮，那么当这两种病都有的情况下啊，不管用什么免疫抑制剂。 这两个病都同时受益啊，都同时受益，那么。 在这个治疗用什么药物上选择的时候，我们就看哪一个病它的对人体的伤害更大，那么显然干燥综合征是可以有几十年都不用怎么治的啊，它不是一个致命性致残性的疾病，它的致残率非常非常低，但是40年脊髓炎是一个致残性很高的疾病，所以当这两种病同时患有的时候，我们就以治疗视神经脊髓炎为主。 那么不管是哪一种药物治疗湿疹脊髓炎，都对干燥综合征有一定的帮助。 嗯。 嗯。 对不起啊。2023年04月19日33
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矫毓娟副主任医师 北京华信医院 神经内科 请问蒋大夫，视神经脊髓炎病人常用的药有哪些？我夫人患这个病九个多月了，急性期发作，先大剂量的激素，之后血浆置换好。我估计你。 问的就是视神经脊髓炎，呃，恢复期要用什么药对吧？那么急性期的治疗最主要的就是激素冲击和血浆置换，既然你们都用了，就说明急性期的治疗非常充分啊，也很正确。那么。 视神经脊髓炎最大的害处就是说它会复发啊，只不过是多长时间是复发的程度，严重不严重的区别，什么时候复发的区别，那么越早的选用合适的免抑制剂啊去控制越好。 那么目前可选择的药物相对来说比较多。那么唯一。 在国内被批准可以用于视神经脊髓炎防止复发的这个，呃，成年人的视神经脊髓炎的药物就是伊奈利珠单抗，这是最正规的药物啊，除了这个之外，你像在这么多年以来的临床实践经验上得到的，呃，这个有效的药物啊。 包括马替，麦考芬，他克莫斯硫唑嘌呤这几种的是口服的药物，也都属于免疫制剂，也是有效的，另外呢，就是像CD20单抗，比如说美罗华呀，伽罗华呀，什么汉立康啊，这这这都是不同的这个商品名了啊，这些药物也是可以控制的。 那么具体的选用什么药，可以根据您当地啊，或者说是您的呃，用药的倾向，比如我喜欢用口2023年03月22日21
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矫毓娟副主任医师 北京华信医院 神经内科 进这个新药。 依奈利珠单抗适合什么样的病人视神经脊髓炎，目前吃马替麦考酚酯可以换吃这个新药吗？首先我先介绍一下啊，伊奈利珠单抗，它这种单抗隆抗体是一个静脉输注的制剂啊，它。 第一次输注之后半个月要再重新呃输注一下，就是完成我们叫诱导期的治疗，之后每半年要静脉输注一次，所以这个药物应用只能在住院的时候进行，那么它的适应症，目前被美国FDA批准的，以及被欧洲啊和这个中国批准的适应症都是a qp four抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病，也就是说成年病人啊，呃，视神经脊髓炎确诊，然后a qp for抗体阳性啊，可以应用这个药物，希望解答了你的问题，那么至于你。 呃，吃马替麦考芬如果效果很好，但是呢，你出现了一些副作用，或者说吃马替麦考芬不能很好的控制你的病情，这样的话就可以考虑换药。 哦，刚才应该补充。2023年03月01日52
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矫毓娟副主任医师 北京华信医院 神经内科 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）曾用名称为视神经脊髓炎（NMO），属于神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓受累为主，表现为反复复发的视力下降和不同程度的截瘫，具有高复发、高致残性特征。中国是目前全球NMOSD患者基数较大的国家。NMOSD是一种罕见病，在2018年5月11日国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》，NMOSD就位列其中。血清NMO-IgG（NMO抗体）是NMO的特异性自身抗体标记物，目前认为就是AQP-4蛋白的自身抗体，称为AQP4抗体（化验单中常写为AQP4-IgG）。这种罕见的疾病有复发、缓解、再复发的特点，而且NMOSD的复发有很高的发生率和致残率，虽然对于NMO患者的复发通常采用大剂量激素冲击或血浆置换治疗可以使病人部分好转，但治疗的副作用大，而且疗效有限，因而预防复发对于该病的治疗极其重要。目前临床上尚没有能够完全治愈NMOSD的方法，因此，无论是患者还是医生对新的治疗药物都十分关注，我们就向患者介绍一下近几年被各国药监部门正式批准可用于NMOSD的治疗药物。1.Soliris（eculizumab，依库珠单抗），属于补体抑制剂2019年6月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎成人患者。2019年8月底获得欧盟批准，目前也已经在日本成功上市可用于治疗视神经脊髓炎。但目前该药物虽然还未在国内上市。2.Uplizna（inebilizumab，伊奈利珠单抗），属于B细胞耗竭剂2020年6月获得美国FDA批准，用于治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者。值得一提的是，Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎成人患者的B细胞消耗剂。伊奈利珠单抗于2021年12月被《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021版)》列为A级推荐药物，2022年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，2023年1月18日被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。【还可关注我的好大夫在线另外一篇介绍，题目是：“好消息：治疗视神经脊髓炎的药物进入医保了”】3.Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗），属于白细胞介素-6受体（IL-6R）抑制剂2020年08月14日，被美国FDA批准用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者。Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎的皮下治疗方案，可由患者自己或护理人员，每4周皮下注射一次。截至目前，Enspryng也在日本、加拿大、瑞士获得了批准。但目前该药物虽然还未在国内上市。 清华大学第一附属医院（北京华信医院）神经内科矫毓娟医生本文系矫毓娟医生授权好大夫在线（www.haodf.com）发布，未经授权请勿转载。本文是矫毓娟医生版权所有，未经授权请勿转载。2023年02月23日707
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