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学术前沿

中国渐冻人领域最强专家齐聚!ALS协作组2017学术年会

发表者:樊东升 人已读

为推动我国肌萎缩侧索硬化(ALS)的临床及基础研究发展,由中华医学会神经病学分会主办,中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组协办,中国人民解放军总医院承办的ALS2017年学术年会于6月17日在北京隆重召开。北京大学第三医院神经内科樊东升

会议由中国人民解放军总医院韩进副院长致欢迎词,中华医学会神经病学分会主任委员、ALS协作组大会主席崔丽英教授致开幕词。

德国乌尔姆大学医学系副主任、德国神经科学学会主席、欧洲神经病学学会ALS学组组长Albert ludolph教授,北京协和医学院基础医学研究所(基础学院)医学遗传学系张学教授,神经内科崔丽英教授,北京大学第三医院神经内科樊东升教授,四川大学华西医院商慧芳教授,南昌大学附属第一医院神经科内科徐仁伵教授,江苏先声药业首席科学官牟骅博士分别就ALS致病基因研究进展、流行病学研究特点、诊疗经验、临床分期以及治疗新突破等方面作大会演讲。

致病基因中SOD1最可靠

Albert ludolph表示ALS并非单纯的神经系统性疾病,而是一种多系统疾病。除了SOD1,C9ORF72外,他提示TPD-43也是其重要的致病基因。相比于国外,张学教授指出,中国ALS患者的致病基因里,SOD1最可靠,检出率也最高。但欧美常见的C9ORF72突变基因国人却很少被检出。

中国ALS患者更年轻,生存时间更长

与多中心研究数据相似,崔丽英教授公布的单中心710例患者的流行病学研究统计显示,我国ALS患者平均年龄约为53岁,低于国外患者;我国实际平均生存期30.5±20.5月,优于国外患者。此外,生存率与起病部位、临床类型、是否合并认知障碍明显相关,球部起病患者生存期明显低于肢体起病患者,合并额颞痴呆的总体生存率最低。

适用于中国ALS患者的King’s college分期

目前国际上ALS分期主要有两类,King’s college和Milano-torino staging(mitos) systems,商慧芳教授经研究发现King’s college分期,根据病程中最近一次患者受累的区域不同,将ALS的病程从发病到死亡分为5期的分期更适用于中国人群,且经研究证实各期患者分布比例与国外研究几乎一致,并具有简便、循序评估的特点。

药物治疗新突破

今年5月5日,美国FDA批准依达拉奉用于治疗ALS疾病。以此为契机,樊东升教授更新了相关研究进展。研究显示,氧化应激是ALS发病机制中一个很重要的环节,依达拉奉作为高效的小分子自由基清除剂,可清除ROS,阻断ALS患者氧化应激通路。动物实验及临床II期、III期试验表明,依达拉奉可减轻神经细胞氧化应激反应,减少3-NT和SOD1沉积,减轻患者运动功能障碍。

江苏先声药业首席科学官牟骅博士表示,现阶段先声药业针对ALS治疗药物的研发重点分为两个方面:第一,就在依达拉奉刚刚被美国FDA批准用于治疗ALS的1周内,5月11日发布的CFDA公告(2017年第52号)明确指出支持罕见病治疗药物研发,加快罕见病用药审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物,可有条件批准上市,上市后在规定时间内补做相关研究。先声药业将积极申请有条件批准国产依达拉奉用于治疗ALS,让中国ALS患者尽快获得药物治疗。第二,采用具有清除自由基和消除炎症因子双重作用的复方依达拉奉开展ALS临床试验,探索对ALS更加有效的新治疗方法。

中国ALS协作组成果回顾

最后,中国人民解放军总医院神经内科黄旭升教授对ALS协作组的发展经历进行了回顾。自2004年成立以来,协会从最初的6家ALS中心,慢慢发展成27家,并在各中心开设ALS专病门诊。13年间,协会一直致力于填补国内ALS诊治现状的流行病学调查空白,成功撰写并发布了《中国ALS诊断与治疗指南》;努力提高中国ALS诊治水平、全面探索ALS最新的治疗方案,取得了不少成就。协会连续举办会议14届,累计发表国内文献622篇,SCI 131篇;并与医师协会合作,成功成立“渐冻人项目管理委员会”以及开展“6.21世界渐冻人日”的大型公益活动。

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发表于:2017-09-29 19:17

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