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学术前沿

快讯-exon51跳跃治疗获FDA批准

发表者:戴毅 人已读

我们此前一直在持续关注美国FDA审批DMD外显子51跳跃药物——eteplirsen快速上市申请的进展。经过近5个月的拉锯,美国FDA刚刚宣布批准Sarepta公司eteplirsen上市。至此,美国第一个用于Duchenne型肌营养不良的基因治疗药物,也是美国第一个针对罕见病的基因治疗药物获准上市。北京协和医院神经科戴毅

其实在一再推迟决定的背景下,天平早已向Sarepta公司倾斜,消息灵通的华尔街人士,早已嗅到了eteplirsen获批的味道,Sarepta公司的股价已经翻倍。

这一基因治疗药物的获批,除了本身可用于约13%DMD患者的治疗外,更为重要的是,给DMD和所有罕见病新疗法的研发注入了极大活力。更多的创新型制药公司和跨国药企会以更大热情投入进来,研发速度必将成倍提速。“春天的故事”已经开始。

对于中国患者而言,新的临床试验也离我们越来越近,已有不止一家跨国药企与我们接触,准备推动在中国进行相关临床试验。在基因治疗领域卓有建树的专家也在和我们积极合作。

肖啸教授近期回国,我们在北京见面。

后续的详细分析和报道将陆续给大家带来。

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发表于:2016-09-19 23:46

患者评价
  • l*** 2017-02-20 09:09:37

    请问戴医生,遗传性共济失调的基因药物研制出来了吗?

  • h*** 2017-01-26 22:54:57

    希望早点问世

  • 1*** 2017-01-03 22:12:52

    希望快点在中国问世吧,希望我的孩子以及全世界这样的孩子远离这种疾病的困扰。

  • 1*** 2016-12-27 19:50:34

    请问,这个药品什么时候可以进行治疗?

  • 1*** 2016-12-27 19:30:07

    送出10个暖心 暖暖心意

  • 游*** 2016-12-12 16:44:55

    我想知道现在哪里有卖的!

  • h*** 2016-12-07 17:56:04

    我想知道现在的药品进行的如何啦

  • h*** 2016-12-01 18:39:11

    我儿子两岁了但愿早日到来

  • h*** 2016-11-23 17:32:13

    我是患者赵军,现在药品进行的如何了?

  • h*** 2016-10-31 18:43:06

    我儿子两岁了但愿在他有生之年能赶上基因治疗

  • h*** 2016-10-31 18:41:48

    送出2个暖心 小小心意

  • h*** 2016-10-26 12:19:37

    送出10个暖心 暖暖心意

  • 游*** 2016-10-23 16:26:57

    强烈要求在我身上做实验

  • h*** 2016-10-22 08:47:21

    送出10个暖心 暖暖心意

  • h*** 2016-10-21 23:34:56

    送出5个暖心 心意多多

  • 1*** 2016-09-22 06:30:47

    送出30个暖心 诚心诚意

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