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张敏主任医师 武汉协和医院 血液科 罗特西普——MDS治疗新选择华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科张敏一、什么是MDS？骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞，以血细胞发育异常和难治性血细胞质/量异常为特征，且高风险向急性髓系白血病(AML)转化的、高度异质性恶性血液病。二、MDS临床表现是什么？MDS主要表现为病态造血或者无效造血：（1）成熟红细胞减少表现为不同程度的贫血；（2）成熟白细胞减少则表现为患者抵抗力下降、容易感染；（3）血小板减少表现为皮肤瘀点瘀斑、牙龈出血及脏器出血。虽然MDS的不同亚型间临床表现有所差别，但是几乎所有患者都会有不同程度的贫血，表现为乏力、心慌、困倦、活动能力下降等。总而言之，MDS的临床表现没有明显特异性。三、MDS的传统治疗手段？（1）对症支持治疗：成分输血、抗感染、祛铁治疗；（2）促造血治疗：可考虑用刺激因子如重组人促红素EPO（EPO水平低于500）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF，如较低危组患者出现粒细胞减少或者缺乏）、雄激素（如达那唑等）；（3）免疫调节剂和/或免疫抑制剂：免疫调节药物，如沙利度胺及其二代衍生物———来那度胺对伴单纯5q-的MDS有较好的疗效，或者EPO水平超过500的非5q-综合征贫血患者可以考虑应用；还有免疫抑制剂如环孢素、ATG/ALG等；（4）表观基因组修饰（去甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨）：阿扎胞苷和地西他滨能逆转抑癌基因启动子DNA过甲基化，上调抑癌基因的表达，从而改善症状和血细胞减少的程度，延缓MDS向AML的转化；（5）联合化疗：适合年龄低于60岁，高危组尤其是原始细胞明显增高的患者；（6）异基因造血干细胞移植：是目前唯一可能治愈MDS的疗法。按照IPSS-R预后评分系统，其中相对高危组病人首先应考虑移植，尤其是较年轻有合适供者、伴原始细胞增多和/或伴有预后不良染色体核型者。 四、罗特西普作用于MDS的作用机制？罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-β超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传导。促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，可以有效改善贫血、减少输血需求。 五、罗特西普疗效如何？53%的低输血负担患者8周Hb升高≥1.5g/dL；高输血负担患者8周内输血减少≥4个单位，换言之，大部分患者能够升高血红蛋白，降低输血量，从而减轻铁过载。另外，小样本研究表明罗特西普可延缓MDS向白血病的转化的时间。六、罗特西普安全性如何？罗特西普最常见的不良反应为：轻中度的关节痛，骨痛，另外包括乏力、腹泻、虚弱、恶心和头晕等症状，这些不良事件的发生率一般随着时间的推移而下降。患者本身有高血压或者血栓风险如脾切除等，需要医生密切关注。七、罗特西普用法用量？使用罗特西普前应该评估血红蛋白水平，未输血情况下血红蛋白超过115g/L则不用罗特西普。罗特西普的推荐起始剂量为1mg/kg，每3周皮下注射一次。治疗期间，应根据患者对治疗的反应性（血红蛋白上升的水平和输血负荷情况）和未输血情况下的血红蛋白水平调整剂量（提升或者减低剂量、甚至停药）。罗特西普针剂0.25mg/支，线下药店原价，罗特西普与健客医院合作线上下单可8.5折。2022年10月03日11408
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徐瑞荣主任医师 山东中医药大学附属医院 血液病科 主诉：诊为MDS-EBI9月余。现病史：患者9月余前，体检发现血小板减少：3.410^9/L。遂就诊于临沂市人民医院，完善相关检查。予激素治疗。后就诊于齐鲁医院，诊为MDS-EBI。予达那唑、咖啡酸治疗。现为进一步治疗特来就诊。 现体力可，无明显出血，纳眠可，二便可。既往史：无。检查结果：血Rt示：单核比率：19.6% 单核：1.2610^9/L PLT：40-10^9/L (2022.8.26于外院)诊断：MDS-EBI处方：1.益髓颗粒10盒2.MDS方调焦三仙各15芦根30灵芝30淡竹叶9茯苓30小茴香9（14剂）3.膏方化岩方调人参200石斛200炮姜45鹿茸50龟板胶300木糖醇90方解：MDS方调方中加焦三仙健胃消食，芦根补阴泻热，灵芝活血补血，益气健脾。竹叶茯苓利尿祛湿。茴香暖胃行气止痛。膏方方中用石斛滋阴润燥，益胃生津。炮姜温胃散寒，健其脾胃。人参鹿茸龟板胶共同扶正固本，补其虚弱。木糖醇调和诸药。 定义：骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。 临床表现：典型症状骨髓增生异常综合征本身没有特征性的症状，当患者察觉到症状时，往往已经出现贫血、感染及出血等并发症，出现了相应的症状表现。①贫血相关症状几乎所有患者都有不同程度的贫血症状，如疲倦、虚弱、乏力等。②感染相关症状约60%的患者有中性粒细胞减少和功能低下，容易发生感染，约有20%的患者死于感染。③出血40%~60%的患者有血小板减少，可有出血症状。诊断: 必要条件：① 持续4个月一系或多系血细胞减少(如检出相关的细胞遗传学异常或外周血原始细胞增多，可直接诊断为骨髓增生异常综合征)② 排除其他可导致血细胞减少和发育异常的造血及非造血疾病主要标准：①骨髓涂片中红细胞系、粒细胞系、巨核细胞系发育异常细胞比例≥10%②环状铁粒幼红细胞占有核红细胞比例≥15%，或≥5%且同时伴有SF3B1突变③ 骨髓涂片原始细胞达5%~20%，或外周血涂片5%~20%④ 常规核型分析或FISH检出有诊断意义的染色体异常辅助标准：① 骨髓活检切片的形态学或免疫组化结果支持诊断②骨髓细胞的流式细胞术检测发现多个相关的表型异常，并提示红系和(或)髓系存在单克隆细胞群③基因测序检出相关基因突变，提示存在髓系细胞的克隆群体骨髓增生异常综合征的诊断需要同时满足两个必要条件和一个主要标准。对于符合必要条件、未达主要标准、存在输血依赖的大细胞性贫血等常见临床表现的患者，如符合≥2条辅助标准，诊断为疑似骨髓增生异常综合征。 治疗：治疗原则该病治疗以改善造血、提高生活质量以及减缓病情发展为主，唯一的根治方法是异基因造血干细胞移植。药物治疗是目前主要的治疗手段，主要包括免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物。由于骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异很大，需要制定个体化的治疗方案。目前医生主要根据修订的骨髓增生异常综合征国际预后积分系统(IPSS-R)，对患者进行预后分组，并指导治疗。低危患者主要是改善造血、提高生活质量，采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗。中高危患者主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。急性期治疗该病无明显急性期，通常需要在医生对患者进行预后分级后，设定个性化治疗方案。但如果患者出现严重出血或感染等情况导致突发的生命体征危急，须尽快到急诊科就诊。一般治疗主要为支持治疗，即严重贫血的时候需要输注红细胞;有出血症状的时候需要输注血小板;粒细胞减少或者缺乏的时候需要防治感染等。药物治疗由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。免疫调节剂:来那度胺或沙利度胺。对单纯5q和部分低危患者有效。长期应用常出现神经毒性等不良反应。·免疫抑制剂:抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或环孢素。可用于部分较低危患者。·去甲基化药物:阿扎胞苷(AZA)和地西他滨。可用于较高危患者，能够减少输血量，提高生活质量，并能延迟向急性白血病转化。化学治疗一般情况较好、原始细胞偏高的患者可以尝试联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物。需注意的是，骨髓增生异常综合征患者化疗后骨髓抑制期长，要加强支持治疗和隔离保护。手术治疗异基因造血干细胞移植目前唯—可能根治骨髓增生异常综合征的方法。适应证·年龄<65岁、较高危组骨髓增生异常综合征患者;年龄<65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常(如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型)的较低危组患者。2022年09月19日1742
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