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口服普萘洛尔治疗面部婴幼儿血管瘤的长期疗效四川大学华西医院小儿外科吉毅教授团队在美国整形外科学会的官方期刊PlasticandReconstructiveSurgery（《整形与再造外科杂志》）发表研究型论文“Long-termoutcomesoforalpropranololforfacialinfantilehemangioma”。本研究评估了普萘洛尔治疗面部婴幼儿血管瘤4年后的临床反应，同时探讨了长期严重/显著后遗症及反弹性生长的独立危险因素。该文第一作者为四川大学华西医院小儿外科博士研究生周江元、张梓欣、兰钰茹，通信作者为吉毅教授。婴幼儿血管瘤（InfantileHemangioma,IH）是婴儿期最常见的良性软组织肿瘤，约有4%到5%的婴儿会患病，女孩的发病率是男孩的三倍。大多数血管瘤会随着年龄增长逐渐自行消退，不会引发严重问题。但在部分患儿中，血管瘤可能生长迅速，影响外貌或功能，甚至危及健康。面部血管瘤尤其值得关注。如果不及时处理，可能影响孩子的外貌发育、进食能力，甚至视力、听力等正常功能。因此，面部血管瘤应尽早治疗，并在必要时转诊至专业血管瘤医生进行评估和管理。目前，口服普萘洛尔已成为治疗复杂血管瘤的常用药物，具有良好的疗效和安全性。研究显示，约90%的患儿在治疗早期即可见到明显改善，其中约60%的病变可几乎完全消退。尽管普萘洛尔用于血管瘤治疗已超过16年，但关于其在面部血管瘤中的长期疗效，尚缺乏系统的前瞻性研究。为填补这一空白，吉毅教授团队联合全国5家医疗中心，开展了一项前瞻性、多中心研究，共纳入272名面部血管瘤患儿参与。研究结果显示，普萘洛尔的中位治疗时间为11.5个月。治疗后，85.3%的患儿未遗留或仅有轻微后遗症，显示出良好的长期疗效；仅有14.7%的患儿出现了明显或严重的后遗症。同时，大部分患儿（97.4%）对药物反应良好，病情控制稳定；其中近一半患儿（46.3%）在治疗6个月内就取得了显著疗效。治疗结束后，约17%的患儿出现了病变反弹，反弹多发生在停药后1至2个月内。该研究为临床医生提供了重要的治疗参考，也为优化面部血管瘤的长期管理方案提供了依据。在治疗过程中，一些患儿会出现轻度至中度的不良反应，常见的包括睡眠不好、烦躁、腹泻和呕吐，大多可以自行缓解或通过简单处理改善。研究还发现，年龄在3个月以上、血管瘤长在鼻部、或曾经出现溃疡的患儿，更容易在治疗后留下明显的后遗症。此外，节段型、混合型血管瘤，以及位于嘴唇部位的病变，是治疗结束后病变反弹的高风险因素。吉毅教授团队长期致力于婴幼儿血管瘤的临床诊疗与发病机制研究，取得了多项重要成果，为提升诊疗效果提供了坚实的科学基础。以下是近年来的主要研究进展：2012年：首次系统研究普萘洛尔对血管瘤相关内皮细胞增殖和凋亡的影响，揭示其治疗机制初步路径。2014年：提出“血管瘤内皮细胞自分泌环”这一全新概念，总结了婴幼儿血管瘤的发生发展机制，并回顾了针对不同信号通路的潜在靶向治疗策略。2015年：分析普萘洛尔治疗血管瘤的可能作用机制，指出未来研究的重点方向。2016年：发现Jagged1/Notch3信号通路在血管瘤周细胞调控中的关键作用，进一步拓展了对疾病机制的理解。2017年：证实普萘洛尔对严重婴儿血管瘤患儿具有良好的安全性和耐受性，为临床治疗提供依据。2018年：系统评估普萘洛尔治疗中不良反应的发生率、风险因素及处理方法，优化用药管理策略。2019年：率先在国内外应用选择性β1受体阻滞剂阿替洛尔治疗血管瘤，为无法耐受普萘洛尔的患儿提供新选择，该方案被NIH专家指南列为推荐治疗选项。2021年：牵头开展前瞻性临床研究，首次发现皮肤血管瘤数量与肝脏血管瘤风险呈正相关，并提出科学筛查建议（年龄<9个月且皮肤血管瘤≥5个的患儿建议行肝脏超声检查），该研究被美国皮肤病学会、影像学会、NIH专家共识和国际教材收录与推荐。2022年：提出溃疡型血管瘤的个体化治疗方案，并建立全球首个婴幼儿血管瘤3D微瘤体模型，为精准治疗和药物筛选提供新工具。2023年：证实糖代谢关键因子PFKFB3为血管瘤的潜在治疗靶点，拓展治疗思路；同年系统总结了多种婴幼儿血管瘤模型的研究进展与临床应用价值。2024年：发现转录因子SOX4可通过调控ESM1，激活PI3K/AKT信号通路，从而促进婴儿血管瘤的进展，为靶向治疗提供了新思路。吉毅教授简介医学博士，四川大学华西医院教授，博士研究生导师；四川省杰出青年科学基金获得者；四川省海外高层次留学人才；四川省学术和技术带头人后备人选；四川省“卫生健康英才计划”中青年骨干人才；美国哈佛大学医学院波士顿儿童医院外科Researchfellow。现任中华医学会小儿外科分委会全国委员、中华医学会小儿外科分委会肿瘤学组委员、中华医学会整形外科分委会血管瘤与脉管畸形学组委员、小儿矫形学组委员、中华医学会罕见病分委会青年学组委员、中国整形美容协会血管瘤与脉管畸形分会副会长、中国抗癌协会儿童肿瘤分委会青年委员会委员、国家儿童肿瘤监测中心儿童血液病/恶性肿瘤青年委员会委员、国家卫生健康委能力建设和继续教育血管瘤与血管畸形专业委员会委员、中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会委员、中国微血管学会血管瘤与脉管畸形专家委员会常务委员、中国血管瘤与血管畸形联盟常务理事、中国儿童血管瘤与血管畸形联盟常副主任委员、四川省康复医学会小儿外科专委会副主任委员、四川省预防医学会血管瘤与脉管畸形专委会副主任委员、四川省医学会血管瘤与脉管畸形学组委员兼副组长。第一完成人获四川省科技进步奖二等奖1次、四川省医学科技奖一等奖1次；获ISSVA颁发的“StefanBelovAward”奖。近年来以第一作者及通讯作者公开发表论文140余篇，包括Circulation、Blood、Gastroenterology、JAMAInterMed、JAMAOtolaryngol、JHematolOncol、BritJDermatol（3篇）、JAmAcadDermatol（6篇）、CritCare（2篇）、InterJCancer（4篇）等。牵头完成脉管异常疾病国际专家共识1项、国内专家共识3项；作为项目负责人承担国家自然科学基金3项、四川省杰出青年科学基金1项、四川省科技厅重点研发项目2项等多项课题。入选美国斯坦福大学2022、2023、2024年度儿科学领域“全球前2%顶尖科学家榜单”、2024年度皮肤病与性病学领域“全球前2%顶尖科学家榜单”。华西医院科普号